今日，葛蘭素史克（GSK）公司宣布，其IL-5抑制劑Nucala（mepolizumab），在治療重度嗜酸性粒細胞增多癥（HES）青少年和成人患者的3期關(guān)鍵性研究中，達到了主要研究終點。新聞稿指出，Nucala是首款能夠顯著減少HES患者疾病發(fā)作次數(shù)的療法?；谠撛囼灥姆e極結(jié)果，GSK計劃在2020年遞交Nucala治療HES患者的監(jiān)管申請。
HES是一種由于血液和組織中嗜酸性粒細胞計數(shù)異常增多而導(dǎo)致的罕見疾病。在全球范圍內(nèi)，大約有2萬名HES患者。嗜酸性粒細胞的增多會導(dǎo)致進行性器官損傷，如果不加以治療，將可能有致命風(fēng)險。HES通常影響皮膚，心臟，肺，胃腸道和中樞神經(jīng)系統(tǒng)。治療HES的目標(biāo)是從血液和組織中清除嗜酸性粒細胞，從而防止器官損傷，減緩疾病進展。目前這些患者的治療選擇非常有限。
Nucala是一款“first-in-class”的單克隆抗體，它可以選擇性識別并結(jié)合IL-5，阻斷IL-5與受體在嗜酸性粒細胞表面的結(jié)合，從而降低嗜酸性粒細胞的數(shù)量。此前，Nucala作為嚴(yán)重嗜酸性粒細胞性哮喘（SEA）和嗜酸性肉芽腫性多血管炎（EGPA）患者的附加維持療法，已獲得20多個國家的批準(zhǔn)。目前，Nucala已獲得美國FDA授予治療HES患者的快速通道資格和孤兒藥資格。
共有108名重度HES患者（在過去12個月內(nèi)至少經(jīng)歷2次疾病發(fā)作，且嗜酸性粒細胞計數(shù)至少達到1000個每微升）參與了該項隨機，雙盲，含安慰劑對照組的3期臨床試驗。HES患者疾病發(fā)作代表著疾病的惡化或嗜酸性粒細胞計數(shù)的增加，需要進一步的治療。試驗結(jié)果顯示，Nucala治療組中有56%的患者疾病發(fā)作次數(shù)顯著降低，而安慰劑組中的數(shù)值為28%，僅為治療組中的一半。此外，與安慰劑組相比，治療組中患者在研究期間首次出現(xiàn)疾病發(fā)作的風(fēng)險降低了66%，疾病的年發(fā)作率降低了66%，患者的疲勞嚴(yán)重程度也得到顯著的改善。
葛蘭素史克公司首席科學(xué)官兼研發(fā)負責(zé)人Hal Barron博士說：“HES是一種復(fù)雜且令人衰弱的疾病，目前的治療方法非常有限。Nucala具有改變HES患者治療前景的潛力。”
