Avidity Biosciences是一家致力于利用單克隆抗體的組織特異性，靶向遞送基于寡核苷酸的療法，治療遺傳性疾病的生物醫(yī)藥公司。今日，該公司宣布完成C輪1億美元的融資。Avidity正在開發(fā)的抗體偶聯(lián)寡核苷酸（AOC）技術平臺，與傳統(tǒng)寡核苷酸療法相比，AOC具有更好的藥代動力學特性和更具特異性的生物分布，而且可以避免使用脂質(zhì)體遞送寡核苷酸帶來的毒副作用。遞送到特定組織中的寡核苷酸可以作為RNAi療法、微RNA療法或者介導外顯子跳躍（exon skipping）。
Avidity的主要在研藥物是針對1型強直性肌營養(yǎng)不良癥的潛在治療方法，這是一種罕見的遺傳性肌肉疾病，會形成有毒的RNA損害肌肉功能。目前，該疾病還沒有任何獲批的治療方法。此外，該公司還在開展對杜興肌營養(yǎng)不良和肌肉萎縮的研究。今年4月，該公司與禮來達成合作協(xié)議，禮來將利用Avidity公司的抗體偶聯(lián)寡核苷酸（AOC）技術平臺發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和推廣治療免疫學和其它疾病的創(chuàng)新療法。根據(jù)該協(xié)議，Avidity將獲得2000萬美元的前期付款和1500萬美元的投資，并且根據(jù)開發(fā)和商務里程碑，每個靶點最多可獲得4.05億美元的后續(xù)付款。
Avidity首席執(zhí)行官Sarah Boyce博士（圖片來源：Avidity官網(wǎng)）
Avidity首席執(zhí)行官Sarah Boyce博士表示：“我們在免疫學領域與禮來達成了合作，我們將與他們合作開發(fā)一些靶點，我們也會自行開發(fā)一些靶點。從理論上講，有了抗體-寡核苷酸偶聯(lián)物，我們就有了‘通行證’。通過將合適的siRNA連接到合適的抗體上，就可以靶向整個組織。我們從肌肉開始著手研究，因為這是一塊醫(yī)療需求高度未竟的領域?！?/span>
此外，Boyce博士還表示，公司的首個在研項目——針對強直性肌營養(yǎng)不良癥的潛在療法，預計將于2020年推進至臨床。與此同時，公司還將繼續(xù)利用AOC技術開發(fā)其它早期項目，其中包括針對肌肉疾病和一些罕見病，但具體細節(jié)，Boyce博士沒有透露。
據(jù)了解，基于寡核苷酸的療法已經(jīng)在治療遺傳性疾病方面表現(xiàn)出卓越的療效，例如Ionis公司的Spinraza和Alnylam公司的Onpattro。但是，目前大多數(shù)遞送方法都只能夠成功地將寡核苷酸遞送進入肝臟細胞，而針對其它組織的遞送方式還不成熟。我們祝愿Avidity Biosciences的研究順利，早日在這一醫(yī)療需求未竟的領域開發(fā)出新的治療方法。
參考資料：
[1] Avidity Biosciences Completes $100 Million Series C Financing retrieved November 14 2019 from https://www.aviditybiosciences.com/2019/11/13/avidity-biosciences-completes-100-million-series-c-financing/
[2] Avidity Bio Adds $100M to Advance R&D of Muscle Disorder Drugs retrieved November 14 2019 from https://xconomy.com/san-diego/2019/11/13/avidity-bio-adds-100m-to-advance-rd-of-muscle-disorder-drugs/
