開發(fā)脫發(fā)創(chuàng)新療法，艾爾建達成研發(fā)合作

2019-11-18 10:15:39
日前，Exicure公司宣布，其與艾爾建（Allergan）簽訂了一項全球合作協(xié)議。兩家公司將利用Exicure專有的三維球形核酸（spherical nucleic acid，SNA）平臺技術(shù)，開發(fā)2款治療脫發(fā)的新療法。
        

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核酸藥物通過靶向潛在的致病基因發(fā)揮治療作用。然而，降低毒性和有效遞送藥物是開發(fā)核酸藥物最大的技術(shù)難題。Exicure專有的SNA技術(shù)，把具有潛在療效的核酸序列在納米顆粒上密集地定向排列，它既可以靶向一個基因，也可以通過排列不同的核酸序列達到雙特異性，乃至三特異性。
SNA能通過4種作用機制實現(xiàn)療效，它們分別是反義核酸，siRNA，TLR9激活，和剪接轉(zhuǎn)換（splice switching）。如若不經(jīng)過額外的化學修飾，線性核酸被系統(tǒng)遞送后，通常在肝部匯集，并被快速清理。與線性寡核苷酸不同，SNA通過普遍存在的清道夫受體（scavenger receptors）進入細胞，可全身或局部遞送至靶組織，能成功遞送的靶組織包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)，眼睛，皮膚，胃腸道，肺，肝等。SNA具有高的細胞攝取能力，而無需在體外進行包封或復合制劑，并具有較強的肝外遞送能力，以及延長的半衰期，預示著其在細胞內(nèi)穩(wěn)定性增強。
 

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▲SNA的3維立體結(jié)構(gòu)（圖片來源：參考資料：[2]）

本次合作的主要方向是雄激素性脫發(fā)，它是最常見的脫發(fā)疾病之一。在美國，這種疾病影響了大約5000萬男性和3000萬女性。據(jù)估計，每年用于治療的費用超過35億美元，其中大多數(shù)無效。

依據(jù)協(xié)議條款，艾爾建將支付給Exicure公司2500萬美金的預付款。屆時若艾爾建行使選擇權(quán)，它將負責臨床和市場化開發(fā)。就每項新療法，Exicure將獲得可高達9750萬的研發(fā)和監(jiān)管里程碑付款，以及可高達2億6500萬的市場化里程碑付款。

Exicure公司首席執(zhí)行官David Giljohann博士表示：Exicure很高興將我們在核酸療法方面的知識與艾爾建在醫(yī)學美學方面的深厚專業(yè)知識相結(jié)合，共同開發(fā)和推廣治療脫發(fā)的創(chuàng)新療法。這次合作是在重要的新治療領(lǐng)域，推進Exicure的SNA技術(shù)令人興奮的機會?！?/span>

參考資料：
[1]. Exicure and Allergan Enter Into Collaboration, Option and License Agreement to Discover and Develop SNA-based Treatments for Hair Loss Disorders. Retrieved Nov. 14, 2019, from http://investors.exicuretx.com/news-releases/news-release-details/exicure-and-allergan-enter-collaboration-option-and-license
[2] Exicure is developing nucleic acid therapeutics based on our proprietary Spherical Nucleic Acid (SNA) technology. Retrieved Nov. 14, 2019, from https://exicuretxcom.ipage.com/assets/PDFs/Exicure_Corporate_Presentation.pdf