繼今年4月獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)后，楊森制藥開發(fā)的抗癌藥erdafitinib在中國(guó)已申報(bào)臨床。這是全球首款膀胱癌個(gè)體化療法！今日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）最新公示，強(qiáng)生集團(tuán)（Johnson & Johnson）旗下楊森（Janssen）公司開發(fā)的口服泛FGFR抑制劑erdafitinib片已經(jīng)申報(bào)臨床，并獲得受理。這意味著，這款重磅膀胱癌治療藥物將有望在中國(guó)開展臨床研究，在不久的將來(lái)為膀胱癌患者帶來(lái)福音。Erdafitinib是FDA批準(zhǔn)的首款針對(duì)轉(zhuǎn)移性膀胱癌的靶向療法，它曾經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定，該藥物的新藥申請(qǐng)也獲得了優(yōu)先審評(píng)資格。
▲Erdafitinib在華申報(bào)臨床并獲受理（圖片來(lái)源：CDE截圖）
作為一款成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體（FGFR）抑制劑，erdafitinib能夠靶向FGFRs的特定基因突變。大家知道，最常見的膀胱癌為尿路上皮癌，這種癌變通常與患者膀胱或尿路上皮細(xì)胞中出現(xiàn)的基因突變相關(guān)。FGFRs是一個(gè)受體酪氨酸激酶家族，調(diào)節(jié)細(xì)胞生長(zhǎng)和分裂等重要生理過(guò)程，在不同腫瘤中出現(xiàn)的基因突變會(huì)導(dǎo)致它們被激活。FGFR中出現(xiàn)的突變出現(xiàn)在大約1/5的復(fù)發(fā)/難治性膀胱癌患者中。
▲Erdafitinib的分子結(jié)構(gòu)式（圖片來(lái)源：Ed (Edgar181) [Public domain]）
今年4月，美國(guó)FDA宣布加速批準(zhǔn)Balversa（erdafitinib）上市，治療接受鉑基化療后疾病仍然進(jìn)展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膀胱癌成人患者。這些腫瘤攜帶特定致敏性FGFR3或FGFR2基因突變?；颊咝枰邮蹻DA批準(zhǔn)的伴隨診斷來(lái)確認(rèn)適合接受erdafitinib治療。尿路上皮癌治療很長(zhǎng)時(shí)間以來(lái)都沒有取得顯著突破。Erdafitinib作為一種口服泛FGFR抑制劑，可以說(shuō)是一種重要的創(chuàng)新療法，它的誕生給部分治療選擇有限的尿路上皮癌患者帶來(lái)了新的希望。
據(jù)悉，F(xiàn)DA的批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)erdafitinib在包含87名局部晚期或轉(zhuǎn)移性膀胱癌患者的2期臨床研究結(jié)果。據(jù)悉，該研究中的患者攜帶特定FGFR3或FGFR2基因突變，在這些接受過(guò)化療并且疾病繼續(xù)進(jìn)展的患者中，erdafitinib達(dá)到了32.2%的總緩解率，其中2.3%的患者達(dá)到完全緩解。患者平均緩解持續(xù)時(shí)間達(dá)到5.4個(gè)月。與此同時(shí)，這些患者中25%接受過(guò)抗PD-L1/PD-1腫瘤免疫療法，erdafitinib對(duì)那些對(duì)抗PD-L1/PD-1療法沒有反應(yīng)的患者也產(chǎn)生了療效。對(duì)于這款新藥獲批，美國(guó)FDA腫瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士早前表示，當(dāng)前處于個(gè)體化療法和精準(zhǔn)療法的時(shí)代，根據(jù)患者攜帶的特定基因突變提供靶向療法正在成為治療癌癥的標(biāo)準(zhǔn)。該藥物的批準(zhǔn)，代表著第一款針對(duì)攜帶特定FGFR基因突變的轉(zhuǎn)移性膀胱癌患者的個(gè)體化療法。膀胱癌是泌尿系統(tǒng)最常見的惡性腫瘤，也是全身十大常見腫瘤之一。公開信息顯示，全球世界范圍內(nèi)，膀胱癌位列男性最常見實(shí)體瘤的第四位，在女性位列第七位。在中國(guó)，該癌癥占泌尿生殖系腫瘤發(fā)病率的第一位，其中大多數(shù)起源于移行上皮。近年來(lái)中國(guó)部分地區(qū)膀胱癌發(fā)病率呈現(xiàn)穩(wěn)中有升趨勢(shì)，好發(fā)年齡51~70歲，發(fā)病高峰為65歲。
祝愿這款藥物能夠順利獲批臨床，順利開展臨床研究，早日為膀胱癌患者帶來(lái)治療的曙光。
