近年來，國家在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)布的一系列政策中，總少不了干細(xì)胞的內(nèi)容。這個產(chǎn)業(yè)有種達(dá)摩克利斯之劍的味道，從字面看起來就有著強(qiáng)大的力量，但深究后卻發(fā)現(xiàn)，處處都是與機(jī)遇并存的風(fēng)險。
如同10年前的CAR-T技術(shù)一樣，醫(yī)學(xué)上的突破性技術(shù)往往在剛出現(xiàn)時需要得到謹(jǐn)慎的驗證。在這一點上，國外的產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程和監(jiān)管相對推進(jìn)更為迅速。以美國、歐盟、日本、韓國為首的全球多個國家和地區(qū)已經(jīng)先后批準(zhǔn)了十幾種干細(xì)胞治療產(chǎn)品上市。
且不論這些產(chǎn)品的定價與銷量如何，這些新興生物技術(shù)產(chǎn)品切實的給患者提供了新的治療選項，還讓很多患者的生活重新步入正軌。
仍處于商業(yè)化摸索階段 干細(xì)胞治療并不是近幾年剛興起的醫(yī)療技術(shù)，有一種干細(xì)胞治療方案甚至已經(jīng)完成了高度的市場化，這就是治療血液類疾病的的造血干細(xì)胞移植。 造血干細(xì)胞移植即骨髓移植，通過向白血病或再生不良性貧血等血液病患者靜脈輸注移植捐獻(xiàn)者的造血干、祖細(xì)胞，重建患者的造血和免疫系統(tǒng)。 在技術(shù)的推動下，造血干細(xì)胞的來源已經(jīng)不只有骨髓，還包括臍帶血和可被造血因子動員的外周血，因此目前對此種療法的稱呼上，造血干細(xì)胞移植已經(jīng)基本取代了骨髓移植。 全球已獲批的干細(xì)胞治療產(chǎn)品 除了造血干細(xì)胞移植之外，全球多個國家和地區(qū)已經(jīng)批準(zhǔn)了十幾款干細(xì)胞治療產(chǎn)品，其中多數(shù)都基于間充質(zhì)干細(xì)胞治療。盡管距離第一款利用人體干細(xì)胞治療的商品化藥物獲批已經(jīng)過去了近十年的時間，除了少數(shù)產(chǎn)品在多地獲批（如Prochymal在美國、澳洲、加拿大等多個國家和地區(qū)獲批）之外，大多數(shù)的產(chǎn)品都止步于首次獲批的國家或地區(qū)。這也說明干細(xì)胞治療在全球范圍內(nèi)還處于商業(yè)化的摸索階段。 國內(nèi)干細(xì)胞治療領(lǐng)域，除了造血干細(xì)胞移植之外，還沒有任何一款干細(xì)胞療法真正通過國家相關(guān)部門的審批并上市銷售。因此在國內(nèi)進(jìn)行干細(xì)胞治療，均屬于臨床試驗范疇。2011年時，衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局開展過為期一年的干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用規(guī)范整頓的工作，其起因就在于有部分國內(nèi)企業(yè)或臨床機(jī)構(gòu)提供的治療產(chǎn)品不符合相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)。 2016年5月30日，衛(wèi)健委官網(wǎng)公示首批通過備案的30家干細(xì)胞臨床試驗機(jī)構(gòu)。截至目前為止，這一名單擴(kuò)大到了116家。干細(xì)胞治療的亂相在國內(nèi)正在被逐步清理，并且隨著干細(xì)胞治療產(chǎn)品的商業(yè)化進(jìn)程加速，這樣的亂相還將進(jìn)一步減少。 干細(xì)胞的神奇功效還給醫(yī)美領(lǐng)域帶來了新的商機(jī)。五花八門的干細(xì)胞回輸宣傳中，干細(xì)胞回輸幾乎可以解決包括預(yù)防皺紋、改善皮膚彈性、修復(fù)受損器官、恢復(fù)身體機(jī)能等全身上下的各種問題。醫(yī)美機(jī)構(gòu)常會背靠國外的醫(yī)療機(jī)構(gòu)做相關(guān)的生意，日本是提及最多的國家。 然而目前為止，還沒有具體的研究能夠證實干細(xì)胞回輸對人體機(jī)能的改善情況。早在2012年就有人曝光過干細(xì)胞醫(yī)美的騙子公司。在我們與行業(yè)內(nèi)專業(yè)人士的對話中，他們表示，從機(jī)理上講，干細(xì)胞回輸可能可以對部分用戶的身體情況有所改善，但是目前的宣傳中肯定過度夸大了這一效果。 間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC)與誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC) 在已獲批的產(chǎn)品中，應(yīng)用最多的就是間充質(zhì)干細(xì)胞。間充質(zhì)干細(xì)胞是一類多能干細(xì)胞，具有多向分化能力。間充質(zhì)干細(xì)胞在治療上的應(yīng)用主要體現(xiàn)在三個方面： 第一，間充質(zhì)干細(xì)胞可以通過自身的分化作用分化成為相應(yīng)組織的細(xì)胞，起到替代作用； 第二，間充質(zhì)干細(xì)胞可以通過旁分泌效應(yīng)分泌細(xì)胞因子，這些因子可以促進(jìn)組織的自身修復(fù)效果； 第三，間充質(zhì)干細(xì)胞可以抑制免疫排斥反應(yīng)，比如在造血干細(xì)胞移植中聯(lián)合移植間充質(zhì)干細(xì)胞，可以大幅降低GVHD（移植物抗宿主?。┗蚵耘懦夥磻?yīng)的發(fā)生率。 2018年6月至今，CDE受理的9款干細(xì)胞新藥注冊申請，其主要有效成分均為間充質(zhì)干細(xì)胞。 但目前間充質(zhì)干細(xì)胞的發(fā)展中也出現(xiàn)了一些問題。2018年9月Nature在線發(fā)表評論文章，其中提到，在美國FDA的一項研究中發(fā)現(xiàn)，在向FDA遞交的臨床試驗申請中，間充質(zhì)干細(xì)胞的分子特性幾乎沒有一致性；另外的研究也表明，同樣被歸類為間充質(zhì)干細(xì)胞的不同組織中的不同細(xì)胞群，在表達(dá)情況和分化能力上的表現(xiàn)完全不同。 另外在大多數(shù)治療方案中，間充質(zhì)干細(xì)胞的分化特性并沒有被很好的利用，更多的是利用其旁分泌功能幫助受損組織進(jìn)行自我修復(fù)和重建。由于這樣的功能特點，間充質(zhì)干細(xì)胞雖然在治療中表現(xiàn)出了比較好的安全性和耐受性，但是其療效卻始終無法突破瓶頸。 因此近幾年在干細(xì)胞治療上的工作逐漸開始發(fā)生變化，臍帶血間充質(zhì)干細(xì)胞以其更好的療效逐步取代自體間充質(zhì)干細(xì)胞；其他干細(xì)胞類型的治療方案也逐步進(jìn)入臨床階段，比如神經(jīng)干細(xì)胞移植治療腦中風(fēng)后遺癥、胰島干細(xì)胞移植治療糖尿病等。在各種干細(xì)胞類型中，收獲諾獎的iPSC（誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）成為了眾星捧月般的焦點。 iPSC指采用導(dǎo)入外源基因的方式使已分化的體細(xì)胞去分化成為與胚胎干細(xì)胞類似的多能干細(xì)胞，最早在2006年由日本科學(xué)家山中伸彌團(tuán)隊通過向小鼠成纖維細(xì)胞中外源轉(zhuǎn)入Oct4、Sox2、c-Myc、Klf4四個基因?qū)崿F(xiàn)。2012年，諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎頒給了英國科學(xué)家John B.Gurdon和日本科學(xué)家山中伸彌，以表彰他們在“成熟細(xì)胞可被重編程變?yōu)槎嗄苄浴狈矫娴难芯俊?/span> 在間充質(zhì)干細(xì)胞療效有限的情況下，iPSC的出現(xiàn)為干細(xì)胞領(lǐng)域的研發(fā)帶來了新的方向?？蒲泄ぷ髡邆儑L試將iPSC誘導(dǎo)分化成特定組織細(xì)胞并移植到人體，用于治療相應(yīng)的疾病，比如心衰、腦卒中后遺癥、糖尿病等。在諾獎獲得者的影響下，日本在這一方面敢為人先，先后批準(zhǔn)了全球首個iPSC治療帕金森病、全球首個基于iPSC分化心肌補(bǔ)片的心臟治療、全球首個基于iPSC分化細(xì)胞治療脊髓損傷等6個臨床試驗。 美國FDA近期也批準(zhǔn)了Fate Therapeutics的iPSC分化NK細(xì)胞治療多種實體瘤的臨床試驗。其他應(yīng)用iPSC進(jìn)行干細(xì)胞治療研發(fā)的企業(yè)也進(jìn)展迅速，BlueRock Therapeutics的iPSC分化多巴胺神經(jīng)前體治療帕金森病已經(jīng)完成早期研發(fā)準(zhǔn)備進(jìn)入臨床；Semma Therapeutics的iPSC分化Beta胰島細(xì)胞治療糖尿病也剛剛完成了臨床前概念驗證。 隨著干細(xì)胞庫的成熟，胚胎干細(xì)胞也逐漸成為干細(xì)胞治療應(yīng)用中的新選項。與iPSC同樣，胚胎干細(xì)胞也具有多項分化的特性，可以被誘導(dǎo)分化為幾乎所有的細(xì)胞類型。我國近幾年在胚胎干細(xì)胞方面做出了很多突破，2017年9月，世界上第一個通過胚胎干細(xì)胞分化神經(jīng)細(xì)胞移植治療帕金森病的臨床研究在中國正式啟動；2019年2月，中國細(xì)胞學(xué)學(xué)會又發(fā)表了《人胚胎干細(xì)胞》標(biāo)準(zhǔn)。這一標(biāo)準(zhǔn)是我國首個針對胚胎干細(xì)胞的產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)，標(biāo)志著我國胚胎干細(xì)胞產(chǎn)品轉(zhuǎn)化進(jìn)入世界前列。 給藥途徑與工業(yè)化 在干細(xì)胞技術(shù)日趨成熟的同時，也有部分問題開始逐步體現(xiàn)。給藥途徑是干細(xì)胞治療的一大技術(shù)難點。干細(xì)胞治療面向的適應(yīng)癥大多具有明確的患病部位。同時干細(xì)胞需要精準(zhǔn)抵達(dá)目標(biāo)部位才能達(dá)到最佳治療效果。因此和化學(xué)藥物及非細(xì)胞類生物藥物相比，干細(xì)胞治療并不適合口服或靜脈注射等全身給藥的方式。 目前已經(jīng)獲批上市的產(chǎn)品中，除了治療循環(huán)系統(tǒng)疾病和移植物抗宿主病的幾款產(chǎn)品之外，大多數(shù)產(chǎn)品的使用方式是直接將產(chǎn)品注射到患者的患病部位。對于以iPSC為基礎(chǔ)的干細(xì)胞治療方案，目前更多的選擇通過外科手術(shù)直接將干細(xì)胞植入患者的相應(yīng)部位。這樣的治療方式能讓干細(xì)胞更加緊密的貼合到患病組織位置，起到更好的治療效果。 因此，在干細(xì)胞治療研發(fā)周期的早期，就需要開始考慮給藥途徑的問題。尤其需要與臨床醫(yī)生協(xié)同，了解自己的治療方案在臨床過程中的操作難度，及時調(diào)整產(chǎn)品路徑。 工業(yè)化問題可能是目前前沿生物技術(shù)領(lǐng)域在商業(yè)化過程中的面對的共通問題。干細(xì)胞技術(shù)上的成熟主要是在科研領(lǐng)域，對于更大規(guī)模的工業(yè)化生產(chǎn)，干細(xì)胞治療領(lǐng)域還需要更多更深入的技術(shù)支持。 對于干細(xì)胞這種特殊生物制品，包括細(xì)胞來源、生產(chǎn)制備工藝、質(zhì)量控制體系和標(biāo)準(zhǔn)、GMP管理、配套的臨床級試劑、保存、包裝、運輸、成本等等都需要新的監(jiān)控體系。而且不同來源和類型的細(xì)胞所需的工業(yè)化路徑差距較大。因此，在現(xiàn)行法規(guī)不夠完善的前提下，大多數(shù)企業(yè)都選擇在保證cGMP標(biāo)準(zhǔn)的同時摸索符合自身特點的技術(shù)路徑。 在大的細(xì)胞治療領(lǐng)域，全球頂尖的生物制藥解決方案提供方，比如GE Healthcare、Thermo Fisher等，已經(jīng)推出了一些細(xì)胞治療方面的解決方案。但是對于干細(xì)胞領(lǐng)域，這些解決方案只能解決工業(yè)化中的部分問題。研發(fā)者們還需要根據(jù)自己的細(xì)胞來源、細(xì)胞類型等對分離和培養(yǎng)方法進(jìn)行大幅度的優(yōu)化，才能達(dá)到臨床標(biāo)準(zhǔn)。 海南省率先突破，其他省份開始涉足 2015年，當(dāng)時的衛(wèi)計委和食藥監(jiān)聯(lián)合發(fā)布了《干細(xì)胞臨床研究管理辦法(試行)》。這是我國首個針對干細(xì)胞臨床研究進(jìn)行管理的規(guī)范性文件，也代表著國內(nèi)干細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化正式步入正軌。2017年12月發(fā)布的《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與技術(shù)評價指導(dǎo)原則（試行）》，和2019年1月發(fā)布的《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法（試行）》也都有與干細(xì)胞治療相關(guān)的部分。但是真正針對于干細(xì)胞治療的監(jiān)管政策，目前還只有《臨床研究管理辦法》一個。 海南博鰲作為國內(nèi)醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)的先行區(qū)，在開放的政策環(huán)境下推動國內(nèi)生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展。2013年國務(wù)院同意設(shè)立海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)時，就明確指出，先行區(qū)可根據(jù)自身的技術(shù)能力，申報開展干細(xì)胞臨床研究等前沿醫(yī)療技術(shù)研究項目。因此干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)一直是海南博鰲的核心內(nèi)容之一。 2019年1月，海南省制定了《博鰲樂城先行區(qū)干細(xì)胞醫(yī)療技術(shù)準(zhǔn)入和臨床研究及轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法》和《海南省創(chuàng)制新藥成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化基地建設(shè)項目申報書》，探索干細(xì)胞和新藥轉(zhuǎn)化在博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行試驗區(qū)先行先試。7月底國內(nèi)唯一一家干細(xì)胞醫(yī)院也在海南博鰲落成。 海南即將發(fā)布的干細(xì)胞治療落地政策，是國內(nèi)干細(xì)胞治療領(lǐng)域的第一項落地政策。動脈網(wǎng)接觸的很多相關(guān)企業(yè)也都對此保持密切關(guān)注，并表示已經(jīng)多次前往海南考察。對于這項政策，在7月時，海南省衛(wèi)健委還就相關(guān)問題回答了政協(xié)委員會的提問，表示將于近期印發(fā)。 在今年9月的一次省共建國家區(qū)域醫(yī)療中心簽約儀式上，國家衛(wèi)健委表示支持浙江省開展干細(xì)胞和免疫細(xì)胞創(chuàng)新政策試點。北京市此前也在改革措施中明確指出，鼓勵在京醫(yī)療機(jī)構(gòu)根據(jù)自身的技術(shù)能力，按照國家有關(guān)規(guī)定開展干細(xì)胞臨床前沿醫(yī)療技術(shù)研究項目。從近期的吹風(fēng)中看，干細(xì)胞治療試點似乎已經(jīng)做好了全面鋪開的準(zhǔn)備。 下一個全面商業(yè)化的干細(xì)胞治療將會是？ 膝骨關(guān)節(jié)炎主要由于退行性病變、外傷、過度勞累等原因造成，目前在臨床上還沒有比較好的治療方案。關(guān)節(jié)置換手術(shù)則是疾病發(fā)展到晚期不得已的選擇。 早在2012年韓國FDA就已經(jīng)批準(zhǔn)CARTISTEM上市用于治療膝骨關(guān)節(jié)炎，其主要有效成分為新生兒臍帶血間充質(zhì)干細(xì)胞。CARTISTEM同時也是全球第一個獲批的異體干細(xì)胞藥物。2013年4月香港太陽報曾報道，CARTISTEM上市一年，在香港已經(jīng)有400多個成功案例。 產(chǎn)品上市前，有部分參加臨床試驗的病人病情完全解除，無需二次治療。目前這款產(chǎn)品在國內(nèi)的注冊上市工作已經(jīng)由山東源生制藥推進(jìn)。 重癥下肢缺血，或稱嚴(yán)重肢體缺血（CLI），是一種嚴(yán)重的外周動脈疾病，一般會引起疼痛或潰瘍，嚴(yán)重時會導(dǎo)致特定的肢體截肢。同時這種疾病的患者，心梗、中風(fēng)的發(fā)生概率也比較高。 最早在2001年就有日本團(tuán)隊報道了應(yīng)用自體骨髓干細(xì)胞移植治療下肢缺血的相關(guān)臨床研究,該療法初步表現(xiàn)出了臨床安全性和有效性。2003年北京宣武醫(yī)院的谷涌泉教授2003報道的臨床試驗也表現(xiàn)出比較好的療效。 在這一領(lǐng)域，博雅控股集團(tuán)旗下的賽斯卡醫(yī)療處于國際上的領(lǐng)先地位，其基于手術(shù)室即時快速輸注系統(tǒng)的下肢缺血治療Ⅲ期臨床試驗已經(jīng)獲得美國FDA的批準(zhǔn)。2017年，《國際干細(xì)胞研究》上曾發(fā)表相關(guān)文章，結(jié)果顯示塞斯卡醫(yī)療的產(chǎn)品，安全性和有效性良好。 腦卒中即人們常說的中風(fēng)，如今已經(jīng)成為我國人民的主要死因之一。然而與死亡人數(shù)不斷攀升相對的，是治療方案的匱乏。這種匱乏不僅表現(xiàn)在急救不及時，還體現(xiàn)在效果有限的患者康復(fù)。 中風(fēng)治療有所謂“黃金四小時”的說法，指的是在中風(fēng)發(fā)作后四小時內(nèi)進(jìn)行治療，能極大的改善患者后續(xù)的神經(jīng)功能康復(fù)。然而事實上，由于中風(fēng)常在夜間發(fā)作，很容易因為就醫(yī)不及時錯過最佳治療期。 干細(xì)胞治療在缺血性腦卒中上的應(yīng)用目前正在日趨成熟，MultiStem應(yīng)該是其中最快的一個。 MultiStem最早在2012年獲美國FDA批準(zhǔn)用于治療Ⅰ型粘多糖貯積癥。在上市后的研究中，MultiStem被發(fā)現(xiàn)在治療腦卒中、急性心梗、血液腫瘤等疾病中都可能會起效，其中治療腦卒中的臨床試驗?zāi)壳斑M(jìn)展最快已經(jīng)進(jìn)入到Ⅲ期臨床階段。 MultiStem起效的主要成分是從患者骨髓中分離的間充質(zhì)干細(xì)胞。正如我們此前提到的，間充質(zhì)干細(xì)胞可以促進(jìn)患者的自我修復(fù)，但可能無法達(dá)到完全治愈的效果。因此在腦卒中治療領(lǐng)域，神經(jīng)干細(xì)胞相關(guān)的治療方案也是近兩年討論的熱點話題。 在神經(jīng)干細(xì)胞領(lǐng)域，英國的ReNeuron研發(fā)的CTX細(xì)胞是目前全球商業(yè)化程度最高的神經(jīng)干細(xì)胞產(chǎn)品。基于CTX細(xì)胞的治療方案在Ⅰ期臨床中表現(xiàn)出良好的耐受性，并且接受治療的患者經(jīng)過90天的治療在總分6分的量表評定中提高了1分。我國上海交通大學(xué)附屬仁濟(jì)醫(yī)院也已經(jīng)在開展相關(guān)的臨床研究，也有像霍德生物這樣的企業(yè)開始涉足這一領(lǐng)域。 干細(xì)胞治療心臟病主要集中在心梗和心衰的治療上。在這一方面韓國藥監(jiān)局同樣走到了世界的前列。韓國在2011年7月就批準(zhǔn)了Hearticellgram-AMI干細(xì)胞藥物用于治療急性心梗。這款產(chǎn)品從患者自身骨髓中提取間充質(zhì)干細(xì)胞移植注入冠狀動脈，屬于自體移植類的干細(xì)胞治療產(chǎn)品。其主要療效也是來自間充質(zhì)干細(xì)胞提供的修復(fù)功能。 目前在干細(xì)胞治療心衰領(lǐng)域比較熱門的是利用iPSC分化的心肌細(xì)胞進(jìn)行治療。iPSC在體外被誘導(dǎo)分化成心肌細(xì)胞，之后通過手術(shù)被植入到患者的心臟上，起到補(bǔ)全心臟缺失部分的作用。剛剛被拜耳以10億美元估值收購的BlueRock Therapeutics就在進(jìn)行這方面的產(chǎn)品開發(fā)，大阪大學(xué)和華盛頓醫(yī)學(xué)院也都有團(tuán)隊在進(jìn)行相關(guān)研究。 國內(nèi)正在進(jìn)行干細(xì)胞治療研究的企業(yè) 博雅控股集團(tuán)旗下有多家企業(yè)在提供干細(xì)胞方面的服務(wù)，或研發(fā)干細(xì)胞相關(guān)產(chǎn)品。博雅干細(xì)胞隸屬于博雅控股集團(tuán)，成立于2010年，是從事干細(xì)胞分離、存儲、以及臨床應(yīng)用研究的綜合服務(wù)商。是中國首家也是唯一一家通過美國AABB標(biāo)準(zhǔn)、世界衛(wèi)生組織NRL標(biāo)準(zhǔn)和美國病理學(xué)會CAP標(biāo)準(zhǔn)認(rèn)證及實驗室能力檢測的臨床級干細(xì)胞庫。博雅干細(xì)胞的干細(xì)胞臨床合作平臺，已經(jīng)與國內(nèi)近40家三甲醫(yī)院開展了臨床研究合作。 2017年2月，博雅控股收購了納斯達(dá)克上市的賽斯卡醫(yī)療。賽斯卡醫(yī)療是干細(xì)胞自動分離設(shè)備的全球核心制造商，全球的市場占有率超過60%，在自動化細(xì)胞處理和自體細(xì)胞即時治療領(lǐng)域也處于全球領(lǐng)先地位。并且其針對重癥下肢缺血和急性心梗的產(chǎn)品目前臨床進(jìn)展順利，在行業(yè)競爭中處于有利地位。 成立于2017年的艾爾普再生醫(yī)學(xué)是國內(nèi)一家領(lǐng)先的利用干細(xì)胞及再生醫(yī)學(xué)技術(shù)公司，致力于解決難治及退行性疾病。艾爾普再生醫(yī)學(xué)的核心技術(shù)是利用iPSC技術(shù)進(jìn)行人體細(xì)胞或組織器官的再生，用“人造”的有功能的組織替代衰老組織，并使衰竭的器官功能得到逆轉(zhuǎn)甚至根治。 艾爾普再生醫(yī)學(xué)目前所瞄準(zhǔn)的研究方向主要集中在心肌細(xì)胞和神經(jīng)細(xì)胞的再生研究。公司圍繞心血管及神經(jīng)系統(tǒng)建立了多個核心研發(fā)產(chǎn)品線，在研的項目包括治療心力衰竭、小兒腦癱、中風(fēng)及帕金森綜合征等產(chǎn)品線。 目前，艾爾普再生醫(yī)學(xué)與國內(nèi)50 多家大型三甲醫(yī)院展開合作，建立了心血管和神經(jīng)方面的iPS細(xì)胞系，覆蓋300多個 iPSC 疾病模型，50余種疾病種類，并進(jìn)行下游分化研究，為 iPSC 細(xì)胞藥物研發(fā)提供豐富的臨床資源。 公司開發(fā)了iPSC心肌細(xì)胞、神經(jīng)細(xì)胞、免疫細(xì)胞的定向分化技術(shù)，并具有l(wèi)arge-scale的生產(chǎn)化能力，滿足臨床研究及未來的治療需求。目前，公司的心衰項目已經(jīng)通過醫(yī)院倫理，正在招募病人，準(zhǔn)備進(jìn)行臨床研究。 浙江霍德生物工程有限公司由美國約翰霍普金斯大學(xué)的神經(jīng)及干細(xì)胞科學(xué)家聯(lián)合于2017年1月在杭州創(chuàng)立，依托其在人iPSCs/ESCs的神經(jīng)分化及細(xì)胞工程等方面的優(yōu)勢和自主研發(fā)的專利技術(shù)，開發(fā)多種中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的功能細(xì)胞治療方案和藥物體外篩選平臺。 目前，公司已經(jīng)完成第一個治療產(chǎn)品大腦神經(jīng)前體細(xì)胞的GMP生產(chǎn)和質(zhì)量控制，正在進(jìn)行缺血性腦卒中的臨床前動物藥效和安全性的研究，預(yù)計在2020年申報中美IND和同步進(jìn)行臨床研究備案，與合作的臨床干細(xì)胞基地的醫(yī)院開展I期的試驗或臨床研究。 除了陸續(xù)推進(jìn)8個細(xì)胞治療管線外，霍德生物也通過為藥企和科研機(jī)構(gòu)提供iPSC分化的神經(jīng)細(xì)胞和類腦器官用于疾病研究和藥物篩選，從而布局中游環(huán)節(jié)。
