11月20日消息，諾華腫瘤（中國）旗下產(chǎn)品尼洛替尼的新適應癥獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，可用于治療2歲以上兒童慢性髓性白血病。
尼洛替尼是一款為CML設計的二代酪氨酸激酶抑制劑（TKI），也是中國目前唯一同時具有CML一線和二線治療適應癥的二代TKI。這是繼2009年尼洛替尼獲批用于治療既往治療（包括伊馬替尼）耐藥或不耐受的費城染色體陽性的慢性髓性白血?。≒h+CML）慢性期或加速期成人患者和2016年獲批用于治療新診斷的費城染色體陽性的慢性髓性白血?。≒h+CML）慢性期成人患者后，在中國獲批的又一適應癥。新適應癥的獲批使尼洛替尼成為國內(nèi)二代酪氨酸激酶抑制劑（TKI）藥物中唯一用于治療兒童慢性髓性白血病的藥物。
公開數(shù)據(jù)顯示，慢性髓性白血病（CML）占所有白血病的15%，CML在兒童較為罕見，占CML患者比例小于10%；但與成人CML相比，兒童及青少年CML有獨特的臨床表現(xiàn)、實驗室和細胞遺傳學特征。兒童CML更具侵襲性，如白細胞計數(shù)中位值更高、脾大更明顯、外周血原始細胞計數(shù)更高、血紅蛋白水平更低。
中國醫(yī)學科學院血液學研究所血液病醫(yī)院副所院長王建祥教授表示，目前兒童CML的治療選擇非常有限，尼洛替尼獲批新適應癥，將幫助解決慢性期Ph+ CML患兒的臨床需求，為患兒及其家屬帶來新的希望。
他還表示：“國內(nèi)外的醫(yī)學實踐也證實了TKI治療獲得深度分子學反應持續(xù)超過2年的患者中，約有一半的患者，在規(guī)律、嚴密的隨訪監(jiān)測條件下，可獲得長期的無治療緩解，實現(xiàn)臨床治愈。”慢性髓性白血病是人類歷史上第一種可以通過小分子靶向藥物進行有效治療的癌癥。伴隨藥物治療和檢測技術的進步，CML從不治之癥變成可治、可控，到今天，這一疾病已經(jīng)有望實現(xiàn)“臨床治愈”。中國慢性髓性白血病診斷與治療指南(2016年版)指出：“改善生活質(zhì)量和功能性治愈是CML治療的長期目標?！?/span>
