今日，F(xiàn)erring Pharmaceuticals公司和黑石生命科學(xué)（Blackstone Life Sciences）聯(lián)合宣布，雙方將共同投資開發(fā)新型基因療法nadofaragene firadenovec（rAd-IFN/Syn3），用于治療對卡介苗（BCG）反應(yīng)不佳的晚期高級非肌層浸潤性膀胱癌（high grade NMIBC）患者。目前，nadofaragene firadenovec正處于臨床后期開發(fā)階段，3期試驗結(jié)果預(yù)計將在今年12月5日舉行的第20屆泌尿外科腫瘤協(xié)會（SUO）年會上公布。
膀胱癌是一種常見的癌癥。在全球范圍內(nèi)，每年大概有43萬人被診斷出患有該疾病，使其成為全球第九大常見癌癥。NMIBC患者的癌細胞位于膀胱內(nèi)或已長入膀胱內(nèi)腔，但尚未擴散至肌肉或其他組織中。BCG是治療這類患者的標(biāo)準(zhǔn)療法，雖然有效，但是60%接受BCG治療的患者最終會有復(fù)發(fā)的情況出現(xiàn)。這種情況下，推薦的治療方案為徹底切除膀胱（膀胱切除術(shù)），以防止癌癥的擴散。
FerGene公司是Ferring旗下專注于開發(fā)nadofaragene firadenovec的子公司。Nadofaragene firadenovec是一種基于腺病毒載體的基因療法，需要每3個月通過導(dǎo)管灌注的方式，將含有干擾素α-2b轉(zhuǎn)基因的腺病毒載體遞送至膀胱。當(dāng)進入膀胱壁細胞后，通過轉(zhuǎn)染膀胱內(nèi)皮細胞，導(dǎo)致膀胱產(chǎn)生大量的干擾素α-2b蛋白，進而增強其抗腫瘤活性。
這種全新的基因療法機制可以將患者自身膀胱壁細胞轉(zhuǎn)化為制造多種干擾素的微型工廠，增強機體抵抗癌癥的天然防御能力。此前，美國FDA已接受nadofaragene firadenovec的生物制劑許可申請（BLA），并授予其突破性療法認定和優(yōu)先審評資格。根據(jù)協(xié)議條款，F(xiàn)erring將向FerGene公司投資1.7億美元，黑石生命科學(xué)將向FerGene公司投資4億美元，雙方將運用其在藥物開發(fā)方面的專業(yè)知識，加速nadofaragene firadenovec的開發(fā)和商業(yè)化發(fā)展。“Ferring旗下的FerGene公司擁有將新型基因療法推向市場的能力和團隊，這將幫助我們把nadofaragene firadenovec更快的帶給患者，“Ferring公司董事長Frederik Paulsen先生說：”Ferring和黑石生命科學(xué)的共同目標(biāo)是讓更多對卡介苗反應(yīng)不佳的晚期高級非肌層浸潤性膀胱癌患者從這種新型基因療法中獲益?！?/span>黑石生命科學(xué)總裁Paris Panayiotopoulos先生說：“Ferring，F(xiàn)erGene，和黑石生命科學(xué)的共同目標(biāo)是進一步開發(fā)和商業(yè)化這種基于腺病毒載體的干擾素α-2b基因療法，讓更多的患者從這種突破性療法中獲益?！?/span>
參考資料：
[1] Ferring and Blackstone Life Sciences Invest Over $570 Million USD in Novel Gene Therapy for Bladder Cancer Patients, Retrieved November 25, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20191125005439/en
