日前，美國(guó)FDA批準(zhǔn)擴(kuò)展賽諾菲（Sanofi）公司的長(zhǎng)效甘精胰島素注射液Toujeo適用范圍，用于治療6歲及以上1型糖尿病兒童和青少年患者。基于本月初公布的EDITION JUNIOR試驗(yàn)結(jié)果，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會(huì)（CHMP）也建議批準(zhǔn)擴(kuò)展適應(yīng)癥。此前，Toujeo僅獲批治療18歲及以上成年患者。
高發(fā)于兒童中的1型糖尿病是種自身免疫性疾病，其特征是由免疫介導(dǎo)的胰島β細(xì)胞功能的喪失。據(jù)統(tǒng)計(jì)，在美國(guó)18歲以下的人群里，每300人就有1人患有1型糖尿病。1型糖尿病是胰島素依賴型糖尿病，患者需要時(shí)常應(yīng)對(duì)血糖的高低波動(dòng)，其中過高血糖可引發(fā)的酮癥（ketosis），以及酮癥酸中毒，而過低血糖則可引發(fā)低血糖癥。對(duì)兒童和青少年人而言，管理血糖波動(dòng)尤為挑戰(zhàn)。
Toujeo是一款長(zhǎng)效甘精胰島素注射液，胰島素含量是標(biāo)準(zhǔn)的1mL胰島素的3倍（100單位/ mL），在2015年獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市。胰島素的主要活性是調(diào)節(jié)葡萄糖代謝，通過刺激外周葡萄糖攝取，尤其是刺激骨骼肌和脂肪對(duì)葡萄糖的攝取，以及通過抑制肝葡萄糖的產(chǎn)生來實(shí)現(xiàn)降低血糖的效果。
這一批準(zhǔn)主要基于一項(xiàng)名為EDITION JUNIOR的試驗(yàn)結(jié)果。該試驗(yàn)旨在驗(yàn)證Toujeo在治療6至17歲1型糖尿病患者中的療效。試驗(yàn)結(jié)果顯示，治療6個(gè)月后，與Toujeo Gla-100相比，Toujeo治療組中的患者實(shí)現(xiàn)了降低糖化血紅蛋白水平（HbA1c）的非劣效性標(biāo)準(zhǔn)，達(dá)到研究的主要終點(diǎn)。此外，該組患者中酮癥和嚴(yán)重低血糖癥（<54 mg/dL）的發(fā)生率都相對(duì)更低，具有管理血糖波動(dòng)的有效性。
“在全球范圍內(nèi)，有50％至80％的1型糖尿病患者需要更多的治療選擇，以期達(dá)到HbA1c水平低于7.5％的治療目標(biāo)，”賽諾菲全球開發(fā)負(fù)責(zé)人Dietmar Berger博士說：“我們希望通過開展針對(duì)兒童和青少年糖尿病患者的臨床研究，為他們提供一種新的治療方法。通過制定個(gè)體化的治療方案，幫助他們更好地控制疾病。”
參考資料：
[1] FDA approves higher-dose insulin glargine for children with diabetes.
Retrieved November 27, 2019, from https://www.healio.com/endocrinology/diabetes/news/online/%7B02528175-3674-4f88-81ba-e06bb699cf9f%7D/fda-approves-higher-dose-insulin-glargine-for-children-with-diabetes
