11月30日，生物醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)璧辰醫(yī)藥(ABM Therapeutics）宣布，其自主研發(fā)的新一代BRAF抑制劑ABM-1310，已獲得美國FDA臨床試驗(yàn)許可，用于治療多種惡性腫瘤及腦轉(zhuǎn)移。這是璧辰醫(yī)藥在美國申報的第一個臨床項目。隨著此次獲得臨床許可，該公司即將開啟該在研藥物的1期臨床試驗(yàn)，并針對BRAF V600E/K基因突變患者進(jìn)行招募。據(jù)悉，該研究將在美國MD安德森癌癥中心啟動。
BRAF 突變是一個主要的腫瘤驅(qū)動基因，占所有腫瘤的8%左右，在黑色素瘤、結(jié)腸癌、肺癌、腦膠質(zhì)瘤等中都有分布。目前，全球已有多款BRAF抑制劑獲批，包括維羅替尼、達(dá)拉替尼及恩科拉替尼等。當(dāng)前，惡性腫瘤腦轉(zhuǎn)移是現(xiàn)代抗癌治療的一大挑戰(zhàn)。公開數(shù)據(jù)顯示，單在美國每年就有近30萬的新發(fā)病人，他們的平均生存期僅為13-15個月，而5年生存率則不到5%。以黑色素瘤為例，有數(shù)據(jù)顯示，黑色素瘤死亡的病人的腦部轉(zhuǎn)移高達(dá)75%。對于腦轉(zhuǎn)移病人的標(biāo)準(zhǔn)療法是放射治療，但放療副作用大，導(dǎo)致病人生活質(zhì)量嚴(yán)重下降。目前的化療選擇也僅限于替莫唑胺或類似物。由于血腦屏障的存在，大部分抗癌藥的入腦率都很低，達(dá)不到療效濃度。據(jù)悉，目前已上市的BRAF抑制劑的血腦屏障滲透率都很低，小于5%。
由璧辰醫(yī)藥研發(fā)的ABM-1310 ，則在臨床前研究中顯示出了血腦屏障滲透方面的理想優(yōu)勢。據(jù)悉，在動物實(shí)驗(yàn)中，ABM-1310的大腦自由濃度達(dá)到100%。同時，在相關(guān)的腦轉(zhuǎn)移和腦原位動物模型中，與某種上市藥品相比，同等劑量的ABM-1310將中位生存期延長了一倍。對此，璧辰醫(yī)藥創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官陳晨博士表示: “ 我們非常高興ABM-1310能夠獲準(zhǔn)在美國開展臨床試驗(yàn)，這是對ABM Therapeutics自主研發(fā)能力的一個高度認(rèn)可。很多癌癥病人死于腦轉(zhuǎn)移，但是目前的治療方法還非常有限，一款高效的能入腦的抗癌藥已經(jīng)是市場的迫切需求。我們將積極推進(jìn)該項目在美國的臨床試驗(yàn)，希望能早日造福病人，為癌癥患者帶來更長的生存期。”。璧辰醫(yī)藥創(chuàng)立于2015年，是由擁有二十余年神經(jīng)系統(tǒng)藥物研發(fā)經(jīng)驗(yàn)、腫瘤藥物臨床試驗(yàn)經(jīng)驗(yàn)以及多年企業(yè)管理經(jīng)驗(yàn)的生物醫(yī)藥領(lǐng)域的專家組成，聚焦于可突破血腦屏障的小分子藥物研發(fā)的生物醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)。目前，該公司已經(jīng)在美國和中國設(shè)立了運(yùn)營中心。除了首款A(yù)BM-1310，璧辰醫(yī)藥還有多條自主研發(fā)管線在向前推進(jìn)。繼今年初的A輪融資之后，目前公司正在進(jìn)行A+輪融資，以支持ABM-1310和其他早期研發(fā)項目的開展。該公司也在期待從不同層面和維度開展同國際制藥公司和生物醫(yī)藥公司的合作。
