根據(jù)美國FDA官網(wǎng)信息，上兩周全球共20款藥物獲得FDA授予的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation），在數(shù)量上可以說是一次“爆發(fā)”。我們很欣喜地看到，其中有三款在研藥物來自中國企業(yè)，其中包括復(fù)星醫(yī)藥的白血病新藥FN-1501，和黃醫(yī)藥的抗癌藥索凡替尼，以及百濟(jì)神州的抗癌藥替雷利珠單抗。
1. 復(fù)星醫(yī)藥：FN-1501，治療急性髓性白血病
11月29日，復(fù)星醫(yī)藥宣布，其控股子公司上海復(fù)星醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展有限公司在研白血病治療新藥FN-1501獲得美國FDA授予的孤兒藥資格。截至2019年10月，復(fù)星醫(yī)藥針對該新藥累計研發(fā)投入約7297萬元人民幣。FN-1501是一款能夠靶向多種酪氨酸激酶的抑制劑。一篇Journal of Clinical Oncology的研究顯示，其能靶向CDK4/6，PDGFR，KIT，ALK，RET，以及FLT3蛋白。
根據(jù)復(fù)星醫(yī)藥公告，F(xiàn)N-1501為該公司經(jīng)中國藥科大學(xué)轉(zhuǎn)讓、后續(xù)自主研發(fā)的創(chuàng)新型小分子化學(xué)藥物，主要用于白血病治療。目前該在研藥物用于治療白血病、實體瘤于美國、澳大利亞、中國大陸處于1期臨床。該公司表示，本次獲得FDA的孤兒藥資格，將有助于FN-1501用于急性髓性白血病治療在美國的后續(xù)研發(fā)、注冊及商業(yè)化等享受一定的政策支持，加快推進(jìn)臨床試驗以及上市注冊進(jìn)度。
2. 和記黃埔醫(yī)藥：索凡替尼（surufatinib），治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤
11月25日，和黃醫(yī)藥宣布旗下口服酪氨酸激酶抑制劑索凡替尼（surufatinib）獲美國FDA授予的孤兒藥資格，用于胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（NET）治療。
索凡替尼是由和黃醫(yī)藥自主研發(fā)的一種新型的口服酪氨酸激酶抑制劑，具有抗血管生成和免疫調(diào)節(jié)雙重活性。該藥物的作用機制為，可通過抑制血管內(nèi)皮生長因子受體（VEGFR）和成纖維細(xì)胞生長因子受體（FGFR）以阻斷腫瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子-1受體（CSF-1R），通過調(diào)節(jié)腫瘤相關(guān)巨噬細(xì)胞，促進(jìn)機體對腫瘤細(xì)胞的免疫應(yīng)答。
值得一提的是，該藥是和黃醫(yī)藥第2款自主研發(fā)，并成功完成3期臨床試驗的創(chuàng)新腫瘤藥物。索凡替尼用于晚期非胰腺NET的新藥上市申請已提交，并于2019年11月11日獲中國國家藥監(jiān)局受理。該公司新聞稿指出，如果孤兒藥資格經(jīng)FDA獲準(zhǔn)上市，索凡替尼對此適應(yīng)癥將獲得為期7年的市場獨占權(quán)。孤兒藥資格還可在美國帶來一定的開發(fā)成本收益。
與此同時，由于該藥物具有抗腫瘤血管生成和免疫調(diào)節(jié)的雙重機制，它可能非常適合與其他免疫療法聯(lián)合使用。和黃醫(yī)藥目前擁有索凡替尼在全球范圍內(nèi)的所有權(quán)利。目前，索凡替尼正在中國及美國作為單藥治療或與其他腫瘤免疫療法聯(lián)合治療開展針對多種實體瘤的研究。（薦讀：大爆發(fā)！本周10款新藥獲孤兒藥資格，和黃與百濟(jì)神州均有藥物入選）
在中國，替雷利珠單抗作為治療復(fù)發(fā)/難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（R/R cHL）患者的新藥上市申請（NDA）被在中國獲得受理，并被納入優(yōu)先審評。除了R/R cHL適應(yīng)癥，百濟(jì)神州也在開展替雷利珠單抗的其他適應(yīng)癥臨床研究。
作為單藥療法，替雷利珠單抗在全球正在開發(fā)的適應(yīng)癥包括非小細(xì)胞肺癌、肝細(xì)胞性肝癌、二線食管鱗狀細(xì)胞癌、復(fù)發(fā)/難治性霍奇金淋巴瘤、尿路上皮癌以及復(fù)發(fā)/難治性NK/T細(xì)胞淋巴瘤等。
孤兒藥（orphan drug）是一類治療罕見疾病的醫(yī)藥產(chǎn)品。罕見病指的是在整體人群中出現(xiàn)幾率很小的疾病種類，各個國家和地區(qū)對罕見病的定義有所不同。以美國為例，罕見病的定義指的是美國患者小于20萬的疾病類型。雖然單一罕見病的發(fā)病率不高，但根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）的統(tǒng)計，世界上有5000~8000種罕見病，這意味著所有類型罕見病患者的總數(shù)加在一起達(dá)到接近4億。也就是說，每不到20人里就有一名罕見病患者。
由于對罕見病的藥物研發(fā)面對著患者人數(shù)少，了解疾病機理困難等挑戰(zhàn)，世界各政府和監(jiān)管機構(gòu)對治療罕見病的孤兒藥研發(fā)提供了優(yōu)惠政策。創(chuàng)新孤兒藥不但可以擁有更長的市場獨占期，而且在研發(fā)過程中也得到不同程度資源上的協(xié)助。這一領(lǐng)域正在得到多家醫(yī)藥公司的重視，成為過去幾年來發(fā)展最快的藥物研發(fā)領(lǐng)域之一。
我們很高興看到，罕見病患者群體越發(fā)受到關(guān)注，全球領(lǐng)域的孤兒藥研發(fā)也越來越多。我們也祝賀以上三家公司的產(chǎn)品獲得美國FDA授予的孤兒藥資格，希望在特殊資格的助力下，能夠早日為這些患者帶來治療的希望。
