根據(jù)中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）最新公示，安進公司（Amgen）旗下的注射用卡非佐米（carfilzomib）在中國的上市申請已獲得CDE受理。這是一款蛋白酶體抑制劑，用于治療多發(fā)性骨髓瘤。值得一提的是，今年11月初，百濟神州與安進達成全球腫瘤戰(zhàn)略合作關(guān)系，將在中國開發(fā)和商業(yè)化多款安進已獲批的腫瘤產(chǎn)品，還將在全球范圍內(nèi)共同開發(fā)20款抗腫瘤藥物。其中在中國商業(yè)化合作部分就包括這款藥物——KYPROLIS?（carfilzomib），它正在中國開發(fā)后期用于治療多發(fā)性骨髓瘤。
細胞內(nèi)的蛋白酶體(proteasomes)能夠分解受損或不再需要的蛋白，它對細胞的正常功能和生長都有重要的作用。Carfilzomib是安進公司開發(fā)的第二代蛋白酶體抑制劑，它的作用機制在于，通過阻斷蛋白酶體分解蛋白的功能，導致細胞內(nèi)蛋白的過度積累。在有些細胞中，carfilzomib會導致細胞死亡。由于骨髓瘤細胞中含有大量異常蛋白，因此，carfilzomib引發(fā)骨髓瘤細胞死亡的效果尤其明顯。
2016年，carfilzomib獲得美國FDA批準，可以作為單一療法或者與dexamethasone或dexamethasone + lenalidomide構(gòu)成組合療法治療復發(fā)或難治性MM患者。它同時也在澳大利亞、加拿大、中國香港、日本、韓國、瑞士、俄羅斯等國家和地區(qū)獲得批準上市。自獲批以來，全球有接近8萬名患者已經(jīng)接受過carfilzomib的治療。
在一項名為ASPIRE的臨床3期試驗中，792名復發(fā)或難治性MM患者接受了KRd或Rd的治療。這些患者已經(jīng)接受過1~3種其它療法的治療。試驗結(jié)果表明，接受KRd療法患者組的平均OS為48.3個月，接受Rd療法患者組的平均OS為40.4個月。KRd療法能夠?qū)S延長7.9個月。在只接受過一次其它療法治療的患者亞群中，KRd療法的療效更好，與Rd療法相比能夠?qū)⑵骄鵒S延長11.4個月。患者的無進展生存期(PFS)數(shù)據(jù)已經(jīng)在去年發(fā)表，KRd與Rd療法相比，能夠?qū)FS延長8.7個月。多發(fā)性骨髓瘤(multiple myeloma, MM)是一種血液系統(tǒng)惡性腫瘤，無法治愈且復發(fā)率很高。它是由于骨髓中的漿細胞癌變導致的罕見但是危及生命的血癌，占癌癥總數(shù)的2%左右。它的一個重要特征是會反復出現(xiàn)緩解和復發(fā)。我們期待這款藥物早日獲批上市，造福更多多發(fā)性骨髓瘤患者。
