各位讀者新年好！辭去2019年，我們迎來了2020年開啟的新十年！2020年將是一個(gè)新的時(shí)間坐標(biāo)，等待著我們?yōu)樗嬌仙鷻C(jī)勃勃的線條。那么關(guān)乎人們健康的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在這一年會(huì)有怎樣的發(fā)展趨勢(shì)呢？今天，創(chuàng)鑒匯將結(jié)合Genetic Engineering and Biotechnology News（GEN）上發(fā)表的一篇文章，和大家共同展望這一年的幾大趨勢(shì)。篇幅有限，如您想了解全部信息，歡迎點(diǎn)擊文末“閱讀原文/Read More“，訪問原始文章頁面。據(jù)Informa Pharma Intelligence的數(shù)據(jù)顯示，2019年前三季度美國(guó)生物醫(yī)藥行業(yè)共有242項(xiàng)并購(gòu)交易，約1950億美元。Informa Pharma Intelligence的首席分析師Dan Chancellor先生在接受采訪時(shí)表示，并購(gòu)是生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的一部分。目前，沒有任何跡象表明2020年的這一活動(dòng)會(huì)出現(xiàn)下降趨勢(shì)。而且，并購(gòu)交易的驅(qū)動(dòng)力之一是生物醫(yī)藥公司希望快速?gòu)耐獠揩@得產(chǎn)品管線，特別是對(duì)處于發(fā)展階段的公司來說，并購(gòu)雖然不是獲得臨床前或臨床階段產(chǎn)品的最佳突破口，但卻是一個(gè)獲得處于開發(fā)后期藥品的好方法。尤其是產(chǎn)品剛剛獲批的時(shí)候，研發(fā)公司可能需要一個(gè)商業(yè)合作伙伴來幫助產(chǎn)品更快更好地給到患者。
圖片來源：pixabay
2019年，“令人震驚”（shocking），“驚人的逆轉(zhuǎn)”（stunning reversal）…這些詞是美國(guó)媒體對(duì)渤?。˙iogen）公司爆出重磅新聞的描述。2019年10月23日，渤健和衛(wèi)材（Elsai）公司聯(lián)合宣布，在與FDA和專家討論之后，計(jì)劃在2020年遞交治療阿爾茨海默病的在研新藥aducanumab的生物制品申請(qǐng)（BLA），并將繼續(xù)與歐洲，日本等其它國(guó)家監(jiān)管機(jī)構(gòu)繼續(xù)協(xié)商。盡管，在2019年3月，兩家公司曾宣布，根據(jù)獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)督委員會(huì)的建議，終止對(duì)aducanumab的3期臨床試驗(yàn)。但現(xiàn)在，兩家公司表示，通過對(duì)包含更多患者的數(shù)據(jù)集的分析，發(fā)現(xiàn)在名為EMERGE的臨床試驗(yàn)中，劑量為10 mg/kg的aducanumab能夠顯著改善患者認(rèn)知能力。同時(shí)在名為ENGAGE的臨床試驗(yàn)中，持續(xù)接受劑量為10 mg/kg的aducanumab的部分患者的認(rèn)知能力也得到了提高。
投融資活動(dòng)或?qū)⒎啪?/span>
據(jù)MoneyTree Report的數(shù)據(jù)顯示，盡管2019年前三季度的融資交易數(shù)量從2018年的452宗增加到了457宗，但融資總額卻下降了。而且，2019年前三季度的融資總額與2018年上半年相比下降了25.5%。出現(xiàn)這種差異的原因在于投資者對(duì)早期投資比例的增加。2019年第三季度交易數(shù)量保持在19筆，但早期融資的美元總額卻與2018年的同期相比增漲了36%。2019年前三季度的融資總交易額和總交易數(shù)量均出現(xiàn)了同比下滑，其中，總交易額同比下降27%，交易數(shù)量同比下降9%。在2019年第三季度，風(fēng)險(xiǎn)資本融資繼續(xù)流向很多處于早期發(fā)展階段的初創(chuàng)公司。然而，交易數(shù)量與2018年第三季度相比保持穩(wěn)定，但與2018年的前三個(gè)季度相比，2019年前三季度交易的美元金額顯著下降，預(yù)計(jì)隨著經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)率的放緩，這一趨勢(shì)或?qū)⒗^續(xù)。先導(dǎo)編輯的應(yīng)用得到進(jìn)展
2019年10月，來自Broad研究所的CRISPR大牛劉如謙（David Liu）教授團(tuán)隊(duì)公布了一種名為先導(dǎo)編輯（Prime Editing）的新型基因編輯技術(shù)，有望修復(fù)大約89%的已知人類致病變異。其核心之一是一種由Cas9蛋白與逆轉(zhuǎn)錄酶（reverse transcriptase）融合而成的特殊蛋白。該技術(shù)的另一個(gè)關(guān)鍵是一種特殊的gRNA，它被研究人員們稱為“pegRNA”。與普通的gRNA不同，這種pegRNA不但能夠結(jié)合想要進(jìn)行編輯的特定DNA區(qū)域，還自帶“修改模板”。此前，由劉教授參與創(chuàng)辦的首家利用CRISPR單堿基編輯技術(shù)開發(fā)全新療法的Beam Therapeutics公司在其招股書中列出了12種在研項(xiàng)目，可治療的疾病領(lǐng)域包括β地中海貧血和鐮狀細(xì)胞貧血癥，以及急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）和急性髓系白血?。ˋML）。Beam表示，大多數(shù)臨床前項(xiàng)目已經(jīng)在實(shí)驗(yàn)室中證明了“治療相關(guān)”的細(xì)胞堿基編輯技術(shù)。2020年，其目標(biāo)是在動(dòng)物中驗(yàn)證并測(cè)試細(xì)胞堿基編輯技術(shù)。如果一切順利，可能會(huì)在2021年啟動(dòng)多個(gè)人體試驗(yàn)的項(xiàng)目申請(qǐng)。
展望2020，綜合生物醫(yī)藥行業(yè)的發(fā)展趨勢(shì)來看，眾多醫(yī)藥公司無論采取哪一種發(fā)展策略，其目標(biāo)必定是將更多的好藥新藥加速帶到患者身邊。我們也翹首以盼，期待2020年為下一個(gè)十年征程拉開新的篇章。
[1] 8 Biopharma Trends to Watch in 2020, Retrieved Dec. 31, 2019, from https://www.genengnews.com/a-lists/8-biopharma-trends-to-watch-in-2020/
