編者注：專注腫瘤治療的新銳成為“新十年”首家申請(qǐng)IPO的生物醫(yī)藥公司，這一事實(shí)不足為奇。隨著時(shí)間的推移，推動(dòng)癌癥治療藥物投資的基本需求和方向卻很少發(fā)生改變。去年的首家IPO醫(yī)藥公司Poseida Therapeutics也是一家以癌癥為重點(diǎn)開發(fā)方向的生物醫(yī)藥公司。
日前，位于美國(guó)馬薩諸塞州的Black Diamond Therapeutics公司宣布申請(qǐng)IPO，計(jì)劃募資近1億美元，這使這家公司成為“新十年”首家申請(qǐng)IPO的生物醫(yī)藥公司。此前，該公司在一年多的時(shí)間里完成了近2億美元的三輪融資。最近的一次就在上個(gè)月初，它完成了8500萬(wàn)美元的C輪融資。此外，值得一提的是，該公司還上榜業(yè)界知名年度“生物技術(shù)猛公司”（FierceBiotech’s 2019 Fierce 15）榜單，這家公司到底有何特別之處？
專注于開發(fā)新一代“不限癌種”精準(zhǔn)療法的Black Diamond成立于2015年，但在2017年才走出隱匿模式。該公司的技術(shù)平臺(tái)旨在發(fā)現(xiàn)能夠?qū)е掳┌Y的別構(gòu)基因突變（allosteric mutations）。這些別構(gòu)突變不發(fā)生在受體蛋白激酶的活性位點(diǎn)，而是通過影響蛋白的整體構(gòu)象，讓受體蛋白激酶的活性不再依靠配體結(jié)合，從而導(dǎo)致信號(hào)通路的過分激活和癌癥的發(fā)生。
Black Diamond的研發(fā)策略（圖片來(lái)源：Black Diamond Therapeutics官網(wǎng)）Black Diamond的這一專有別構(gòu)基因突變藥理技術(shù)平臺(tái)（Mutation-Allostery-Pharmacology，MAP）能夠從海量的基因組測(cè)序數(shù)據(jù)中根據(jù)特定算法，發(fā)現(xiàn)具有致癌能力的基因突變。然后通過對(duì)這些基因突變進(jìn)行分析，他們可以將具有相同作用機(jī)制或者結(jié)果的別構(gòu)基因突變歸納為一組，然后有針對(duì)性地開發(fā)抑制劑。這種抑制劑具有同時(shí)抑制多種別構(gòu)基因突變導(dǎo)致的癌癥的潛力。與很多“一把鑰匙開一把鎖”的專一性藥物相比，基于這種新技術(shù)開發(fā)出來(lái)的藥物對(duì)于“同系列”的多種鎖芯都適用。MAP平臺(tái)目前已開發(fā)出一系列口服選擇性小分子激酶抑制劑，可靶向驅(qū)動(dòng)癌癥的多種基因突變。
Black Diamond研發(fā)管線（圖片來(lái)源：Black Diamond Therapeutics官網(wǎng)）目前，該公司的兩款抑制劑分別靶向表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）和酪氨酸蛋白激酶ErbB-2（HER2）受體上出現(xiàn)的別構(gòu)基因突變。其主要候選藥物為口服小分子抑制劑BDTX-189的1/2期臨床試驗(yàn)預(yù)計(jì)將在今年上半年啟動(dòng)。此外，該公司還在研究一種治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者的臨床前候選藥物。Black Diamond表示：“我們的主要候選藥物是一種有效的，且具有腦滲透性的選擇性小分子抑制劑。我們已經(jīng)在動(dòng)物模型中觀察到了它可測(cè)量的腦部暴露。另外，我們正在完成對(duì)膠質(zhì)母細(xì)胞瘤候選治療藥物的臨床前研究，并計(jì)劃在2020年確定一款可繼續(xù)開發(fā)的候選藥物。”
題圖來(lái)源：Black Diamond Therapeutics官網(wǎng)
參考資料：
[1] In a rush? A year after exiting stealth mode, Black Diamond guns for IPO, Retrieved Jan. 06, 2020, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/a-rush-a-year-after-exiting-stealth-mode-black-diamond-tx-guns-for-ipo
[2] The first biotech IPO of the new decade has landed — and of course it's another cancer drug developer，Retrieved Jan. 06, 2020, from https://endpts.com/the-first-biotech-ipo-of-the-new-decade-has-landed-and-of-course-its-another-cancer-drug-developer/
