今日，阿斯利康（AstraZeneca）與MiNA Therapeutics聯(lián)合宣布，雙方將基于MiNA的小激活RNA（saRNA）開(kāi)發(fā)平臺(tái)，共同開(kāi)發(fā)治療代謝疾病的新型藥物。此次合作將MiNA在發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)saRNA藥物方面的專(zhuān)業(yè)知識(shí)與阿斯利康在識(shí)別代謝疾病和為代謝疾病患者帶來(lái)突破性療法方面的經(jīng)驗(yàn)相結(jié)合，為患有代謝疾病的患者開(kāi)發(fā)新一代療法。
代謝疾病是指身體正常代謝過(guò)程紊亂而引起的一類(lèi)病癥。最常見(jiàn)的代謝疾病包括因胰島素抵抗而導(dǎo)致的2型糖尿病和非酒精性脂肪性肝病/非酒精性脂肪性肝炎（NAFLD/NASH）等。此前，saRNA已被證實(shí)可以激活特定基因的轉(zhuǎn)錄，從而上調(diào)具有治療潛力蛋白質(zhì)的表達(dá)。
MiNA的開(kāi)發(fā)平臺(tái)利用基因活化的先天機(jī)制開(kāi)發(fā)新藥物，以恢復(fù)患者細(xì)胞的正常功能。根據(jù)協(xié)議條款，MiNA和阿斯利康將共同進(jìn)行所開(kāi)發(fā)藥物的體外和體內(nèi)研究，以確定saRNA分子是否可以通過(guò)其他方式無(wú)法達(dá)到的通路，治療代謝疾病。在得到臨床前研究數(shù)據(jù)后，阿斯利康將有權(quán)決定是否進(jìn)一步開(kāi)發(fā)候選藥物。
▲MiNA Therapeutics的技術(shù)平臺(tái)（圖片來(lái)源：MiNA Therapeutics官方網(wǎng)站）
“saRNA分子是一種新的治療手段。它可以上調(diào)蛋白質(zhì)的表達(dá)，并具有接近疾病相關(guān)靶點(diǎn)的潛力，從而靶向其他方法無(wú)法有效治療的靶點(diǎn)，“阿斯利康研發(fā)中心首席科學(xué)家Shalini Andersson博士說(shuō)：”我們期待與MiNA的合作，進(jìn)一步研究saRNA的治療潛力。”“許多新陳代謝疾病缺乏有效的治療選擇來(lái)幫助患者控制疾病，并治療引起患者預(yù)后不良的根本原因。阿斯利康是發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)治療代謝疾病療法的全球領(lǐng)導(dǎo)者，我們很高興可以與其達(dá)成合作，并期待為全球更多的患者提供進(jìn)一步的治療，”MiNA首席執(zhí)行官Robert Habib博士說(shuō)：“我們將繼續(xù)評(píng)估saRNA療法在各種適應(yīng)癥中的治療潛力，并同時(shí)推進(jìn)我們?cè)诎┌Y方面的專(zhuān)有計(jì)劃?！?/span>
參考資料：
[1] MiNA Therapeutics Announces Research Collaboration with AstraZeneca in Metabolic Diseases，Retrieved January 07, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200107005016/en
