今日，創(chuàng)鑒匯回顧了在去年1月至3月間完成A輪和B輪融資的四家生物醫(yī)藥初創(chuàng)公司曾公布的融資信息，并整合了它們的最新進(jìn)展。讓我們來看一下，一年過去了，它們發(fā)展得如何？
Vor Biopharma于2019年2月完成4200萬美元A輪融資，并宣布把資金投入到其主要候選藥物VOR-33的臨床開發(fā)中，治療急性骨髓性白血病（AML）患者，同時(shí)希望可以用于開發(fā)其它血液癌癥的潛在療法。該公司由PureTech Health與腫瘤學(xué)家Siddhartha Mukherjee博士在2016年共同創(chuàng)立，旨在將經(jīng)基因編輯的骨髓細(xì)胞移植到AML患者中。這些骨髓細(xì)胞可以產(chǎn)生不攜帶CD33蛋白的健康血細(xì)胞。CD33是一種在成髓細(xì)胞表面表達(dá)的抗原，在多達(dá)90%的AML患者中都存在。此前，該公司已發(fā)表了概念驗(yàn)證論文。今年1月，它曾與美國FDA會(huì)面商討臨床試驗(yàn)的前期準(zhǔn)備，及所需數(shù)據(jù)。對于Vor公司來說，他們已經(jīng)完成了將藥物推入到臨床試驗(yàn)過程中的部分里程碑。其首席執(zhí)行官Robert Ang先生表示，今年晚些時(shí)候?qū)?huì)有更多進(jìn)展。
Tiburio Therapeutics于2019年1月完成3100萬美元A輪融資，并宣布繼續(xù)推進(jìn)其創(chuàng)新藥物TBR-760和TBR-065的臨床試驗(yàn)，分別治療無功能垂體腺瘤（NFPA）和罕見內(nèi)分泌疾病患者。腦垂體位于大腦底部下方，是調(diào)節(jié)內(nèi)分泌功能的重要因子，無功能垂體腺瘤是一種非轉(zhuǎn)移性垂體瘤，由垂體中的促性腺細(xì)胞產(chǎn)生，會(huì)造成患者頭痛、嘔吐、視力減退、產(chǎn)奶量變化、月經(jīng)變化、疲勞、抑郁、認(rèn)知行為改變等問題。目前的治療方法僅限于經(jīng)蝶竇腦垂體手術(shù)和放射治療，這兩種治療方式都具有高風(fēng)險(xiǎn)性。該公司開發(fā)的TBR-760是一種生長抑素-多巴胺嵌合配體，可抑制NFPA細(xì)胞的分泌和增殖，并有可能縮小或阻止腫瘤生長。該公司的首席執(zhí)行官Abraham Ceesay先生表示，其TBR-760的2期臨床試驗(yàn)將于今年晚些時(shí)候全面啟動(dòng)，其TBR-065藥物目前仍在確定研發(fā)適應(yīng)癥的過程中。
Apic Bio于2019年1月完成4000萬美元A輪融資，并宣布推進(jìn)其基因療法APB-101和APB-102，分別治療α1抗胰蛋白酶缺乏癥和遺傳性肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）患者。α1抗胰蛋白酶（α1-antitrypsin，AAT）是一種蛋白酶抑制劑。α1-抗胰蛋白酶缺乏癥的特點(diǎn)是，錯(cuò)誤折疊的AAT突變體在肝細(xì)胞內(nèi)質(zhì)網(wǎng)內(nèi)聚集，無法入血循環(huán)，血清AAT水平降低，并由此引發(fā)肝臟及肺部疾病。AAT具有多種遺傳分型，當(dāng)M型AAT蛋白缺乏時(shí)，體內(nèi)蛋白水解酶過度分解肺泡壁彈性纖維而導(dǎo)致肺氣腫，而Z型AAT可引起肝細(xì)胞損害甚至肝硬化。APB-101利用了該公司專有的腺相關(guān)病毒（AAV）雙向質(zhì)粒載體（df-AAV），可以將治療轉(zhuǎn)基因輸送到肝臟，使Z型AAT合成減少，同時(shí)使M型AAT合成增加，進(jìn)而達(dá)到治療α1抗胰蛋白酶缺乏癥的目的。此前，APB-101已在臨床前體內(nèi)和體外實(shí)驗(yàn)中，獲得了積極的概念驗(yàn)證數(shù)據(jù)。另外，該公司正在等待APB-102臨床前研究的最終結(jié)果，預(yù)計(jì)將在今年晚些時(shí)候遞交IND申請。目前，該公司已通過美國FDA的“同情用藥”許可，將這種療法用于某些患者的治療中。
Ribon Therapeutics于2019年1月完成6500萬美元B輪融資，并宣布將資金用于其研發(fā)管線內(nèi)藥物的臨床開發(fā)。Ribon的研究重點(diǎn)是PARP酶家族的成員PARP-7。PARP-7抑制劑代表了一種新的治療方法，其開發(fā)的RBN-2397已在治療晚期實(shí)體瘤的1期試驗(yàn)中完成首例患者給藥。Ribon公司還建立了一個(gè)monoPARP綜合技術(shù)平臺(tái)，用于開發(fā)治療癌癥等疾病的小分子藥物。MonoPARP在調(diào)節(jié)使癌細(xì)胞存活的應(yīng)激反應(yīng)中發(fā)揮重要作用。有12種不同的monoPARP可以在多種應(yīng)激反應(yīng)中發(fā)揮作用，這使monoPARP抑制劑在很多的治療領(lǐng)域具有很大的治療潛力。據(jù)該公司的公開信息顯示，其PARP抑制劑RBN-2397目前已在治療晚期實(shí)體瘤患者的1期臨床試驗(yàn)中完成了首例患者給藥。
