近100億美元投資，1000+臨床試驗(yàn)，基因和細(xì)胞療法到底有多“火”

2020-03-09 15:25:28
我們近來(lái)經(jīng)常聽(tīng)到的一句話是“基因和細(xì)胞療法的時(shí)代到來(lái)了”。2019年，有三款基因療法獲得了全球監(jiān)管部門的批準(zhǔn)。其中諾華（Novartis）公司治療脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）的基因療法Zolgensma獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，歐盟批準(zhǔn)bluebird bio公司的Zynteglo上市，治療β地中海貧血癥患者，而日本的監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)了AnGes公司的基因療法Collategene上市，治療嚴(yán)重肢體缺血（critical limb ischemia）患者。這是日本批準(zhǔn)的第一款基因療法（這里的基因療法指的是非CAR-T類的基因療法）。


而基因和細(xì)胞療法領(lǐng)域的發(fā)展不僅體現(xiàn)在獲批療法的增多上面，日前，美國(guó)再生醫(yī)學(xué)聯(lián)盟（Alliance for Regenerative Medicine，ARM）發(fā)布了2019年年度報(bào)告。報(bào)告指出，再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域（包括基因療法，利用基因工程改造的細(xì)胞療法，細(xì)胞療法，和組織工程）在2019年獲得了接近100億美元的投資，目前有超過(guò)1000個(gè)臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。該組織預(yù)計(jì)，今后兩年，10多款基因和細(xì)胞療法有望上市。今天的這篇文章里藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)將與讀者分享這篇報(bào)告的精彩內(nèi)容，用數(shù)字來(lái)展現(xiàn)基因和細(xì)胞療法時(shí)代的蓬勃發(fā)展。


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再生療法公司遍布全球



根據(jù)ARM的統(tǒng)計(jì)，全球目前有超過(guò)987家再生醫(yī)學(xué)公司，開(kāi)發(fā)基因療法、細(xì)胞療法和組織工程療法。美國(guó)的再生醫(yī)學(xué)公司最多，達(dá)到534家，亞洲位列歐洲之后，有180家這類公司。按照研發(fā)方向分類，專注于基因療法的公司達(dá)到496家，開(kāi)發(fā)細(xì)胞療法的公司達(dá)到625家，有133家公司致力于進(jìn)行組織工程和生物材料的開(kāi)發(fā)（有的公司可能同時(shí)在多個(gè)方向進(jìn)行開(kāi)發(fā)）。


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▲再生醫(yī)學(xué)公司全球概況（圖片來(lái)源：參考資料[2]）


這一領(lǐng)域在2019年總計(jì)獲得98億美元的投融資，僅次于2018年，達(dá)到歷史第二高。其中基因療法和基因工程改造的細(xì)胞療法領(lǐng)域融資達(dá)到76億美元。


超過(guò)1000項(xiàng)臨床試驗(yàn)


截至2019年底，全球有1066項(xiàng)臨床試驗(yàn)正在評(píng)估再生療法的效果。其中1期臨床試驗(yàn)381項(xiàng)，2期臨床試驗(yàn)591項(xiàng)，3期臨床試驗(yàn)94項(xiàng)。在過(guò)去3年中，通過(guò)基因工程改造的細(xì)胞療法和癌癥免疫細(xì)胞療法的早期臨床活動(dòng)大增（主要為CAR-T細(xì)胞療法和TCR細(xì)胞療法），如今占1期臨床試驗(yàn)總數(shù)的58%。

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2019年，這一領(lǐng)域達(dá)到了多個(gè)重要的里程碑。例如，F(xiàn)ate Therapeutics、Precision Biosciences、和Cellectis公司都將治療血液癌癥的同種異體CAR-T療法推入臨床開(kāi)發(fā)階段。而且，這一技術(shù)有望擴(kuò)展到治療癌癥以外的適應(yīng)癥，例如Cartesian公司啟動(dòng)了治療自身免疫疾病的臨床試驗(yàn)，Sangamo Therapeutics公司獲得英國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)，啟動(dòng)使用CAR-調(diào)節(jié)性T細(xì)胞（Treg）療法預(yù)防腎臟移植后免疫排斥的臨床試驗(yàn)。

在這些療法的適應(yīng)癥方面，657項(xiàng)臨床試驗(yàn)專注于腫瘤學(xué)領(lǐng)域，占臨床試驗(yàn)總數(shù)的62%，治療的癌癥類型包括白血病、淋巴瘤、腦瘤、乳腺癌、膀胱癌等癌癥類型。其它臨床試驗(yàn)較多的適應(yīng)癥領(lǐng)域包括肌肉骨骼疾?。?0項(xiàng)）和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾?。?7項(xiàng)）等等。

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▲再生療法臨床試驗(yàn)的10大適應(yīng)癥領(lǐng)域（數(shù)據(jù)來(lái)源：參考資料[2]，藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)制圖）


更多患者可以從基因和細(xì)胞療法中獲益


根據(jù)ARM的統(tǒng)計(jì)，在2019年，不同醫(yī)藥公司在全球遞交了十多項(xiàng)再生療法的監(jiān)管申請(qǐng)，這些申請(qǐng)大多數(shù)可能在2020年獲得批準(zhǔn)。在今后一兩年內(nèi)，獲得批準(zhǔn)的基因療法數(shù)目有望翻倍！

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這些批準(zhǔn)，意味著多種嚴(yán)重疾病的患者能夠獲得革命性的創(chuàng)新治療手段。ARM估計(jì)，大約4500到5000名患者已經(jīng)接受了美國(guó)FDA和歐盟EMA批準(zhǔn)的基因療法和基因工程改造的細(xì)胞療法的治療。目前再生療法的臨床試驗(yàn)可能在全球招募超過(guò)60000名患者。


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ARM表示，這些數(shù)字都證明了，2019年是基因和細(xì)胞療法領(lǐng)域蓬勃發(fā)展的一年。展望未來(lái)，業(yè)界除了進(jìn)一步開(kāi)發(fā)創(chuàng)新療法以外，還將在理清監(jiān)管流程、克服產(chǎn)品制造障礙、提高療法可及性方面繼續(xù)努力，將這類創(chuàng)新療法帶給更多的患者。

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參考資料：
[1] The Alliance for Regenerative Medicine Releases 2019 Annual Report and Sector Year in Review. Retrieved March 5, 2020, from https://alliancerm.org/press-release/the-alliance-for-regenerative-medicine-releases-2019-annual-report-and-sector-year-in-review/
[2] Advancing Gene, Cell, & Tissue-Based Therapies, ARM Annual Report & Sector Year in Review: 2019. Retrieved March 5, 2020, from https://alliancerm.org/sector-report/2019-annual-report