中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）數(shù)據(jù)公示，楊森制藥（Janssen）申報(bào)的FGFR抑制劑erdafitinib片在中國(guó)獲批3項(xiàng)臨床試驗(yàn)，適應(yīng)癥為接受卡介苗治療后復(fù)發(fā)、且攜帶FGFR突變或融合的高危非肌層浸潤(rùn)性膀胱癌。Erdafitinib是一款first-in-class療法，已于2019年4月在美國(guó)加速獲批上市，是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的首款針對(duì)轉(zhuǎn)移性膀胱癌的靶向療法，它的獲批標(biāo)志著攜帶特定FGFR基因突變的轉(zhuǎn)移性膀胱癌患者終于迎來(lái)首款個(gè)體化療法。
圖片來(lái)源：CDE官網(wǎng)截圖
膀胱癌通常與患者膀胱或尿路上皮細(xì)胞中出現(xiàn)的基因突變相關(guān)，大約1/5的復(fù)發(fā)/難治性膀胱癌患者中會(huì)出現(xiàn)FGFR突變。FGFRs是一個(gè)受體酪氨酸激酶家族，在不同腫瘤中出現(xiàn)的基因突變可以導(dǎo)致它們被激活，從而促進(jìn)腫瘤細(xì)胞的生存和增殖。Erdafitinib是強(qiáng)生集團(tuán)旗下楊森制藥開(kāi)放的一種口服泛成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體（FGFR）抑制劑，能夠靶向FGFRs的特定基因突變。在美國(guó)，erdafitinib曾經(jīng)獲得美國(guó)FDA授予的突破性療法認(rèn)定，該藥物的新藥申請(qǐng)也獲得了優(yōu)先審評(píng)資格。2019年4月，美國(guó)FDA加速批準(zhǔn)erdafitinib上市，治療接受鉑基化療后疾病仍然進(jìn)展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膀胱癌成人患者，這些腫瘤攜帶特定致敏性FGFR3或FGFR2基因突變，患者需要接受FDA批準(zhǔn)的伴隨診斷來(lái)確認(rèn)適合接受erdafitinib治療。Erdafitinib是FDA批準(zhǔn)的首款針對(duì)轉(zhuǎn)移性膀胱癌的靶向療法，它的批準(zhǔn)代表著第一款針對(duì)攜帶特定FGFR基因突變的轉(zhuǎn)移性膀胱癌患者的個(gè)體化療法正式到來(lái)。
在美國(guó)，erdafitinib的獲批基于一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。據(jù)介紹，該研究包含87名局部晚期或轉(zhuǎn)移性膀胱癌患者，而且這些患者攜帶特定FGFR3或FGFR2基因突變。在接受過(guò)化療并且疾病繼續(xù)進(jìn)展的患者中，erdafitinib達(dá)到32.2%的總緩解率，其中2.3%的患者達(dá)到完全緩解?；颊咂骄徑獬掷m(xù)時(shí)間達(dá)到5.4個(gè)月。此外還值得注意的是，這些患者中25%接受過(guò)抗PD-L1/PD-1療法，erdafitinib對(duì)那些對(duì)抗PD-L1/PD-1療法沒(méi)有反應(yīng)的患者也產(chǎn)生療效。
在中國(guó)，erdafitinib片已經(jīng)獲得6項(xiàng)臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，共涉及兩種適應(yīng)癥。早前，erdafitinib獲批3項(xiàng)針對(duì)“具有FGFR基因變異的晚期實(shí)體瘤（尿路上皮癌除外）”的臨床研究。本次獲批的3項(xiàng)申請(qǐng)，針對(duì)的是“接受卡介苗治療后復(fù)發(fā)、且攜帶FGFR突變或融合的高危非肌層浸潤(rùn)性膀胱癌”。膀胱癌是泌尿系統(tǒng)最常見(jiàn)的惡性腫瘤，也是全身十大常見(jiàn)腫瘤之一。公開(kāi)信息顯示，在中國(guó)，該癌癥占泌尿生殖系腫瘤發(fā)病率的第一位，其中大多數(shù)起源于移行上皮。近年來(lái)，中國(guó)部分地區(qū)膀胱癌發(fā)病率呈現(xiàn)穩(wěn)中有升趨勢(shì)。我們祝賀楊森制藥erdafitinib片在中國(guó)獲批針對(duì)膀胱癌患者的臨床試驗(yàn)，希望研究順利進(jìn)行，早日惠及患者！
