今日，Arrakis Therapeutics公司宣布與羅氏達(dá)成一項(xiàng)戰(zhàn)略合作和許可協(xié)議，針對(duì)羅氏所有研究領(lǐng)域的廣泛靶點(diǎn)，共同開發(fā)靶向RNA的小分子藥物。
Arrakis正在采取多種方法，針對(duì)RNA生命周期的多種機(jī)制建立小分子藥物發(fā)現(xiàn)的新范式。該公司的發(fā)現(xiàn)平臺(tái)集成了前沿的RNA生物信息學(xué)和結(jié)構(gòu)工具，精選的化學(xué)文庫(kù)，RNA特異性檢測(cè)，以及RNA導(dǎo)向的藥物化學(xué)。除了與合作伙伴的合作，Arrakis公司還在開發(fā)內(nèi)部的研發(fā)管線，用于治療癌癥和其他嚴(yán)重疾病。在這些疾病的治療中，該公司已經(jīng)確定了具有挑戰(zhàn)性的有效靶點(diǎn)和疾病驅(qū)動(dòng)因素。根據(jù)協(xié)議條款，Arrakis公司將領(lǐng)導(dǎo)每個(gè)靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)和研究活動(dòng)，屆時(shí)羅氏將有權(quán)從事進(jìn)一步的臨床前和臨床研究。Arrakis公司將有資格獲得1.9億美元的前期付款以及可高達(dá)數(shù)十億美元的潛在里程碑付款，以及就合作開發(fā)的產(chǎn)品在未來(lái)的銷售額分成。
▲Arrakis靶向RNA的小分子藥物平臺(tái)示意圖（圖片來(lái)源：Arrakis授權(quán)使用）“我們很高興能與羅氏強(qiáng)大的研發(fā)團(tuán)隊(duì)合作。我們擁有一個(gè)共同的愿景，即在RNA水平上獲得新的藥物靶點(diǎn)，從而開發(fā)新的藥物來(lái)治療高度未滿足醫(yī)療需求的疾病，”Arrakis首席執(zhí)行官M(fèi)ichael Gilman醫(yī)學(xué)博士說(shuō)：“除了與羅氏公司的合作外，我們正在進(jìn)一步加強(qiáng)我們的研發(fā)能力，推進(jìn)我們專有的靶向RNA的小分子項(xiàng)目，治療目前藥物無(wú)法治療的疾病?！?/span>
“通過(guò)我們?cè)赗NA生物學(xué)領(lǐng)域的開創(chuàng)性工作，我們已經(jīng)建立了一個(gè)創(chuàng)造和改造藥物的發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，使我們能夠預(yù)測(cè)和驗(yàn)證RNA靶點(diǎn)的結(jié)構(gòu)，識(shí)別可成藥的靶點(diǎn)，并進(jìn)行藥物化學(xué)開發(fā)，以發(fā)現(xiàn)一類具有優(yōu)化效力、選擇性和安全性的RNA藥物，”Arrakis公司的創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官Jennifer C. Petter博士說(shuō)：“我們與羅氏公司的這項(xiàng)協(xié)議凸顯了我們的靶向RNA的小分子平臺(tái)固有的價(jià)值，并使我們能夠繼續(xù)在這一領(lǐng)域做出新的發(fā)現(xiàn)和科學(xué)貢獻(xiàn)?！?/span>
參考資料:
[1] Arrakis Therapeutics Enters Strategic Collaboration and License Agreement with Roche for Multi-Target Program Utilizing RNA-Targeted Small Molecule Drug Discovery Platform. Retrieved 2020-04-08, from https://www.businesswire.com/news/home/20200408005184/en
