日前，致力于開發(fā)血液系統(tǒng)和骨骼肌肉疾病治療藥物的Keros Therapeutics公司宣布通過IPO募資9600萬美元，以進一步推進其候選藥物KER-050和KER-047的臨床開發(fā)。這家公司在剛剛完成5600萬美元融資后，又超額完成IPO。它開發(fā)的療法為什么這么吸引投資人？
Keros致力于治療與轉(zhuǎn)化生長因子-β （TGF-β）信號通路功能障礙相關(guān)的疾病。其首款候選藥物KER-050是一種工程化的配體陷阱（ligand trap），它由TGF-β受體的修飾配體結(jié)合域組成，該結(jié)合域被稱為IIA型激活素受體，可以與抗體的Fc區(qū)融合。KER-050通過抑制部分TGF-β家族蛋白的信號傳導來促進造血作用，進而增加紅細胞和血小板的產(chǎn)生。目前，它被開發(fā)用于治療骨髓增生異常綜合征（MDS）和骨髓纖維化患者的低血細胞計數(shù)或血細胞減少癥，其中包括貧血和血小板減少癥。
Keros Therapeutics研發(fā)管線（圖片來源：Keros Therapeutics官網(wǎng)）
該公司的另一款候選藥物KER-047是一款可以選擇性抑制激活素受體樣激酶2或TGF-β受體ALK2的小分子藥物。目前，KER-047正在用于治療由高鐵調(diào)素水平下降而引起的貧血和骨化性纖維增生癥（FOP）患者。此外，該公司還有一款處于臨床前開發(fā)階段的KER-012。KER-012也是一款工程化的配體陷阱，它通過結(jié)合并抑制包括激活素A和激活素B在內(nèi)的TGF-β配體的信號傳導，從而具有增加骨骼質(zhì)量的潛在療效。KER-012對激活素A和激活素B的抑制也具有增加骨形態(tài)發(fā)生蛋白（BMP）通路信號傳導的潛力，因此可以治療由于BMP受體失活而導致BMP信號降低的疾病。目前，KER-012正在被開發(fā)治療骨質(zhì)疏松癥，成骨不全癥，以及肺動脈高壓（PAH，一種與BMP信號降低有關(guān)的疾病）等疾病。我們祝賀Keros公司成功登陸納斯達克，期待它開發(fā)的血液系統(tǒng)和骨骼肌肉疾病治療方法可以早日造福全球病患！
[1] Keros Therapeutics Raises $96M in Upsized IPO to Fuel Clinical Tests, Retrieved Apr 8, 2020, from https://xconomy.com/boston/2020/04/08/keros-therapeutics-raises-96m-in-upsized-ipo-to-fuel-clinical-tests/
