MedicalStartups網(wǎng)站近日按照各公司的融資數(shù)額排行更新了29家干細(xì)胞療法開發(fā)公司的最新信息。今日，創(chuàng)鑒匯將其中融資逾2億美元的4家公司信息做了歸納整理，讓我們來(lái)看看它們的最新進(jìn)展！
Celularity是一家開發(fā)胎盤干細(xì)胞的生物技術(shù)公司。至于為什么要用胎盤，這家公司給出了令人信服的理由。首先，這些細(xì)胞來(lái)源充足——每年約有1.3億名嬰兒?jiǎn)柺?，而胎盤的利用率幾乎為0。其次，胎盤干細(xì)胞天然安全，能引入任何人體內(nèi)，而不會(huì)引起排斥反應(yīng)。
該公司是從新基（Celgene）公司獨(dú)立而出。它從人類生產(chǎn)后遺留的胎盤中提取干細(xì)胞，通過(guò)胎盤干細(xì)胞治療自身免疫性疾病和退行性疾病等頑疾，旨在增強(qiáng)人類免疫力和提高人類壽命。據(jù)公開信息顯示，該公司已完成高達(dá)2.9億美元融資。目前，研究人員正在利用胎盤細(xì)胞開發(fā)通用型CAR-T療法，并在嘗試通過(guò)注射干細(xì)胞，起到重塑器官和組織功能的效果。Century Therapeutics公司的技術(shù)平臺(tái)依托于具有無(wú)限自我更新能力的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）。該技術(shù)通過(guò)多輪細(xì)胞工程來(lái)創(chuàng)建主細(xì)胞庫(kù)，這些細(xì)胞可擴(kuò)展和分化成免疫效應(yīng)細(xì)胞，從而提供大量同種異體、同源的治療產(chǎn)品。據(jù)公開信息顯示，該公司已完成高達(dá)2.5億美元融資。
Century此前曾與Fujifilm Cellular Dynamics（FCDI）公司建立了戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，以開發(fā)iPSC衍生的癌癥免疫效應(yīng)細(xì)胞。FCDI的iPSC垂直整合平臺(tái)目前已完成優(yōu)化，生成IPSC的載體不會(huì)整合到細(xì)胞基因組中，可生成滿足GMP的iPSC系列產(chǎn)品。Century還擁有FCDI公司領(lǐng)先的免疫效應(yīng)細(xì)胞分化方案的知識(shí)產(chǎn)權(quán)，可以以商業(yè)化規(guī)模生產(chǎn)GMP級(jí)免疫效應(yīng)細(xì)胞。Rubius公司基于其專有的RED PLATFORM平臺(tái)開發(fā)紅細(xì)胞療法（RCT），這些基因工程化的去核紅細(xì)胞能為多個(gè)治療領(lǐng)域的患者提供異體來(lái)源的即用型細(xì)胞療法。RCT可將供體的造血干細(xì)胞改造成特殊的"治療性"紅細(xì)胞，在體外完成大規(guī)模培養(yǎng)后，像"輸血"一樣將藥物遞送回患者體內(nèi)。由于沒(méi)有遺傳物質(zhì)，這些紅細(xì)胞可作為理想的即用型藥物載體，而且藥物在胞內(nèi)表達(dá)可以免除免疫系統(tǒng)的攻擊，可在體內(nèi)保留較長(zhǎng)時(shí)間。據(jù)公開信息顯示，該公司已完成近2.5億美元融資。
Rubius公司的紅細(xì)胞療法RTX-240的IND申請(qǐng)已獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于治療實(shí)體瘤患者，目前即將開展1期臨床研究；靶向HPV陽(yáng)性癌癥的PTX-321也會(huì)在今年遞交IND申請(qǐng)；其治療1型糖尿病的RTX-T1D目前仍處于臨床前研究階段。ViaCyte公司致力于開發(fā)治療糖尿病的干細(xì)胞療法。據(jù)公開信息顯示，它已完成逾2億美元融資。目前，該公司有兩款治療1型糖尿病的候選產(chǎn)品處于臨床開發(fā)階段，分別為PEC-Encap和PEC-Direct。
ViaCyte公司有兩個(gè)專有技術(shù)平臺(tái)，分別是干細(xì)胞擴(kuò)增和分化平臺(tái)，和用于細(xì)胞遞送的可植入設(shè)備Encaptra。該公司通過(guò)將多能干細(xì)胞分化為胰島前體（PEC-01細(xì)胞）來(lái)開發(fā)PEC系列藥物。PEC-Encap是一種將PEC-01細(xì)胞放置在Encaptra遞送系統(tǒng)中，并通過(guò)皮下植入方式給藥的產(chǎn)品。一旦植入，PEC-01細(xì)胞將被轉(zhuǎn)化為內(nèi)分泌細(xì)胞，并以一種可調(diào)節(jié)的方式分泌胰島素和其他激素來(lái)控制血糖水平，就像健康人胰腺中的內(nèi)分泌細(xì)胞一樣。
[1] Top 164 AI startups in Healthcare，Retrieved Apr 8，2020，from https://www.medicalstartups.org/top/ai/
