作為全球首個(gè)獲批用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的生物制劑，注射用貝利尤單抗（belimumab）在中國的注冊(cè)再獲新進(jìn)展。4月14日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）最新公示，葛蘭素史克（GSK）旗下注射用貝利尤單抗的上市申請(qǐng)擬納入優(yōu)先審評(píng)（受理號(hào)為JXSS2000003/4），理由是“兒童用藥納入優(yōu)先審評(píng)”。這意味著，兒童紅斑狼瘡首款創(chuàng)新療法有望加速在中國獲批上市。
貝利尤單抗是一種重組的完全人源化IgG2λ單克隆抗體，通過抑制B細(xì)胞的增殖及分化，誘導(dǎo)自身反應(yīng)性B細(xì)胞凋亡，從而減少血清中的自身抗體，達(dá)到治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的目的。早在2011年3月，貝利尤單抗（海外商品名：Benlysta）就得到了美國FDA的批準(zhǔn)。至2019年4月，該藥物再次獲得FDA批準(zhǔn)，用于治療患有系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）的兒童患者，成為FDA批準(zhǔn)的首款能夠治療兒童紅斑狼瘡患者的創(chuàng)新療法。
據(jù)悉，這款療法治療兒童患者的潛力在臨床試驗(yàn)中得到了驗(yàn)證。在一項(xiàng)研究里，93名罹患系統(tǒng)性紅斑狼瘡的兒童患者接受了長達(dá)52周的Benlysta靜脈輸注治療。研究人員們發(fā)現(xiàn)，相比接受安慰劑 + 標(biāo)準(zhǔn)療法的兒童患者，接受Benlysta + 標(biāo)準(zhǔn)療法的患者中，有更高比例達(dá)到了SLE緩解指數(shù)（SRI-4），即本研究的臨床終點(diǎn)。而且，治療組的兒童出現(xiàn)嚴(yán)重爆發(fā)（severe flare）的風(fēng)險(xiǎn)更低，兩次爆發(fā)之間的間隔時(shí)間也更長。
在安全性上，兒童患者體內(nèi)的藥物動(dòng)力學(xué)數(shù)據(jù)與成人中獲得的數(shù)據(jù)一致，最常見的副作用包括惡心、腹瀉、以及發(fā)燒。需要注意的是，患者經(jīng)常會(huì)出現(xiàn)輸注反應(yīng)，因此FDA建議在治療前，醫(yī)生為患者明確治療風(fēng)險(xiǎn)，并提供抗組胺劑。在中國，注射用貝利尤單抗于2019年7月通過優(yōu)先審評(píng)在中國獲批，用于正在接受標(biāo)準(zhǔn)治療的活動(dòng)性、自身抗體陽性的系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）成人患者，商品名為倍力騰。根據(jù)中國藥物臨床登記與信息公示平臺(tái)數(shù)據(jù)，目前在中國開展的貝利尤單抗的多項(xiàng)臨床研究已經(jīng)完成。
圖片來源：Chinadrugtrials網(wǎng)站系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種自身免疫性疾病，目前還無法治愈。伴隨疾病的發(fā)展，患者會(huì)出現(xiàn)關(guān)節(jié)疼痛或腫脹、極度疲勞、無法解釋的發(fā)熱、皮膚起皮疹、以及器官受損等多種癥狀。盡管罹患系統(tǒng)性紅斑狼瘡的兒童患者并不多見，其病情發(fā)展卻比成人患者要來得更為猛烈。相比成年患者，兒童患者的腎臟和中樞神經(jīng)系統(tǒng)會(huì)更容易受到侵害，他們因此出現(xiàn)嚴(yán)重器官損傷和并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)也來得更高。目前，兒童紅斑狼瘡患者的治療方案非常有限。
隨著GSK公司該款藥物被CDE擬納入優(yōu)先審評(píng)，意味著該藥物在中國用于治療兒童紅斑狼瘡的上市申請(qǐng)有望獲得加速批準(zhǔn)。希望這款藥物早日給更多兒童紅斑狼瘡患者帶來新的治療選擇。
