今日，Accent Therapeutics公司宣布完成6300萬美元B輪融資，以推進(jìn)其靶向RNA修飾蛋白（RMPs）METTL3和ADAR1的研發(fā)項(xiàng)目，并繼續(xù)擴(kuò)大其研發(fā)管線。本輪融資由艾伯維風(fēng)險(xiǎn)投資（AbbVie Ventures）和Atlas Venture等投資機(jī)構(gòu)參與。
Accent公司致力于在表觀轉(zhuǎn)錄組學(xué)（epitranscriptomics）領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新療法。表觀轉(zhuǎn)錄組學(xué)主要研究RNA的結(jié)構(gòu)、穩(wěn)定性、功能以及翻譯如何參與各種疾病的發(fā)生。RNA，尤其是信使RNA（mRNA），是DNA和蛋白質(zhì)之間的“中介”。細(xì)胞會(huì)利用各種酶在RNA上添加或去除化學(xué)基因。這些化學(xué)修飾雖然不影響RNA的分子序列，卻能夠改變RNA的分子結(jié)構(gòu)、穩(wěn)定性和功能，并最終影響特定mRNA翻譯為蛋白質(zhì)。
RNA修飾過程（圖片來源：Accent官網(wǎng)）
“大牛”強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)手該公司由芝加哥大學(xué)的知名科學(xué)家何川（Chuan He）教授與斯坦福大學(xué)的Howard Chang教授，以及該公司的首席科學(xué)官Robert Copeland博士共同創(chuàng)建，他們均是表觀轉(zhuǎn)錄組學(xué)領(lǐng)域的權(quán)威學(xué)者。該公司曾在2018年獲得4000萬美元A輪融資。
Accent Therapeutics的共同創(chuàng)始人Howard Chang教授（左）、何川教授（中）、以及Robert Copeland博士（右）（圖片來源：斯坦福大學(xué)官網(wǎng)、芝加哥大學(xué)官網(wǎng)以及Accent Therapeutics官網(wǎng)）Howard Chang教授是基因組學(xué)領(lǐng)域的權(quán)威專家，他在斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院不僅主導(dǎo)開發(fā)了利用高通量測(cè)序檢測(cè)轉(zhuǎn)座酶易接近的染色質(zhì)（ATAC-seq）技術(shù)，其在LncRNA領(lǐng)域的相關(guān)研究成果也非常卓著，是該學(xué)科的推動(dòng)者之一。何川教授主要從事化學(xué)生物學(xué)、核酸化學(xué)、生物學(xué)、遺傳學(xué)等方面的研究，其在表觀遺傳學(xué)領(lǐng)域的成績斐然。他發(fā)現(xiàn)并發(fā)表了第一個(gè)RNA脫甲基酶，在很大程度上促進(jìn)了表觀遺傳學(xué)的研究工作。近幾年他在甲基化修飾方面有許多重要發(fā)現(xiàn)，并在《自然》（Nature）、《科學(xué)》（Science）等國際權(quán)威學(xué)術(shù)期刊發(fā)表了大量論文。Robert Copeland博士也一直致力于表觀遺傳學(xué)領(lǐng)域的研究。他曾是Epizyme公司的首席科學(xué)官。Epizyme也是一家表觀遺傳學(xué)公司，專注于DNA修飾。Robert Copeland博士曾在Epizyme公司將3款候選藥物推向臨床。盡管迄今為止報(bào)道的RMP抑制劑信息相對(duì)較少，但相關(guān)蛋白質(zhì)家族的類似物已經(jīng)有很多描述。這些具有良好藥理學(xué)性質(zhì)的小分子抑制劑符合安全性要求，且有著良好的口服生物利用度，以及方便給藥的藥代動(dòng)力學(xué)特征。自2018年Accent公司推出以來，它已推進(jìn)了一系列相關(guān)項(xiàng)目的進(jìn)展，包括靶向METTL3和ADAR1的兩個(gè)主要項(xiàng)目。METTL3是一種RNA甲基化酶，它與急性髓系白血?。ˋML）和特定實(shí)體瘤的治療密切相關(guān)。ADAR1是一種RNA編輯酶，它的缺失能增加腫瘤細(xì)胞對(duì)抗腫瘤活性干擾素（IFNs）的敏感性。通過靶向修飾RNA的蛋白，Accent能夠?qū)邢蛎傅男》肿盈煼☉?yīng)用于影響RNA病理生物學(xué)能力的酶。“我們很高興能得到這些杰出投資者的支持，他們與我們有著共同的愿景，即為有需要的患者開發(fā)可以改變他們生活的創(chuàng)新療法，”Accent Therapeutics首席執(zhí)行官Shakti Narayan博士說：“隨著我們?nèi)〉酶嗟倪M(jìn)展，Accent的下一階段成長將真正實(shí)現(xiàn)轉(zhuǎn)型。”
[1] ACCENT THERAPEUTICS ANNOUNCES $63 MILLION SERIES B FINANCING TO ADVANCE NOVEL, PRECISION CANCER THERAPIES TARGETING RNA-MODIFYING PROTEINS，Retrieved Apr 23，2020，from https://www.accenttx.com/press-releases/accent-therapeutics-announces-63-million-series-b-financing-to-advance-novel-precision-cancer-therapies-targeting-rna-modifying-proteins/
