在今天的這篇文章中，將與各位讀者一起回顧下上周的5起重要投融資事件。
日前，Nitrome Biosciences公司宣布完成3800萬(wàn)美元A輪融資，以進(jìn)一步推進(jìn)其首款帕金森病治療藥物進(jìn)入臨床開發(fā)。Nitrome公司旨在建立一個(gè)新的開發(fā)平臺(tái)，以靶向一類新發(fā)現(xiàn)的硝化酶（nitration enzymes）。該公司發(fā)現(xiàn)，大腦神經(jīng)細(xì)胞中的α-突觸核蛋白（alpha-synuclein）聚集物在帕金森病和其他神經(jīng)退行性疾病中起關(guān)鍵作用。這些蛋白聚集物能夠在神經(jīng)細(xì)胞之間傳播，從而導(dǎo)致疾病惡化。而該公司發(fā)現(xiàn)的硝化酶正是催化α-突觸核蛋白聚集的蛋白酶。目前，該公司的研發(fā)策略是通過(guò)抑制硝化酶，達(dá)到減緩或完全阻止帕金森病進(jìn)程的目的。此外，這家公司還將開發(fā)產(chǎn)品治療其它多種與老齡化相關(guān)的疾病。
日前，Accent Therapeutics公司宣布完成6300萬(wàn)美元B輪融資，以推進(jìn)其靶向RNA修飾蛋白（RMPs）METTL3和ADAR1的研發(fā)項(xiàng)目。Accent公司致力于在表觀轉(zhuǎn)錄組學(xué)（epitranscriptomics）領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新療法。表觀轉(zhuǎn)錄組學(xué)主要研究RNA的結(jié)構(gòu)、穩(wěn)定性、功能以及翻譯如何參與各種疾病的發(fā)生。RNA，尤其是信使RNA（mRNA），是DNA和蛋白質(zhì)之間的“中介”。細(xì)胞會(huì)利用各種酶在RNA上添加或去除化學(xué)基因。這些化學(xué)修飾雖然不影響RNA的分子序列，卻能夠改變RNA的分子結(jié)構(gòu)、穩(wěn)定性和功能，并最終影響特定mRNA翻譯為蛋白質(zhì)。METTL3是一種RNA甲基化酶，它與急性髓系白血病（AML）和特定實(shí)體瘤的治療密切相關(guān)。ADAR1是一種RNA編輯酶，它的缺失能增加腫瘤細(xì)胞對(duì)抗腫瘤活性干擾素（IFNs）的敏感性。通過(guò)靶向修飾RNA的蛋白，Accent能夠?qū)邢蛎傅男》肿盈煼☉?yīng)用于影響RNA病理生物學(xué)能力的酶。
日前，Affinivax公司宣布完成1.2億美元B輪融資，已推進(jìn)其新型多抗原呈現(xiàn)系統(tǒng)（MAPS）疫苗和免疫療法的開發(fā)。該公司與安斯泰來(lái)（Astellas Pharma）共同開發(fā)的創(chuàng)新肺炎鏈球菌疫苗ASP3772含有24種血清型，超過(guò)了市場(chǎng)上的其它同類疫苗。通常的肺炎鏈球菌疫苗使用復(fù)雜的偶聯(lián)化學(xué)將引發(fā)免疫反應(yīng)的多糖抗原偶聯(lián)到蛋白載體上，蛋白載體本身并不會(huì)引起免疫反應(yīng)。而Affinivax公司的MAPS技術(shù)平臺(tái)利用生物素和它的結(jié)合蛋白rhizavidin之間的相互作用，開發(fā)出一種簡(jiǎn)便、高效、模塊式的疫苗開發(fā)方法。這種疫苗開發(fā)策略可以同時(shí)呈現(xiàn)蛋白抗原和多糖抗原，從而激發(fā)更廣泛和強(qiáng)勁的免疫反應(yīng)。
日前，基因療法公司SwanBio Therapeutics宣布完成5200萬(wàn)美元A輪擴(kuò)展融資，以進(jìn)一步開發(fā)腺相關(guān)病毒（AAV）基因療法，治療急性髓系白血病和其他神經(jīng)系統(tǒng)疾病。
日前，ORIC Pharmaceuticals公司宣布通過(guò)IPO募資1.2億美元，以推進(jìn)其在研療法ORIC-101和ORIC-533的臨床開發(fā)。ORIC-101是一種糖皮質(zhì)激素受體拮抗劑。過(guò)去十多年的研究發(fā)現(xiàn)，糖皮質(zhì)激素受體的表達(dá)和活動(dòng)與癌癥治療的耐藥性有關(guān)，包括針對(duì)上皮來(lái)源的各種癌癥靶向藥物、化療和放療。ORIC-101旨在通過(guò)靶向糖皮質(zhì)激素受體（GR）活性來(lái)解決逃避抗雄激素治療的腫瘤，這是該公司認(rèn)為癌細(xì)胞用來(lái)繞過(guò)雄激素受體抑制劑效果的另一種信號(hào)通路。目前，該藥物正在1b期臨床試驗(yàn)階段，與Xtandi（enzalutamide）聯(lián)合治療前列腺癌，以及與Abraxane（nab-paclitaxel）聯(lián)合治療晚期/轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患者。ORIC-533是一種口服CD73小分子抑制劑。CD73是一種控制細(xì)胞外腺苷產(chǎn)生速率的酶，它的過(guò)度表達(dá)與三陰性乳腺癌，非小細(xì)胞肺癌，黑色素瘤和前列腺癌等多種癌癥的不良預(yù)后有關(guān)。
[1] 艾伯維聯(lián)合領(lǐng)投，來(lái)自強(qiáng)生孵化器的新銳獲3800萬(wàn)美元A輪融資，Retrieved Apr 26，2020，from https://mp.weixin.qq.com/s/uVvrZzEtWrRMnbpAS0rS9w[2] 靶向RNA修飾蛋白，何川博士參與創(chuàng)建的新銳獲6300萬(wàn)美元B輪融資，Retrieved Apr 26，2020，from https://mp.weixin.qq.com/s/UYNFX-6mwTxvgt0voaE5ww[3] B輪融資1.2億美元，它開發(fā)的24價(jià)肺炎鏈球菌疫苗有何不同？，Retrieved Apr 26，2020，from https://mp.weixin.qq.com/s/xhSsA3Exg_hspYoHAzg-OQ[4] SwanBio Therapeutics Announces Series A Expansion to Fund its Lead Program and Grow Pipeline in Gene Therapy for Neurological Diseases，Retrieved Apr 26，2020，from https://www.prnewswire.com/news-releases/swanbio-therapeutics-announces-series-a-expansion-to-fund-its-lead-program-and-grow-pipeline-in-gene-therapy-for-neurological-diseases-301045657.html[5]超額40%！這家公司IPO募資1.2億美元攻克癌癥耐藥性，Retrieved Apr 26，2020，from https://mp.weixin.qq.com/s/1v52Jd_GerfE8iDUJdSVqw
