今日，位于美國(guó)德州達(dá)拉斯的Taysha Gene Therapies公司宣布完成3000萬美元種子輪融資，以推進(jìn)其15款腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療的開發(fā)，治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）的單基因疾病。此外，該公司還宣布與德州大學(xué)西南醫(yī)學(xué)中心（UTSW）達(dá)成戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，以共同推進(jìn)其基因療法迅速進(jìn)入臨床。
Taysha公司的基因療法使用了AAV9穿越血腦屏障的方法。其首款候選藥物針對(duì)的是GM2神經(jīng)節(jié)苷脂病，這是一種非常罕見的疾病，它會(huì)逐漸破壞患者大腦和脊髓的神經(jīng)細(xì)胞，進(jìn)而出現(xiàn)神經(jīng)退行性病變，認(rèn)知障礙和癱瘓。據(jù)悉，該藥物有望在今年進(jìn)入臨床開發(fā)階段。此外，該公司還計(jì)劃在2021年底前針對(duì)另外三個(gè)研發(fā)計(jì)劃啟動(dòng)臨床試驗(yàn)，分別治療Rett綜合征（一種神經(jīng)發(fā)育障礙），SURF1缺乏癥，和SLC6A1遺傳性癲癇病。
Taysha研發(fā)管線（圖片來源：Taysha官網(wǎng)）
除了推進(jìn)新的基因療法外，Taysha還利用機(jī)器學(xué)習(xí)，DNA重組和定向進(jìn)化開發(fā)新型AAV衣殼平臺(tái)，旨在改善靶向遞送。該平臺(tái)可能會(huì)更有效地對(duì)體內(nèi)的不同細(xì)胞進(jìn)行基因治療，從而實(shí)現(xiàn)以低劑量的療法達(dá)到更高的安全性。此外，Taysha還在開發(fā)一種通過迷走神經(jīng)（vagus nerve）給藥的新遞送技術(shù)，旨在通過遞送至迷走神經(jīng)來破壞體液免疫反應(yīng)，從而促進(jìn)重復(fù)給藥。
Taysha研發(fā)平臺(tái)（圖片來源：Taysha官網(wǎng)）
該公司的聯(lián)合創(chuàng)始人、總裁、兼首席執(zhí)行官R. A. Session II先生曾擔(dān)任BridgeBio基因治療子公司的首席業(yè)務(wù)官，以及AveXis公司戰(zhàn)略和業(yè)務(wù)發(fā)展高級(jí)副總裁。他領(lǐng)導(dǎo)了首款獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病基因療法Zolgensma的開發(fā)和商業(yè)化，其在基因療法和病毒技術(shù)方面的經(jīng)驗(yàn)將有助于Taysha公司新療法的研發(fā)。
“基因療法已被證明可以為尚未滿足醫(yī)療需求的患者提供臨床益處。我們的任務(wù)是，在這些進(jìn)步的基礎(chǔ)上，為成千上萬受影響的患者消除單基因CNS疾病，”R. A. Session II先生說：“與UTSW一起，我們將迅速推進(jìn)潛在治療藥物的開發(fā)。”
[1] Taysha Gene Therapies Launches with $30 Million Seed Financing and Unrivaled Strategic Partnership with the UT Southwestern Gene Therapy Program，Retrieved Apr 29，2020，from https://www.businesswire.com/news/home/20200429005219/en/Taysha-Gene-Therapies-Launches-30-Million-Seed
