這個(gè)批準(zhǔn)姍姍來(lái)遲，預(yù)計(jì)歐洲藥品管理局在2020年第一季度就批準(zhǔn)提出建議，但是還是如期而至。
這也是繼美國(guó)日本之后第三個(gè)授予這個(gè)基因療法的市場(chǎng)。
諾華的Zolgensma在歐洲有條件地被批準(zhǔn)，用于治療脊髓肌肉萎縮癥 （SMA） 和 SMA 1 型或最多有三個(gè) SMN2 基因副本的SMA 患者。
這個(gè)獲批可能讓歐盟的SMA患者，從法國(guó)和德國(guó)開(kāi)始，受益于這個(gè)基因治療。
諾華下屬的AveXis公司表示，正在與歐盟許多國(guó)家和醫(yī)保機(jī)構(gòu)討論，希望能盡快進(jìn)入更多的歐盟國(guó)家市場(chǎng)。
前不久，日本剛剛批準(zhǔn)了Zolgensma，而且定價(jià)比美國(guó)的定價(jià)要低。日本的定價(jià)為1.67億日元，約合1108萬(wàn)人民幣元。而在美國(guó)的定價(jià)為212.5萬(wàn)美元，約合1460萬(wàn)元。
瑞士藥企諾華表示，Zolgensma在癥狀前和有癥狀的SMA中表現(xiàn)出顯著且臨床意義的治療益處，包括長(zhǎng)時(shí)間的無(wú)進(jìn)展生存和在疾病自然歷史中所未見(jiàn)的運(yùn)動(dòng)里程碑的實(shí)現(xiàn)。迄今為止的長(zhǎng)期試驗(yàn)結(jié)果顯示，在給藥后治療效果持續(xù)5年。
法國(guó)的SMA患者有望最快獲得治療，通過(guò)一個(gè)ATU的項(xiàng)目，德國(guó)患者也隨后獲得治療。其他歐盟各國(guó)政府和醫(yī)保機(jī)構(gòu)將通過(guò)AveXis公司的創(chuàng)新，"第一天"訪問(wèn)計(jì)劃的條款，獲得快速上市。
脊髓肌萎縮是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，由于缺乏功能 SMN1 基因，導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元迅速且不可逆轉(zhuǎn)地喪失，影響肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本運(yùn)動(dòng)。
SMZ中最嚴(yán)重的是SMA1型，主要影響新生兒，預(yù)計(jì)壽命不超過(guò)兩歲。
在歐洲，大約 550-600 名嬰兒出生時(shí)就患有 SMA。
Zolgensma是在2019年獲批上市的。上市后，2019 的銷售額已經(jīng)達(dá)到了3.61億美元。
接受治療的總患者人數(shù)達(dá)到約200人。其中，有100名嬰兒在10月至12月的三個(gè)月內(nèi)接受了這種治療。
因?yàn)閮r(jià)格昂貴，被稱為史上第一高價(jià)藥。目前，主要治療是由醫(yī)保覆蓋，只有一名患者沒(méi)有醫(yī)保覆蓋。
歐洲的這個(gè)獲批，預(yù)計(jì)將大大擴(kuò)展了治療的人數(shù)。因?yàn)?，在日本，每年預(yù)計(jì)治療40人。
新生兒脊髓肌肉萎縮的篩查有所改善，新生兒篩查將是擴(kuò)大佐爾根斯馬市場(chǎng)的關(guān)鍵優(yōu)先事項(xiàng)，諾華旗下AveXis公司總裁大衛(wèi)·列儂今年一月告訴BioPharma Dive期刊。
此外，我們還與歐洲超過(guò) 100 家的利益相關(guān)者組織會(huì)面，討論我們的"第一天"訪問(wèn)計(jì)劃，通過(guò)旨在在當(dāng)?shù)囟▋r(jià)和報(bào)銷框架中能夠工作的用戶自主選項(xiàng)，實(shí)現(xiàn)快速患者使用。
列儂在諾華公司的新聞稿中表示道。
”Day One“計(jì)劃
在新聞稿中，這位高管詳細(xì)解釋了適合歐盟國(guó)家的定價(jià)機(jī)制，這個(gè)被稱為”DAY One（第一天）“的計(jì)劃。
”"第一天"就診計(jì)劃確保在國(guó)家定價(jià)和報(bào)銷協(xié)議制定之前治療的患者的費(fèi)用與臨床和經(jīng)濟(jì)評(píng)估后談判達(dá)成的基于價(jià)值的價(jià)格保持一致。“公司表示道。
”該計(jì)劃通過(guò)多種可自定義選項(xiàng)維護(hù)本地定價(jià)和報(bào)銷框架的完整性，“諾華公司補(bǔ)充道。
為了讓SMA患者盡快用上這個(gè)基因療法，諾華也是想盡一切辦法。這其中包括：
?追溯返利（retroactive rebates）。確保早期獲取成本與當(dāng)?shù)嘏R床和經(jīng)濟(jì)評(píng)估流程后的談判價(jià)格保持一致；
?延期付款和分期付款選項(xiàng)，使報(bào)銷機(jī)構(gòu)能夠在早期獲取階段管理預(yù)算影響；
?在臨床和經(jīng)濟(jì)評(píng)估后協(xié)商的基于結(jié)果的回扣可應(yīng)用于早期就診期間接受治療的患者；
?為治療機(jī)構(gòu)提供行政管理和隨訪護(hù)理方面的嚴(yán)格培訓(xùn)；和
?訪問(wèn) RESTORE，這是一個(gè)全球注冊(cè)，患者被診斷為 SMA，利用現(xiàn)有的國(guó)家/地區(qū)登記注冊(cè)系統(tǒng)。
三朵金花 羅氏決定在即
這個(gè)最新獲批將對(duì)渤健（Biogen）公司的Spinraza(諾西那生鈉注射液)和羅氏（Roche）的口服治療脊髓肌萎縮的risdiplam產(chǎn)生影響。羅氏旨在今年獲得治療SMA的口服藥物的批準(zhǔn)。
因?yàn)?，羅氏的口服SMA新藥去年11月底提出上市申請(qǐng)，而且被美國(guó)FDA接受，快速審批的時(shí)間表指向6個(gè)月后的今年5月24日。
但是，F(xiàn)DA上個(gè)月提出了新的數(shù)據(jù)要求，導(dǎo)致這個(gè)最新的可能口服的治療SMA的新藥的命運(yùn)，被推遲。
在患者社區(qū)的一封信中，羅氏/基因泰克公司4月7日表示，根據(jù)監(jiān)管機(jī)構(gòu)的要求，已經(jīng)在今年2月提交了額外的數(shù)據(jù)，其中包括太陽(yáng)魚(yú)（SUNFISH）第二部分研究的12個(gè)月的數(shù)據(jù)。
這個(gè)額外數(shù)據(jù)的提交，導(dǎo)致原定于下個(gè)月底的決定如今可能無(wú)法按期實(shí)現(xiàn)。
羅氏無(wú)奈表示，這一延期就是3個(gè)月。公司預(yù)計(jì)，能否獲批第一個(gè)口服脊髓肌萎縮新藥，結(jié)論將在8月24日前見(jiàn)分曉。
參考：
https://www.novartis.com/news/media-releases/avexis-receives-ec-approval-and-activates-%22day-one%22-access-program-zolgensma-only-gene-therapy-spinal-muscular-atrophy-sma
