今日，基石藥業(yè)宣布美國FDA已授予其PD-1抗體CS1003孤兒藥資格，用于治療肝細(xì)胞癌。CS1003是基石藥業(yè)腫瘤免疫骨架產(chǎn)品之一，目前已開展了多項聯(lián)合治療的臨床研究，其中CS1003聯(lián)合樂伐替尼一線治療晚期肝癌患者的全球多中心3期注冊臨床研究正在入組。美國FDA“孤兒藥資格認(rèn)定”源自《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act，ODA），是FDA鼓勵開發(fā)用于治療罕見病創(chuàng)新藥的措施。凡獲得孤兒藥資格認(rèn)定的新藥，有機(jī)會獲得7 年市場獨(dú)占權(quán)。除此之外，F(xiàn)DA對孤兒藥有稅費(fèi)優(yōu)惠、減免處方藥使用者費(fèi)用、研發(fā)資助和方案協(xié)助、快速審批通道等一系列的配套措施。CS1003是一種靶向人程序性細(xì)胞死亡蛋白1(PD-1)的人源化重組IgG4單克隆抗體，正在開發(fā)用于多種腫瘤的免疫治療。與已經(jīng)獲批、或者正在臨床試驗的大多數(shù)結(jié)合人源及猴PD-1的單克隆抗體相比，CS1003不僅能夠結(jié)合人源及鼠源PD-1，而且在同源小鼠腫瘤模型的藥效測試中，CS1003表現(xiàn)出獨(dú)特的競爭優(yōu)勢。CS1003的1期臨床試驗?zāi)壳罢诎闹?、新西蘭和中國同步進(jìn)行。同時，CS1003聯(lián)合樂伐替尼一線治療晚期肝癌患者的全球多中心3期注冊臨床研究，也正在入組。基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“肝細(xì)胞癌是一種侵襲性極強(qiáng)的疾病，中國又是肝癌大國，加上缺乏有效治療藥物，導(dǎo)致患者整體預(yù)后較差。CS1003是基石藥業(yè)腫瘤免疫骨架產(chǎn)品之一，目前對其已開展了多項聯(lián)合治療的臨床研究。美國FDA授予CS1003孤兒藥資格，是對缺乏有效治療手段的肝細(xì)胞癌患者的一大福音。”基石藥業(yè)政府與注冊事務(wù)高級副總裁王三虎先生表示：“CS1003是基石藥業(yè)自主研發(fā)的PD-1單抗，與已經(jīng)上市和在研的PD-1抗體相比有明顯的差異化優(yōu)勢。此次美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定是CS1003全球戰(zhàn)略布局的一個重要進(jìn)展，我們將繼續(xù)致力于在肝細(xì)胞癌這樣的復(fù)雜癌種中，探索其聯(lián)合療法的有效性與安全性，以解決患者的臨床治療之需。”祝賀基石藥業(yè)PD-1抗體CS1003獲得美國FDA授予的孤兒藥資格，希望該藥早日獲批，惠及患者。
