今日，總部位于馬薩諸塞州的Dyne Therapeutics宣布完成新一輪股權(quán)融資，金額為1.15億美元。有意思的是，這家于2018年成立，2019年4月份剛剛完成5000萬美元A輪融資的公司，為何讓投資人在很短的時間內(nèi)迅速追加了新的投資呢？Dyne Therapeutics專注為患有嚴(yán)重肌肉疾病的患者開發(fā)靶向藥物療法。其核心技術(shù)平臺FORCE將可以治療嚴(yán)重肌肉疾病的寡核苷酸（通常為短鏈RNA）和特異性的抗體結(jié)合，用來治療疾病。目前大多數(shù)嚴(yán)重肌肉疾病并沒有特效藥，治療中采取的主要是緩解癥狀的方法。而該平臺可以利用抗體的特異性將寡核苷酸準(zhǔn)確地運輸?shù)讲∽兗?xì)胞，利用寡核苷酸和病變基因的結(jié)合，從基因?qū)用嬷委熂膊?/strong>。
公司目前針對三種嚴(yán)重肌肉疾病在進(jìn)行藥品開發(fā)：分別是1型肌強直性營養(yǎng)不良（DM1），杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）和面肩胛肱型肌營養(yǎng)不良癥（FSHD）。1型強直性肌營養(yǎng)不良是一種以進(jìn)行性肌無力、肌萎縮和肌強直為主要癥狀的常染色體顯性遺傳性多系統(tǒng)疾病，因為強直性肌營養(yǎng)不良蛋白激酶基因（DMPK）變異導(dǎo)致。杜氏肌營養(yǎng)不良和面肩胛肱型肌營養(yǎng)不良癥則分別是因為是X染色體（隱性遺傳）和4號染色體上特定基因周邊的病變導(dǎo)致的。三種疾病都屬于發(fā)病率相對較低的遺傳因素造成的嚴(yán)重肌肉疾病。
Dyne Therapeutics并非市場上唯一一家利用抗體-寡核苷酸結(jié)合方法治療嚴(yán)重肌肉疾病的公司。另外一家位于加州的醫(yī)藥公司Avidity Biosciences也采用類似的方法來治療嚴(yán)重肌肉疾病，并剛剛在去年完成了1億美元的融資。公司主打的針對1型肌強直性營養(yǎng)不良的藥品有望在2021年進(jìn)入臨床測試階段。
Dyne Therapeutics的聯(lián)合創(chuàng)始人Stefan Vitorovic先生在接受采訪中表示：“公司的FORCE平臺有望根本性改變很多嚴(yán)重肌肉疾病患者的病情，我們對此非常樂觀?！?/span>將治療分子和抗體結(jié)合，利用抗體的特異性來準(zhǔn)確運輸藥物已經(jīng)被人們用來治療癌癥等其他疾病。將具有治療屬性的寡核苷酸分子和抗體結(jié)合用來治療疾病，具有特異性結(jié)合高，不傷害健康組織等優(yōu)點，還屬于比較新興的研究領(lǐng)域。具有治療屬性的寡核苷酸分子包括mRNA、saRNA、siRNA等。有研究預(yù)測，寡核苷酸療法的市場在2024年將會達(dá)到820億美元。
[1] Dyne Therapeutics Announces $115 Million Financing to Advance Pipeline of Modern Oligonucleotide Therapeutics for Serious Muscle Diseases. Retrived August 10, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200810005060/en/[2] Biotech Dyne Therapeutics grabs $115M to ramp up muscle disease pipeline. Retrived August 10, 2020, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/dyne-therapeutics-grabs-115m-to-ramp-up-muscle-disease-pipeline
