8月11日，聯(lián)拓生物（LianBio）宣布正式成立，首席執(zhí)行官為黎兵博士，總裁兼首席業(yè)務(wù)官為余久筠醫(yī)學(xué)博士。這是由Perceptive Advisors創(chuàng)立、培育和孵化的公司，通過與全球性生物制藥公司達(dá)成戰(zhàn)略合作關(guān)系，以高效的產(chǎn)品開發(fā)為中國(guó)和亞洲其他主要國(guó)家和地區(qū)的患者提供優(yōu)質(zhì)的治療藥物及科學(xué)療法。目前，聯(lián)拓生物在中國(guó)上海和美國(guó)新澤西州普林斯頓均設(shè)有辦事處，并以創(chuàng)新為主要目標(biāo)。
超5億美元達(dá)成戰(zhàn)略合作
同日，BridgeBio Pharma宣布與聯(lián)拓生物達(dá)成合作，將其管線拓展至中國(guó)。根據(jù)新聞稿，該合作初期將專注于BridgeBio公司研發(fā)的兩款腫瘤產(chǎn)品，包括現(xiàn)正進(jìn)行3期臨床試驗(yàn)的選擇性FGFR抑制劑infigratinib，以及治療因RAS和酪氨酸激酶受體導(dǎo)致的實(shí)體腫瘤的SHP2抑制劑BBP-398。
根據(jù)協(xié)議條款，聯(lián)拓生物將獲得中國(guó)及指定亞洲市場(chǎng)的商業(yè)化權(quán)益，并參與infigratinib和BBP-398的臨床研發(fā)。同時(shí)，聯(lián)拓生物獲得BridgeBio公司超過20種管線產(chǎn)品在中國(guó)及其他亞洲主要市場(chǎng)的優(yōu)先使用權(quán)。這將加速推進(jìn)BridgeBio公司在該地區(qū)的臨床研究和商業(yè)化，讓其能以創(chuàng)新的手段迅速解決龐大群體的醫(yī)療需求。
其中，抗腫瘤候選藥infigratinib，是一款首創(chuàng)的選擇性FGFR抑制劑，目前正處于3期開發(fā)階段，用于治療由FGFR基因異常導(dǎo)致的膽管癌（CCA）和尿路上皮癌（膀胱癌）等疾病。新聞稿指出，作為QED PROOF全球3期臨床研究的一部分，聯(lián)拓生物正在中國(guó)大陸開展將infigratinib用于一線膽管癌治療的研究，并進(jìn)一步計(jì)劃啟動(dòng)將infigratinib用于胃癌以及其他因FGFR基因變異導(dǎo)致的腫瘤疾病的2a期臨床研究。
另一款抗腫瘤產(chǎn)品BBP-398，是一種新型SHP2抑制劑，主要用于治療耐藥性腫瘤和其他難治性腫瘤。在中國(guó)大陸和亞洲其他主要市場(chǎng)，聯(lián)拓生物將在各種實(shí)體腫瘤（如非小型細(xì)胞癌、結(jié)腸直腸癌和胰腺癌）中研究BBP-398與其他藥物組合的聯(lián)合療法。
根據(jù)協(xié)議，BridgeBio公司短期內(nèi)的經(jīng)濟(jì)權(quán)益包括2650萬美元首付款和階段性付款，長(zhǎng)期將獲得高達(dá)5.05億美元的階段性付款，并在許可地區(qū)售出兩款藥物的凈銷售額中，獲得個(gè)位數(shù)至兩位數(shù)的分層銷售分成。此外，BridgeBio公司將投資增持聯(lián)拓生物股權(quán)，該公司首席執(zhí)行官Neil Kumar博士同時(shí)獲任聯(lián)拓生物董事會(huì)成員。
▲聯(lián)拓生物在研管線（截圖來源：聯(lián)拓生物官網(wǎng)）
引進(jìn)創(chuàng)新心肌病靶向療法
8月11日，聯(lián)拓生物還與MyoKardia公司達(dá)成戰(zhàn)略合作，以在中國(guó)及其他亞洲地區(qū)開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新心肌病靶向療法mavacamten。這是一種首創(chuàng)的小分子治療藥物，曾獲FDA授予的突破性療法認(rèn)定。
Mavacamten是MyoKardia公司的主要治療候選藥物，正在開發(fā)用于肥厚型心肌病（HCM）以及目標(biāo)射血分?jǐn)?shù)保留（HFpEF）的心力衰竭患者。此次與聯(lián)拓生物的合作，最初將在中國(guó)為阻塞性HCM尋求mavacamten的注冊(cè)策略，并計(jì)劃與MyoKardia公司的發(fā)展策略保持一致。
新聞稿顯示，該產(chǎn)品能夠與肌球蛋白進(jìn)行可逆性結(jié)合，直接靶向梗阻性和非梗阻性肥厚型心肌病引起的心肌過度收縮和舒張受損。有關(guān)mavacamten治療有癥狀的梗阻性HCM患者的關(guān)鍵的3期EXPLORER-HCM臨床試驗(yàn)的結(jié)果顯示，在治療后，候選藥對(duì)患者的癥狀和心血管功能方面的改善具有顯著的統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義。MyoKardia公司計(jì)劃于2021年第一季度在美國(guó)提交候選藥的新藥申請(qǐng)，并同時(shí)開發(fā)它對(duì)于治療非梗阻性HCM患者及射血分?jǐn)?shù)保留性心臟衰竭患者的研究。
根據(jù)協(xié)議條款，MyoKardia公司還將在交易完成時(shí)獲得4000萬美元的付款，并在合作伙伴關(guān)系的頭六個(gè)月內(nèi)支付額外的承諾付款。該公司可能有資格獲得高達(dá)1.475億美元的監(jiān)管和銷售里程碑付款，以及在合作概述的區(qū)域內(nèi)銷售mavacamten的分層兩位數(shù)特許權(quán)使用費(fèi)。聯(lián)拓生物將資助合作領(lǐng)域中的所有開發(fā)和商業(yè)支出。
我們祝賀聯(lián)拓生物成立，并獲得多款創(chuàng)新在研療法，預(yù)祝該公司在未來的產(chǎn)品開發(fā)能進(jìn)展順利，早日為患者帶來更多創(chuàng)新療法。
