延長(zhǎng)首次完全緩解的AML患者生命，F(xiàn)DA批準(zhǔn)首款持續(xù)治療手段

2020-09-02 11:45:13
百時(shí)美施貴寶（BMS）今天宣布，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)該公司開發(fā)的Onureg（阿扎胞苷300 mg片劑，又名CC-486）上市，作為繼續(xù)治療（continued treatment）手段，治療經(jīng)強(qiáng)力誘導(dǎo)化療后獲得首次完全緩解（CR）或CR伴血細(xì)胞計(jì)數(shù)不完全緩解（CRi）的成人急性髓系白血?。ˋML）患者。這些患者獲得首次完全緩解之后不能繼續(xù)接受強(qiáng)力治愈性療法。


急性髓系白血病（AML）是成人中最常見的急性白血病之一。其特征是骨髓中異常細(xì)胞的快速生長(zhǎng)，從而干擾正常血細(xì)胞的生成和功能。由于紅細(xì)胞、血小板和白細(xì)胞生成受損，可出現(xiàn)貧血、出血和感染的癥狀。有些AML對(duì)治療的應(yīng)答持續(xù)時(shí)間較短，這意味著在患者對(duì)化療產(chǎn)生初始應(yīng)答之后，仍然存在非常高的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。
 
Onureg是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)也是唯一一個(gè)用于緩解期患者的AML持續(xù)治療藥物，是一種口服的低甲基化制劑。它的主要作用機(jī)制被認(rèn)為是DNA的低甲基化，以及對(duì)骨髓中異常造血細(xì)胞的直接細(xì)胞毒性。低甲基化可能恢復(fù)對(duì)細(xì)胞分化和增殖至關(guān)重要的基因的正常功能。
 
此次批準(zhǔn)，是基于關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)QUAZAR?AML-001研究的結(jié)果，在該研究中，與安慰劑相比，Onureg治療使患者總生存期（OS）獲得了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的改善。Onureg組患者的中位OS為24.7個(gè)月，而安慰劑組為14.8個(gè)月（HR：0.69，95% CI：0.55-0.86；p=0.0009）。
 
“在QUAZAR?AML-001研究中，Onureg的持續(xù)治療為對(duì)首次獲得完全緩解的AML成人患者提供了生存益處。值得注意的是，考慮到它是每日一次的口服劑型，Onureg可能給患者帶來更便捷的服藥方式，”QUAZAR?AML-001研究的首席研究員，澳大利亞莫納什大學(xué)（Monash University）的Andrew Wei博士說：“這項(xiàng)批準(zhǔn)有助于確立Onureg作為持續(xù)治療，成為AML標(biāo)準(zhǔn)治療的一部分。它適用于在化療后獲得首次完全緩解，并且不能進(jìn)行強(qiáng)力治愈性治療（例如造血肝細(xì)胞移植）的成人患者。”

參考資料：
[1] U.S. Food and Drug Administration Approves Onureg? (azacitidine tablets), a New Oral Therapy, as Continued Treatment for Adults in First Remission with Acute Myeloid Leukemia. Retrieved September 1, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200901005914/en