9月10日，甘李藥業(yè)宣布FDA授予其細胞周期蛋白依賴性激酶 4/6（CDK4/6）抑制劑GLR2007孤兒藥資格，用于治療包括膠質母細胞瘤（GBM）在內的惡性膠質瘤。GLR2007 是甘李藥業(yè)自主研發(fā)的創(chuàng)新型小分子化學藥物。周期蛋白依賴性激酶（CDK）是一類與細胞周期調控密切相關的關鍵調節(jié)因子，而CDK4/6是 人體細胞分裂增殖周期的關鍵條件蛋白，在病理條件下，兩種激酶過度活躍，表現出顯著活性，與細胞周期蛋白 D（CyclinD）結合，可磷酸化視網膜細胞瘤基 因（Rb），從而釋放轉錄因子 E2F，促進細胞周期相關基因的轉錄。CDK4/6 抑制劑可以有效阻斷 CDK4/6 激酶的活性，恢復細胞周期控制，阻斷腫瘤細胞增殖，進而抑制癌細胞的生長。GBM 作為高級別膠質瘤，惡性程度高。美國國家癌癥研究所估計，惡性膠質瘤發(fā)病率為每十萬人二到三人，占所有原發(fā)性腦部腫瘤的 52%，占所有腦部腫瘤(包括原發(fā)和轉 移瘤)的 17%。目前臨床上用于腦膠質瘤治療的手段主要為手術切除結合 DNA 甲 基化劑放療和藥物化療，術后極易復發(fā)，患者五年生存率仍不足 5%。根據 GlobalData 2018 年發(fā)布的預測，到 2027 年全球 GBM 藥物市場規(guī)模預計達到 14 億美元,復合年增長率(CAGR)達 7.5％。 截至 2020 年 6 月 30 日，甘李藥業(yè)開發(fā)GLR2007 三個適應癥的累計研發(fā)投入 3989 萬元。根據美國 1983 年頒布的《孤兒藥法案》及最 新修訂，本次甘李藥業(yè)在研產品獲 FDA 孤兒藥資格認定，項目的后續(xù)研發(fā)、注冊及商業(yè)化等方面將享受一定的政策支持，包括：（1）市場獨占權。獲得認定的孤兒藥經美國 FDA 批準上市后可享有 7 年的市場獨占權，且不受專利的影響。（2）稅收抵免。孤兒藥用于后續(xù)臨床試驗費用的 50%可作為稅收抵免，并向前延伸 3 年，向后延伸15 年。（3）免除新藥申請費。 甘李藥業(yè) GLR2007 項目的 GBM 適應癥獲得孤兒藥資格后，將獲得與美國 FDA 直接溝通的通道，就后續(xù)項目研發(fā)及臨床試驗、注冊申報等與美國 FDA 進行 溝通與協(xié)商，并選擇最佳方案推進，從而盡快實現藥品獲批上市。
