南京艾爾普再生醫(yī)學(xué)科技有限公司（HELP Therapeutics，以下簡稱艾爾普）近日完成5000萬A+輪融資。據(jù)悉，本輪融資由南京動平衡資本和老股東聯(lián)想之星領(lǐng)投，紫牛基金、雍創(chuàng)資本、南京高科等老股東全部跟投，探針資本擔(dān)任獨(dú)家財務(wù)顧問。
本輪融得資金主要用于中、美雙報IND的申請，并持續(xù)加大工業(yè)化產(chǎn)線優(yōu)勢，提升優(yōu)化下游體細(xì)胞生產(chǎn)制備工藝，將再生醫(yī)學(xué)細(xì)胞制品推向臨床實(shí)驗。同時，還將用于研發(fā)創(chuàng)新型給藥途徑，擴(kuò)大再生心臟細(xì)胞制品的不同劑型及產(chǎn)品形式，拓寬心衰治療的應(yīng)用場景。
iPSC 技術(shù)近年來一直是跨國藥企和風(fēng)險投資機(jī)構(gòu)關(guān)注的熱點(diǎn)方向。2019年，該領(lǐng)域的明星公司BlueRock 被拜耳以10億美元估值收購。BlueRock主要利用iPSC技術(shù)，治療心衰、帕金森、自身免疫方面的疾病。
艾爾普成立于2016年，是一家利用干細(xì)胞及再生醫(yī)學(xué)技術(shù)治療難治退行性疾病的生物科技公司。公司基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞技術(shù)（iPSC），再生功能性人體細(xì)胞及組織用于退行性疾病的治療。
值得一提的是，艾爾普已成功完成世界首例人體iPSC來源的再生心肌細(xì)胞治療心衰的臨床試驗，并于2020年5月13日被國際頂級學(xué)術(shù)期刊《Nature》獨(dú)家全球報道。公司CEO王嘉顯博士告訴動脈網(wǎng)，團(tuán)隊計劃在今年發(fā)表相關(guān)研究結(jié)果。此外，基于本次研究成果，公司獲得了再進(jìn)行更多案例心肌細(xì)胞移植的倫理許可，以治療終末期心衰患者。
目前，艾爾普已建立了針對iPSC細(xì)胞制品的全面質(zhì)量控制體系，可以工業(yè)化批量生產(chǎn)iPSC。
本次所融資金也將用于優(yōu)化制備技術(shù)及生產(chǎn)放量工藝，以加大工業(yè)化生產(chǎn)的壁壘和門檻。目前，該行業(yè)領(lǐng)域面臨包括放量工藝難、生產(chǎn)成本高等問題，艾爾普計劃實(shí)現(xiàn)單次細(xì)胞生產(chǎn)達(dá)到100-500人治療量，這樣可以大大降低細(xì)胞制品的成本，為細(xì)胞制品未來的高昂價格提供了解決方法。
綜合維度的人才體系，打通產(chǎn)業(yè)鏈各環(huán)節(jié) 王嘉顯博士是艾爾普的創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官。他在香港大學(xué)獲得了再生醫(yī)學(xué)的博士學(xué)位，以訪問學(xué)者身份在西奈山醫(yī)學(xué)院進(jìn)行相關(guān)研究多年。王嘉顯博士主要專注于心臟再生領(lǐng)域，曾發(fā)表SCI論文多篇，多次參與了國家重大專項計劃，國自然科學(xué)基金，并擔(dān)任國家衛(wèi)計委科研所特聘研究員。 艾爾普的創(chuàng)始團(tuán)隊包含了醫(yī)學(xué)、藥學(xué)、生物醫(yī)學(xué)等復(fù)合背景的專業(yè)人才，于近年又吸納了多位有中美藥物開發(fā)經(jīng)驗的資深專家。公司在心腦血管領(lǐng)域及干細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域擁有豐富的業(yè)內(nèi)資深專家團(tuán)隊，在醫(yī)學(xué)、產(chǎn)品開發(fā)相關(guān)領(lǐng)域經(jīng)驗豐富，打通了公司的整個產(chǎn)業(yè)環(huán)節(jié)，構(gòu)建了研發(fā)、生產(chǎn)與臨床深度結(jié)合的人才資源體系。 王嘉顯博士表示，再生醫(yī)學(xué)是一個新興領(lǐng)域，與傳統(tǒng)制藥不同，需要強(qiáng)大的多維度人才團(tuán)隊才能打通治療的全鏈條。 “干細(xì)胞治療作為一種新技術(shù)，在生產(chǎn)和臨床階段有自己的獨(dú)特性。首先從生產(chǎn)層面看，干細(xì)胞的治療在生產(chǎn)環(huán)節(jié)屬于藥品制備范疇，需要有細(xì)胞生物學(xué)的資深科學(xué)家以及制藥領(lǐng)域工業(yè)專家深度合作進(jìn)行開發(fā)。而在應(yīng)用環(huán)節(jié)，細(xì)胞治療需要搭配最合適的手術(shù)方式，這非常類似于醫(yī)療器械開發(fā)。因此，整個研究開發(fā)的過程就加大對多維度人才的需求。而我們公司的醫(yī)學(xué)團(tuán)隊為此做了很好的補(bǔ)充。”王嘉顯博士介紹道。 專注于心血管和神經(jīng)領(lǐng)域 艾爾普目前的業(yè)務(wù)線主要包括心血管領(lǐng)域和神經(jīng)領(lǐng)域兩個管線。 心血管領(lǐng)域的研究管線基于再生心肌細(xì)胞治療，涵蓋了缺血性心力衰竭這樣的大病種和遺傳性的擴(kuò)張型心臟病這樣的小病種。目前，該管線已經(jīng)完成了早期研究和臨床前概念驗證，處于IND申報階段。 歷年心臟移植手術(shù)報道 中國心衰患者大概在2500萬人左右，每年發(fā)病率約1.3%。目前心衰領(lǐng)域缺乏真正有效的治療手段。針對終末心衰，最有效的治療手段為心臟移植，但供體往往嚴(yán)重不足，全國需要進(jìn)行細(xì)胞治療的人群大約在500萬左右，總體市場規(guī)模超過5000億元。 在神經(jīng)領(lǐng)域，艾爾普主要關(guān)注小兒腦癱。小兒腦癱是指從孩子出生后一個月內(nèi)由于各種原因所導(dǎo)致的非進(jìn)行性腦損傷綜合征。該病主要表現(xiàn)為中樞性運(yùn)動障礙以及姿勢異常，還可伴有智力缺陷、癲癇、行為異常、精神障礙及視覺、聽覺、語言障礙等癥狀，是引起小兒機(jī)體運(yùn)動殘疾的主要疾病之一。 據(jù)國外報道，腦癱的發(fā)病率約為1.8‰-4.9‰，屬于罕見病范疇。我國患病兒童約 100 萬人左右，發(fā)病率大概在1.25‰。目前臨床上還無有效的治療方案，急需新的有效療法?；純涸谏嫫趦?nèi)至少要承受100萬以上的醫(yī)療負(fù)擔(dān)，總體市場規(guī)模超過1000億元。 當(dāng)被問及如何看待iPSC技術(shù)的發(fā)展，王嘉顯博士表示：“iPSC提供了體外再生人體組織細(xì)胞的可能性，為幾乎絕大部分的退行性疾病帶來了非常好的一個可探索的方向，十分具有發(fā)展?jié)摿Α?/strong>要想研發(fā)出與之匹配的藥物，需要對細(xì)胞分化技術(shù)和細(xì)胞量產(chǎn)工藝進(jìn)行突破并尋找到最佳的給藥途徑，最終達(dá)到用再生細(xì)胞治療退行性疾病的有效性和安全性。艾爾普正在努力這樣做，也希望和國內(nèi)研究同領(lǐng)域相關(guān)技術(shù)的同仁們多進(jìn)行技術(shù)業(yè)務(wù)上的合作交流，共同推動退行性疾病的治療?！?/span> 動平衡資本醫(yī)療負(fù)責(zé)人許澤安高度認(rèn)可艾爾普，他表示：“心衰是心血管疾病的終戰(zhàn)場，特別是終末期心衰，臨床上的治療手段非常有限。艾爾普再生醫(yī)學(xué)團(tuán)隊落地南京生命科技小鎮(zhèn)后潛心研發(fā)，以臨床需求為導(dǎo)向，研發(fā)生產(chǎn)人體iPSC來源的高純度心肌細(xì)胞，正推進(jìn)治療心衰臨床試驗，有望在不久的將來為患者提供更佳的治療方案。動平衡資本很榮幸參與公司本輪融資，我們堅持做“保姆式”的投資人，將從資本投入、產(chǎn)業(yè)資源和政府支持等方面幫助艾爾普團(tuán)隊加快管線臨床研究和產(chǎn)品化，一起為再生醫(yī)學(xué)事業(yè)發(fā)展貢獻(xiàn)一份力量?！?/span> 紫?；疳t(yī)療負(fù)責(zé)人俞波博士向艾爾普表示祝賀：“祝賀艾爾普成功完成新一輪融資。作為艾爾普早期投資人，這也是我們基金第三次加碼該公司。我們堅定地看好iPSC應(yīng)用于退行性疾病治療和再生醫(yī)學(xué)的應(yīng)用前景，同時堅信iPSC作為底層技術(shù)平臺，憑借其全能性與高度可編程性，在腫瘤免疫治療、細(xì)胞治療以及基因治療等領(lǐng)域中的拓展應(yīng)用。自成立以來，艾爾普再生醫(yī)學(xué)展現(xiàn)了將出色的技術(shù)轉(zhuǎn)化為商業(yè)產(chǎn)品的能力。王嘉顯博士帶領(lǐng)團(tuán)隊以高效的執(zhí)行力推動了再生醫(yī)學(xué)在臨床中的應(yīng)用，成功完成了世界首例人體iPSC來源的心肌細(xì)胞治療心衰的臨床試驗，效果喜人。我們將會持續(xù)支持公司未來的發(fā)展，并促進(jìn)其他細(xì)胞治療被投企業(yè)與艾爾普的合作和戰(zhàn)略布局?！?/span> 聯(lián)想之星醫(yī)療合伙人冷艷也表達(dá)了對艾爾普的肯定：“聯(lián)想之星對該項目從天使輪開始投資，并追加了A輪和A+輪，首先是看好團(tuán)隊醫(yī)學(xué)轉(zhuǎn)化的能力。另外，國內(nèi)高質(zhì)量的細(xì)胞治療標(biāo)的并不多，我們在研究者發(fā)起的人體臨床上，看到了令人吃驚的效果，我們特別期待本次融資完成后，艾爾普能夠進(jìn)一步擴(kuò)大研究樣本，進(jìn)一步標(biāo)準(zhǔn)化產(chǎn)品和完成臨床前試驗，盡快完成中美雙報。”
