10月30日，諾華公司（Novartis）宣布，其突破性CAR-T療法CTL019（tisagenlecleucel， Kymriah）繼去年在中國獲批臨床試驗(yàn)之后，已在2020年9月成功入組第一位中國受試者。根據(jù)公開資料，Kymriah是一種CD19嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）免疫療法，是全球首款獲批的CAR-T療法。Tisagenlecleucel由賓夕法尼亞大學(xué)(University of Pennsylvania)的研究者和諾華公司聯(lián)合開發(fā)，由諾華進(jìn)行商業(yè)化和推廣。該藥物曾被美國FDA授予突破性療法認(rèn)定、優(yōu)先審評(píng)資格、以及快速通道資格。2017年8月，美國FDA批準(zhǔn)tisagenlecleucel治療罹患B細(xì)胞前體急性淋巴性白血病（ALL），且病情難治或出現(xiàn)二次及以上復(fù)發(fā)的25歲以下患者，成為了人類歷史上批準(zhǔn)的首款CAR-T療法。2018年5月，美國FDA又批準(zhǔn)tisagenlecleucel治療患有復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）的成年患者。根據(jù)新聞稿，本次完成首例中國受試者入組的是一項(xiàng)名為Belinda的全球多中心、隨機(jī)、開放性3期臨床試驗(yàn)，是諾華全球tisagenlecleucel臨床研究項(xiàng)目的一部分。該研究旨在經(jīng)過抗CD20單克隆抗體和含蒽環(huán)類藥物的一線免疫化療失敗的難治性或復(fù)發(fā)性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤成年患者中，評(píng)估tisagenlecleucel對(duì)比標(biāo)準(zhǔn)治療的療效、安全性和耐受性。Belinda研究中國區(qū)牽頭人、北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院淋巴瘤科主任朱軍教授表示：“彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤是中國人群中最常見的一個(gè)淋巴瘤亞型，如何能夠提高和改善這一部分患者的治愈率和生活質(zhì)量，是我們臨床研究的熱點(diǎn)。而CAR-T細(xì)胞治療，能為這部分患者群體帶來很大的希望。”諾華全球藥品開發(fā)（中國）負(fù)責(zé)人趙燕表示，我們非常期待我們的臨床項(xiàng)目早日獲得積極結(jié)果，為中國在某些難治疾病領(lǐng)域治療選擇十分有限的病患提供這一創(chuàng)新治療方案。CAR-T是一種個(gè)體化治療，它需要從患者的外周血中采集并提取T細(xì)胞，并在生產(chǎn)中心對(duì)其進(jìn)行基因修飾，使其獲得可在細(xì)胞表面擁有嵌合抗原受體 (CAR) 所需的所有信息。經(jīng)過基因修飾的T細(xì)胞可以自行產(chǎn)生CAR，并在生產(chǎn)中心進(jìn)行擴(kuò)增。新的CAR-T細(xì)胞被輸注回患者體內(nèi)，識(shí)別并消滅特定的腫瘤細(xì)胞。預(yù)祝tisagenlecleucel的臨床研究順利進(jìn)行，早日在中國獲批上市，為患者帶來更多的治療選擇。
