2019年，在生物醫(yī)藥領(lǐng)域執(zhí)行的并購(gòu)交易超過(guò)25起，其中14起交易金額達(dá)到數(shù)十億美元。今年以來(lái)，生物醫(yī)藥領(lǐng)域的并購(gòu)依然十分的活躍。近期，F(xiàn)ierce Biotech發(fā)布了《 The top 10 takeover targets in biopharma》的榜單，根據(jù)疾病治療領(lǐng)域，公司過(guò)往融資情況和在研管線的進(jìn)展情況，盤點(diǎn)了10家備受關(guān)注的創(chuàng)新生物醫(yī)藥公司。1. Alexion Pharmaceuticals
Alexion Pharmaceuticals是一家專注于罕見病創(chuàng)新藥開發(fā)的生物醫(yī)藥公司。該公司的主要產(chǎn)品為兩款補(bǔ)體抑制劑Soliris和Ultomiris。已經(jīng)獲批治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）等補(bǔ)體信號(hào)通路介導(dǎo)的罕見疾病。此外，該公司還有兩款酶替代療法，治療低磷酸酯脢癥（HPP）和溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥（LAL-D）。今年，Alexion公司還出資14億美元收購(gòu)了Portola Pharmaceuticals，包括Portola公司的已獲批的抗凝血藥物解毒劑Andexxa。Amarin是一家致力于心血管疾病創(chuàng)新藥研發(fā)公司。公司的主打產(chǎn)品Vascepa（icosapent ethyl）在2012年獲得FDA批準(zhǔn)，作為輔助療法降低嚴(yán)重高甘油三酯血癥患者的甘油三酯水平。2019年底，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Vascepa擴(kuò)展適應(yīng)癥，用來(lái)降低特定患者心血管疾病的風(fēng)險(xiǎn)。Vascepa有潛力為更多心血管疾病患者造福。3. BioMarin Pharmaceutical
BioMarin Pharmaceutical專注于罕見病領(lǐng)域的新藥研發(fā)。BioMarin的主打產(chǎn)品Roctavian是一款治療A型血友病的基因療法產(chǎn)品，通過(guò)AAV5病毒載體將編碼凝血因子VIII基因的功能性拷貝遞送到患者體內(nèi)，進(jìn)而幫助患者恢復(fù)自身凝血因子VIII生產(chǎn)能力。除此之外， BioMarin公司2019年底宣布針對(duì)侏儒癥的特效藥vosoritide臨床試驗(yàn)成功。并于今年分別向EMA和FDA遞交了上市申請(qǐng)。如果獲批，vosoritide將成為首款治療侏儒癥的藥物。
bluebird bio是一家開發(fā)基因療法的生物醫(yī)藥公司。其基因療法Zynteglo于2019年6月獲得EMA的上市批準(zhǔn)，用于治療12歲及以上患者的輸血依賴型β地中海貧血。Zynteglo是針對(duì)這一疾病的首款基因療法。Zynteglo的另一適應(yīng)癥的上市計(jì)劃也在籌備中，今年9月，Zynteglo被EMA授予鐮狀細(xì)胞病的優(yōu)先藥物（PRIME）稱號(hào)，bluebird已計(jì)劃向FDA提交申請(qǐng)，預(yù)計(jì)在2021年下半年獲準(zhǔn)上市。此外，bluebird的另一款治療腦腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良（CALD）的基因療法Lenti-D在歐盟的上市申請(qǐng)已進(jìn)入加速審查階段，預(yù)計(jì)于2021年在美提交Lenti-D上市申請(qǐng)。5. Deciphera Pharmaceuticals
Deciphera Pharmaceuticals是一家致力于通過(guò)解決耐藥性的關(guān)鍵機(jī)制來(lái)改善癌癥患者的生活的生物醫(yī)藥公司。今年5月，Deciphera公司的廣譜受體酪氨酸蛋白激酶（KIT）和血小板衍生的生長(zhǎng)因子α激酶（PDGFRα）抑制劑ripretinib獲FDA上市許可，用于晚期胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）的治療，ripretinib也是全球首款廣譜KIT抑制劑。Deciphera公司目前還在開發(fā)ripretinib用于治療晚期全身性肥大細(xì)胞增多癥（ASM），神經(jīng)膠質(zhì)瘤和其他由KIT或PDGFRα激酶誘發(fā)的實(shí)體瘤等疾病。再鼎醫(yī)藥去年與Deciphera達(dá)成獨(dú)家授權(quán)協(xié)議，獲得了ripretinib在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化獨(dú)家權(quán)益。
今年2月，美國(guó)FDA剛剛批準(zhǔn)了Esperion Therapeutics開發(fā)的Nexletol（bempeoic acid）上市，作為飲食和最大耐受劑量他汀療法的輔助療法，治療雜合體家族性高膽固醇血癥成人患者，或者需要進(jìn)一步降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病患者。同樣是2月，F(xiàn)DA同時(shí)還批準(zhǔn)了Esperion公司Nexlizet（bempedoic acid and ezetimibe）用于治療與Nexletol相同的病征的上市許可。7. Global Blood Therapeutics
Global Blood Therapeutics（GBT）致力于嚴(yán)重血液病創(chuàng)新療法的開發(fā)。2019年11月，美國(guó)FDA宣布加速批準(zhǔn)GBT公司的創(chuàng)新療法Oxbryta（voxelotor）上市，治療成人和12歲以上青少年患者的鐮狀細(xì)胞貧血癥（SCD）。其后，歐盟委員會(huì)也將voxelotor指定為用于治療SCD的孤兒藥。Voxelotor是首款FDA批準(zhǔn)的靶向血紅蛋白聚合過(guò)程的創(chuàng)新療法。此外，GBT還宣布與Syros Pharmaceuticals達(dá)成合作，以開發(fā)和商業(yè)化治療鐮狀細(xì)胞病和β地中海貧血的新型療法
2020年9月，吉利德科學(xué)（Gilead Sciences）就宣布以210億美元收購(gòu)Immunomedics，這是今年截至目前以來(lái)醫(yī)藥行業(yè)最大的并購(gòu)交易。不過(guò)榜單發(fā)布時(shí)，該交易尚未完成，因此Immunomedics仍被保留在目標(biāo)收購(gòu)名單中（吉利德科學(xué)近日已宣布完成對(duì)Immunomedics的收購(gòu)）。通過(guò)這一收購(gòu)，吉利德科學(xué)將獲得靶向Trop-2的抗體偶聯(lián)藥物Trodelvy（sacituzumab govitecan-hziy），它于今年4月獲得美國(guó)FDA的加速批準(zhǔn)，用于治療既往接受過(guò)至少2種療法的轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌（mTNBC）成人患者。Immunomedics計(jì)劃于今年第四季度提交補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)（sBLA），支持Trodelvy獲得FDA的全面批準(zhǔn)。9. Iovance Biotherapeutics
Iovance Biotherapeutics旨在利用T細(xì)胞免疫療法治療實(shí)體瘤和血液瘤患者。Iovance公司開發(fā)的腫瘤浸潤(rùn)淋巴細(xì)胞療法（TIL）效果顯著，在治療晚期宮頸癌和黑色素瘤患者的臨床研究中表現(xiàn)出可喜的緩解率和長(zhǎng)久的緩解持續(xù)時(shí)間。今年5月，Iovance公司公布了該公司開發(fā)的TIL療法lifileucel治療晚期黑色素瘤患者的最新結(jié)果。試驗(yàn)結(jié)果表明，一次注射lifileucel，能夠在接受過(guò)PD-1抑制劑和BRAF/MEK靶向療法的難治性患者中，達(dá)到34.3%的總緩解率。10. Reata Pharmaceuticals
Reata Pharmaceuticals是一家專注于腎疾病藥物開發(fā)的生物醫(yī)藥公司。目前該公司擁有的bardoxalone（治療慢性腎病和Alport綜合征）和omaveloxolone（治療弗里德里希共濟(jì)失調(diào)，F(xiàn)A）正在準(zhǔn)備申請(qǐng)監(jiān)管批準(zhǔn)中。FDA和EMA已授予bardoxolone治療Alport綜合征的孤兒藥資格，此外，F(xiàn)DA還授予了bardoxolone治療肺動(dòng)脈高壓（PAH）的孤兒藥資格。[1] The top 10 takeover targets in biopharma. Retrieved November 4, 2020, from https://www.fiercebiotech.com/special-report/deal-or-no-deal-top-10-takeover-targets-biopharma
