研發(fā)動(dòng)態(tài)
海普瑞原發(fā)卵巢癌一線治療新藥Oregovomab再獲進(jìn)展
11月10日，海普瑞公告宣布，其參股子公司OncoQuest Pharmaceuticals Inc.旗下研發(fā)的免疫治療候選創(chuàng)新藥Oregovomab的III期臨床試驗(yàn)FLORA-5已經(jīng)在美國(guó)完成首例患者給藥，這也意味著Oregovomab再獲重大進(jìn)展，這將為卵巢癌患者的治療帶來(lái)新的希望。Oregovomab是一種抗獨(dú)特型鼠源單克隆抗體，具有較高的親和力，可與腫瘤相關(guān)抗原CA125結(jié)合并啟動(dòng)針對(duì)該糖蛋白的級(jí)聯(lián)免疫反應(yīng)。該品種作為全球首創(chuàng)的免疫療法藥物，可用于晚期原發(fā)性卵巢癌的治療，并已獲得FDA與EMA授予的孤兒藥資格。泰宗生物/邁康斯德CXCR4拮抗劑PTX-9908臨床申請(qǐng)獲得NMPA受理
近日，泰宗生物與邁康斯德的多肽新藥PTX-9908臨床申請(qǐng)獲得NMPA受理。PTX-9908是一款趨化因子SDF-1（CXCL12）類似物。該產(chǎn)品在去年3月和6月分別取得FDA與臺(tái)灣TFDA的臨床許可，允許其開(kāi)展PTX-9908合并栓塞術(shù)治療中期肝癌的I/II期臨床研究。值得注意的是，去年9月該藥物還獲得了FDA罕見(jiàn)病藥物資格。二次暫停，賽諾菲血友病的RNAi療法出現(xiàn)新的不良事件
11月10日，賽諾菲與合作伙伴健贊因，已確定其針對(duì)血友病RNAi療法fitusiran新的不良事件，目前已暫緩其全劑量的臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃 。fitusiran是一種針對(duì)A型和B型血友病的RNAi療法，是Alnylam合作開(kāi)發(fā)的項(xiàng)目。Fitusiran是靶向抗凝血酶的非因子替代療法，每月一次的皮下給藥，該療法利用小干擾RNA（siRNA）來(lái)靶向并減少抗凝血酶，從而使體內(nèi)有足夠的凝血酶來(lái)止血并防止出血，F(xiàn)itusiran也有潛力被用于罕見(jiàn)出血性疾病。禮來(lái)新冠中和抗體Bamlanivimab獲FDA緊急使用授權(quán)
11月9日，禮來(lái)宣布其新冠病毒中和抗體Bamlanivimab（LY-CoV555）獲得FDA緊急使用授權(quán)（EUA），用于治療近期確診的12歲以上成人和兒童輕中度高風(fēng)險(xiǎn)新冠患者，Bamlanivimab需在確診后且癥狀出現(xiàn)10天以內(nèi)盡快靜脈注射，不能用于住院或需要吸氧治療的新冠患者。Bamlanivimab此次批準(zhǔn)基于BLAZE-1臨床研究數(shù)據(jù)，Bamlanivimab單藥治療達(dá)到部分臨床終點(diǎn)，而B(niǎo)amlanivimab+Etesevimab聯(lián)合治療達(dá)到所有臨床終點(diǎn)。基因療法再現(xiàn)誘發(fā)白血病病例，Orchard宣布暫時(shí)下架Strimvelis
近日，Orchard Therapeutics宣布暫時(shí)下架其已被批準(zhǔn)用于治療ADA-SCID（嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷癥）的γ-逆轉(zhuǎn)錄病毒載體基因療法Strimvelis，目前正在調(diào)查Strimvelis與T淋巴細(xì)胞白血病之間的聯(lián)系。Strimvelis是一種體外基因療法，使用γ-逆轉(zhuǎn)錄病毒將正常ADA基因拷貝至患者CD34+ HSPCs中，該療法有望一次性重建免疫功能，達(dá)到終生治愈的效果。Semaglutide獲治療NASH突破性療法資格
近日，美國(guó)FDA已經(jīng)授予Semaglutide用于治療NASH（非酒精性脂肪性肝炎）的突破性療法認(rèn)定資格，基于此前披露的2期臨床數(shù)據(jù)。并且諾和諾德預(yù)計(jì)將在在2021年啟動(dòng)Semaglutide用于治療NASH的3期臨床試驗(yàn)。Semaglutide是一種長(zhǎng)效胰高血糖素樣肽-1 （GLP-1）類似物，目前本品適應(yīng)癥為 2 型糖尿病。胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）是人體胃腸道黏膜天然分泌的一種“腸促胰素”，GLP-1作用于多個(gè)器官，可增加 β-細(xì)胞胰島素分泌，減少α-細(xì)胞胰高血糖素分泌，減緩胃排空和增加飽腹感。 恒瑞醫(yī)藥卡瑞利珠再次列為擬納入優(yōu)先評(píng)審
近日，CDE官網(wǎng)顯示，國(guó)內(nèi)醫(yī)藥龍頭恒瑞醫(yī)藥子公司-江蘇盛迪亞生物醫(yī)藥有限公司的注射用卡瑞利珠于2020年10月30日提交新適應(yīng)癥申請(qǐng)，此公示日期2020年11月6日至2020年11月13日。本次申請(qǐng)擬定適應(yīng)癥為卡瑞利珠聯(lián)合順鉑和吉西他濱用于局部復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者的一線治療。卡瑞利珠單抗是一種人源化免疫球蛋白G4型單克隆抗體，可與PD-1靶向結(jié)合，阻斷其與PD-L1及程序性死亡配體2之間的相互作用而恢復(fù)機(jī)體免疫功能，最終發(fā)揮抗腫瘤的作。復(fù)星醫(yī)藥引進(jìn)的一款mRNA新冠疫苗在中國(guó)申報(bào)臨床并獲受理
11月12日，復(fù)星醫(yī)藥發(fā)布公告稱，控股子公司復(fù)星醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)從德國(guó)BioNTech公司引進(jìn)的mRNA疫苗BNT162b2用于預(yù)防新型冠狀病毒肺炎的臨床試驗(yàn)注冊(cè)申請(qǐng)獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）受理。根據(jù)輝瑞（Pfizer）和BioNTech公司近日發(fā)布的新聞稿，BNT162b2在3期臨床試驗(yàn)的中期有效性分析中，顯示出高達(dá)90%的保護(hù)效率。索元生物首個(gè)國(guó)際多中心3期臨床試驗(yàn)完成全部受試者入組
11月12日，索元生物宣布，其全球首創(chuàng)在研新藥DB102（enzastaurin）用于一線治療初治高危彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）的國(guó)際多中心3期臨床試驗(yàn)——ENGINE研究已順利完成全部受試者入組。值得一提的是，這是索元生物首個(gè)國(guó)際多中心3期臨床試驗(yàn)，完成全部患者入組是該公司在臨床開(kāi)發(fā)上取得的重要里程碑進(jìn)展。DB102是一款小分子絲氨酸/蘇氨酸激酶抑制劑，作用于PKCβ、PI3K和AKT等腫瘤領(lǐng)域的關(guān)鍵腫瘤靶點(diǎn)上，具有誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞死亡和阻礙腫瘤細(xì)胞增生的直接作用，以及抑制腫瘤誘導(dǎo)的血管生成的間接作用。靶向CD47，中生尚健首個(gè)創(chuàng)新藥獲批臨床
11月9日，中生尚健生物醫(yī)藥宣布，其向CDE提交的靶向CD47的SG404項(xiàng)目新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得批準(zhǔn)。根據(jù)新聞稿，SG404是由尚健生物自主開(kāi)發(fā)的重組人SIRPα-Fc融合蛋白。SG404針對(duì)的靶點(diǎn)CD47，是一種廣泛表達(dá)于多種癌細(xì)胞表面的糖蛋白，通過(guò)與腫瘤吞噬細(xì)胞表面SIRPα連接釋放“別吃我”信號(hào)，阻止巨噬細(xì)胞吞噬作用。根據(jù)新聞稿，SG404通過(guò)親和力及結(jié)構(gòu)優(yōu)化，可有效阻斷CD47-SIPRα信號(hào)通路，且不引起紅細(xì)胞凝集。臨床前研究顯示，該產(chǎn)品的安全性和有效性均顯著優(yōu)于同類分子。默沙東Keytruda一線治療結(jié)直腸癌在中國(guó)擬納入優(yōu)先審評(píng)
11月12日，CDE網(wǎng)站最新公示，默沙東（MSD）的PD-1抑制劑帕博利珠單抗注射液（Keytruda，pembrolizumab），以“符合附條件批準(zhǔn)的藥品”擬納入優(yōu)先審評(píng)，擬定適應(yīng)癥為結(jié)直腸癌一線治療。帕博利珠單抗是默沙東開(kāi)發(fā)的重磅PD-1抑制劑，通過(guò)阻斷PD-1/PD-L1信號(hào)通路，提高人體免疫細(xì)胞的抗癌反應(yīng)。此前，該產(chǎn)品已在中國(guó)獲批多個(gè)適應(yīng)癥，涉及癌種有黑色素瘤、鱗狀/非鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）、PD-L1表達(dá)陽(yáng)性NSCLC，以及食管鱗狀細(xì)胞癌。強(qiáng)生CD38單抗擬納入優(yōu)先審評(píng)11月11日，CDE網(wǎng)站公示信息顯示，強(qiáng)生（Johnson & Johnson）旗下楊森公司（Janssen）的CD38單抗達(dá)雷妥尤單抗注射液（皮下注射）的一項(xiàng)上市申請(qǐng)被納入擬優(yōu)先審評(píng)，擬定的適應(yīng)癥為“治療原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變患者”。本次達(dá)雷妥尤單抗注射液（皮下注射）因符合“臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見(jiàn)病等疾病的創(chuàng)新藥和改良型新藥”被CDE納入擬優(yōu)先審評(píng)，擬開(kāi)發(fā)治療原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變患者。基石藥業(yè)在新加坡遞交IDH1抑制劑新藥上市申請(qǐng)11月10日，基石藥業(yè)宣布，公司已向新加坡衛(wèi)生科學(xué)局（HAS）遞交ivosidenib的新藥上市申請(qǐng)，用于治療攜帶易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血?。≧/R AML）患者。根據(jù)新聞稿，ivosidenib是一種強(qiáng)效、高選擇性同類首創(chuàng)口服IDH1抑制劑，也是全球首個(gè)唯一獲得FDA批準(zhǔn)治療IDH1突變R/R AML的藥物。此次也是基石藥業(yè)首次在大中華以外地區(qū)遞交新藥上市申請(qǐng)。靶向GAS6-AXL通路，思路迪醫(yī)藥獲抗癌新藥大中華區(qū)獨(dú)家授權(quán)AXL是編碼受體酪氨酸激酶的基因之一，它與其配體GAS6（growth arrest-specific gene 6）在許多惡性腫瘤中都有高表達(dá)和活化，如急性髓系白血病、腎癌、胰腺癌、乳腺癌、肺癌及卵巢癌等等。GAS6-AXL信號(hào)通路作為促進(jìn)腫瘤生長(zhǎng)及轉(zhuǎn)移、腫瘤免疫逃逸與藥物耐受的關(guān)鍵通路之一，被認(rèn)為是癌癥治療的新靶點(diǎn)，并引起廣泛關(guān)注。此外已有研究證明，GAS6-AXL信號(hào)通路抑制劑與免疫治療檢查點(diǎn)抑制劑、放療或化療聯(lián)用，均可實(shí)現(xiàn)對(duì)腫瘤的良好控制。因此，GAS6-AXL信號(hào)通路已成為當(dāng)前腫瘤治療領(lǐng)域的重要突破口之一。根據(jù)思路迪醫(yī)藥新聞稿，作為一款靶向GAS6-AXL通路的重組融合蛋白，AVB-500已在臨床前研究中被證實(shí)，可通過(guò)結(jié)合GAS6來(lái)中和其活性，從而對(duì)該信號(hào)傳導(dǎo)通路進(jìn)行選擇性抑制。目前該藥物的臨床研究仍在進(jìn)行中，并已在鉑耐藥性復(fù)發(fā)性卵巢癌適應(yīng)癥上獲得美國(guó)FDA授予的快速通道資格。此外，AVB-500總體耐受性良好，未見(jiàn)劑量限制性毒性或預(yù)計(jì)之外的安全信號(hào)。
