北京時間2020年11月30日，歐康維視宣布其治療慢性非感染性葡萄膜炎產(chǎn)品OT-401在海南博鰲啟動真實世界研究，同時OT-401累及眼后段的慢性非感染葡萄膜炎受試者中評價氟輕松玻璃體（FAI）植入劑的安全性和有效性的Ⅲ期臨床研究亦正在全國各臨床中心進行中，真實世界研究數(shù)據(jù)將對III期臨床數(shù)據(jù)產(chǎn)生良好的支持和補充。
“真實世界研究”這個詞或許并不陌生，但很少有人能準(zhǔn)確說出它的含義，更毋庸說了解它和傳統(tǒng)臨床試驗研究的關(guān)系。真實世界研究（RWS）即在真實世界環(huán)境下收集與患者有關(guān)的數(shù)據(jù)，通過分析，獲得醫(yī)療產(chǎn)品的使用價值及潛在獲益或風(fēng)險的臨床證據(jù)。簡單說就是，國外已經(jīng)上市的藥品或器械在國內(nèi)試點地區(qū)進行銷售，通過在實際診療中得到的患者數(shù)據(jù)幫助藥品或器械在國內(nèi)注冊上市。
2019年10月17日，四家知名跨國藥械醫(yī)療企作為第一批試點，在海南博鰲樂城開展真實世界數(shù)據(jù)研究，。包括艾爾建治療青光眼的引流管，科利爾的NG聲音處理器，強生用來治療白內(nèi)障的飛秒產(chǎn)品，以及美敦力治療中、深度靜脈曲張的封閉膠。2020年1月7日，國家藥監(jiān)局發(fā)布了《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則（試行）》（“《RWE指導(dǎo)原則》”），明確指出真實世界研究產(chǎn)生的真實世界證據(jù)可以用于支持藥物研發(fā)和審評。其后，于3月26日，在首批真實世界研究試點名單出爐僅僅5個月后，國家藥監(jiān)局宣布美國艾爾建公司“青光眼引流管”注冊申請成功通過審查，成為我國首個使用境內(nèi)真實世界數(shù)據(jù)并成功獲批上市的醫(yī)療器械產(chǎn)品，相較傳統(tǒng)的醫(yī)療器械上市審批，“青光眼引流管”憑借真實世界數(shù)據(jù)結(jié)果從申報到獲批上市的平均時間大大提前?？梢钥闯鏊幈O(jiān)局對于真實世界數(shù)據(jù)研究已經(jīng)不僅僅停留在“紙上談兵”了，相比于臨床試驗中苛刻的實驗環(huán)境，真實病例診療中患者產(chǎn)生的有效性及安全性數(shù)據(jù)對于藥品的注冊審批亦極具指導(dǎo)意義。相信有了艾爾建獲批珠玉在前，我們有理由期待歐康維視的OT-401（Yutiq）上市進程將會大幅提速，如果按照艾爾建青光眼引流管5個月的審批速度來推測，OT-401的上市時間有望較其招股書預(yù)測提前一年以上，遠超出市場預(yù)期，飽受病痛反復(fù)折磨的葡萄膜炎患者黎明將至。
圖片來源：歐康維視官網(wǎng)
OT-401（氟輕松玻璃體內(nèi)植入劑）作為目前治療葡萄膜炎的first-in-class產(chǎn)品，OT-401具有低劑量眼底給藥和長達36個月持續(xù)穩(wěn)定釋放藥物的特點，大大改善了葡萄膜炎患者病情反復(fù)、傳統(tǒng)治療副作用大及用藥依從性較差等問題，是首款且唯一經(jīng)FDA 批準(zhǔn)可釋放氟輕松長達36個月的慢性非感染性葡萄膜炎療法。葡萄膜炎患者最典型的特征是發(fā)病年齡早和容易復(fù)發(fā)，平均發(fā)病年齡約33歲，每一次炎癥發(fā)作都會對眼內(nèi)組織造成不可逆的損傷，46%患者最終發(fā)展為不可逆性的低視力或盲，是中國第二大致盲性眼病，而中國目前尚無慢性非感染性葡萄膜炎的標(biāo)準(zhǔn)治療，OT-401的引進和開發(fā)將改善中國葡萄膜炎患者的治療困境、延緩病情反復(fù)發(fā)作、避免全身諸多嚴(yán)重的并發(fā)癥，并填補慢性非感染性葡萄膜炎治療領(lǐng)域的空白。2018年10月12日美國FDA正式批準(zhǔn)OT-401（Yutiq）上市，利用海南博鰲樂城“先行先試”等一系列特許醫(yī)療政策，歐康維視將這款創(chuàng)新產(chǎn)品以最快速度引入中國，開始進行商業(yè)化的早期探索，2019年8月29日在博鰲超級醫(yī)院首位葡萄膜炎患者接受OT-401眼內(nèi)注射，同時Ⅲ期臨床試驗也正緊鑼密鼓地進行中。
上市以來，歐康臨床進展斬獲頗豐，OT-1001（Zerviate）及OT-301相繼獲批Ⅲ期臨床，從綠葉制藥引進抗VEGF藥物OT-702（阿柏西普生物類似藥），目前已有四款產(chǎn)品正在臨床Ⅲ期，占中國眼科藥物Ⅲ期臨床數(shù)量的1/3。據(jù)了解，在博鰲超院已有超過30名患者接受了OT-401的注射，盡管價格不菲，但葡萄膜炎缺醫(yī)少藥的困境帶來了巨大的需求缺口，也給歐康維視收集整理完備的真實世界研究數(shù)據(jù)提供了便利。歐康維視在臨床試驗、商業(yè)化與真實世界研究之間不斷尋找動態(tài)平衡，努力摸索新興政策帶來的創(chuàng)新契機，敏銳的市場洞察力及極強的創(chuàng)新實力讓歐康走在中國創(chuàng)新藥企的前列。
