2020年即將步入尾聲，這一年，國(guó)內(nèi)外上市的新藥都呈井噴狀態(tài)！盡管?chē)?guó)外依然持續(xù)在肺炎疫情陰霾的籠罩下，但是美國(guó)FDA對(duì)于新藥的研發(fā)和審批絲毫沒(méi)有受到影響，反而快馬加鞭，好消息不斷。正是認(rèn)識(shí)到癌癥患者是易感染冠狀病毒肺炎的的人群，在此關(guān)鍵時(shí)刻，F(xiàn)DA仍然堅(jiān)定不移地致力于癌癥患者，并盡一切努力加快腫瘤學(xué)產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)。全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)醫(yī)學(xué)部每年都會(huì)參照美國(guó)FDA官網(wǎng)及美國(guó)國(guó)家癌癥研究院的藥品獲批信息，為大家整理更新所有癌癥獲批的靶向藥物，給大家?guī)?lái)戰(zhàn)勝癌癥的信心。2020年，F(xiàn)DA共批準(zhǔn)了近50種新療法，覆蓋了十大實(shí)體腫瘤，又有很多幸運(yùn)的病友們等來(lái)了新的希望和治療選擇即將邁入新的一年，讓我們一起來(lái)看看2020年有哪些藥物突破重圍，獲批批準(zhǔn)。2020年5月6日，首款MET抑制劑卡馬替尼獲批上市！METex14突變發(fā)生在3-4％的新診斷晚期NSCLC病例中，這是一種預(yù)后特別差的肺癌，卡馬替尼作為一種口服的高選擇性小分子MET抑制劑，于2020年5月6日被美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，成為針對(duì)局部晚期或轉(zhuǎn)移性MET 14跳躍突變的非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的首款靶向藥。
藥物名稱(chēng)：Capmatinib（卡馬替尼 INC280）FDA批準(zhǔn)時(shí)間：2020年5月6日適應(yīng)癥：治療攜帶MET外顯子14跳躍突變的轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者，包括一線(xiàn)治療（初治）患者和先前接受過(guò)治療（經(jīng)治）的患者2020年5月8日，首款RET抑制劑塞爾帕替尼上市非小細(xì)胞肺癌中，僅有1%-2%的患者存在RET基因融合，多為與KIF5B基因的融合，也就是說(shuō)RET基因和KIF5B基因融合在一起，形成了一個(gè)新的基因，這種基因的出現(xiàn)會(huì)讓癌細(xì)胞不受控制的惡性增值。2020年5月8日，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）加速批準(zhǔn)了selpercatinib（RETEVMO，禮來(lái)公司）上市，成為全球首款用于治療攜帶RET基因變異的癌癥患者的精準(zhǔn)療法。
藥物名稱(chēng)：Selpercatinib(LOXO-292，塞爾帕替尼)生產(chǎn)廠(chǎng)家：禮來(lái)FDA批準(zhǔn)時(shí)間：2020年5月8日- 成人轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者；
- ≥12歲的患有全身性或復(fù)發(fā)性RET突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）的成人和兒科患者，需要進(jìn)行全身治療；
- 年齡≥12歲且患有晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性甲狀腺癌的成年和兒科患者，需要全身治療并且對(duì)放射性碘具有難治性（如果合適的話(huà)，需要放射性碘）。
2020年5月18日，阿特珠單抗一線(xiàn)治療非小細(xì)胞肺癌阿特珠單抗(Atezolizumab)是一種單克隆抗體，可靶向PD-L1蛋白。阿特朱單抗與腫瘤細(xì)胞和腫瘤浸潤(rùn)性免疫細(xì)胞上表達(dá)的PD-L1結(jié)合，阻斷其與PD-1和B7.1受體的相互作用。通過(guò)抑制PD-L1，可以激活T細(xì)胞消滅腫瘤細(xì)胞。
藥物名稱(chēng)：Tecentriq（阿特珠單抗）
生產(chǎn)廠(chǎng)家：羅氏
FDA批準(zhǔn)時(shí)間：2020年5月18日
適應(yīng)癥：一線(xiàn)治療成年轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的成年患者，這些患者的腫瘤具有高PD-L1表達(dá)（PD-L1≥50％），而沒(méi)有EGFR或ALK基因突變。
2020年5月22日，布加替尼一線(xiàn)治療ALK+非小細(xì)胞肺癌藥物名稱(chēng)：Alunbrig（布加替尼 brigatinib）
生產(chǎn)廠(chǎng)家：武田制藥
FDA批準(zhǔn)時(shí)間：2020年5月22日
適應(yīng)癥：基因檢測(cè)ALK陽(yáng)性的轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的一線(xiàn)治療
2020年5月26日，O+Y獲批非小細(xì)胞肺癌一線(xiàn)治療美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)將nivolumab（OPDIVO，Bristol-Myers Squibb Co.）加上ipilimumab（YERVOY，Bristol-Myers Squibb Co.）與2個(gè)周期的鉑類(lèi)雙聯(lián)化療聯(lián)合用于轉(zhuǎn)移或復(fù)發(fā)患者非小細(xì)胞肺癌（NSCLC），無(wú)表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）或間變性淋巴瘤激酶（ALK）基因組腫瘤異常。
藥物名稱(chēng)：Nivolumab / Ipilimumab
生產(chǎn)廠(chǎng)家：百時(shí)美施貴寶
FDA批準(zhǔn)時(shí)間：2020年5月26日
適應(yīng)癥：用于一線(xiàn)治療EGFR/ALK陰性晚期NSCLC（非小細(xì)胞肺癌）患者。
5月29日，雷莫蘆單抗+厄洛替尼一線(xiàn)治療EGFR非小細(xì)胞肺癌生產(chǎn)廠(chǎng)家：禮來(lái)FDA批準(zhǔn)時(shí)間：2020年5月29日適應(yīng)癥：Cyramza（雷莫蘆單抗）與厄洛替尼聯(lián)用，一線(xiàn)治療伴有表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）外顯子19缺失或外顯子21（L858R）的轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）一線(xiàn)治療。臨床數(shù)據(jù)：FDA對(duì)于雷莫蘆單抗的最新批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)III期的臨床研究數(shù)據(jù)，與對(duì)照組相比，雷莫蘆單抗的組合療法治療NSCLC的無(wú)進(jìn)展生存期為19.4個(gè)月，而對(duì)照組僅為12.4個(gè)月。2020年9月4日，第二款RET抑制劑普雷西替尼上市2020年9月5日，全球第二款療效卓越的RET抑制劑Pralsetinib（代號(hào)BLU-667，普雷西替尼）獲得FDA批準(zhǔn)正式上市，同時(shí)，這款藥物也有了自己的大名-GAVRETO！這是目前唯一一款每日僅需口服一次的RET抑制劑，并且顯示出持久的療效，部分患者得到完全緩解！不得不說(shuō)RET融合的患者終于迎來(lái)了春天！藥物名稱(chēng)：Pralsetinib（BLU-667，普雷西替尼）生產(chǎn)廠(chǎng)家：Blueprint MedicinesFDA批準(zhǔn)時(shí)間：2020年9月4日適應(yīng)癥：用于經(jīng)FDA批準(zhǔn)的測(cè)試RET融合陽(yáng)性轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者的治療。2020年6月16日：30年磨一劍！小細(xì)胞肺癌重磅新化療藥獲批上市！2020年6月16日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Lurbinectedin（Zepzelca）上市，用于治療經(jīng)鉑類(lèi)化療后病情進(jìn)展的轉(zhuǎn)移性小細(xì)胞肺癌成年患者。
該批準(zhǔn)基于Ⅱ期NCT-2454972試驗(yàn)的結(jié)果，其結(jié)果顯示，Lurbinectedin治療患者的整體緩解率為35.2%，疾病控制率為68.6%，中位緩解持續(xù)時(shí)間為5.3個(gè)月。
2020年3月21日：小細(xì)胞肺癌迎來(lái)全新一線(xiàn)療法，得瓦魯單抗出擊！2020年3月21日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)得瓦魯單抗（Durvalumab，Imfinzi）用于一線(xiàn)治療廣泛期小細(xì)胞肺癌成年患者，可聯(lián)合包括依托泊苷、卡鉑或順鉑等在內(nèi)的化療方案共同使用。
該批準(zhǔn)基于Ⅲ期CASPIAN試驗(yàn)的結(jié)果，其結(jié)果顯示，得瓦魯單抗+化療治療的患者中位總生存期為13.0個(gè)月，整體緩解率68%；僅接受化療的患者中位總生存期為10.3個(gè)月，整體緩解率58%。
2020年4月17日，生存期顯著延長(zhǎng)！乳腺癌新藥圖卡替尼震撼上市！2020年4月17日，圖卡替尼（（Tukysa）提前四個(gè)月被FDA加速批準(zhǔn)上市了，用于聯(lián)合曲妥珠單抗和卡培他濱用于治療局部晚期無(wú)法切除或轉(zhuǎn)移性HER2陽(yáng)性乳腺癌的患者，包括腦轉(zhuǎn)移瘤患者，這些患者已分別或聯(lián)合接受至少三種先前的HER2指導(dǎo)藥物。藥物名稱(chēng)：tucatinib（圖卡替尼）生產(chǎn)廠(chǎng)家：Genetics適應(yīng)癥：聯(lián)合曲妥珠單抗和卡培他濱用于治療局部晚期無(wú)法切除或轉(zhuǎn)移性HER2陽(yáng)性乳腺癌的患者，包括腦轉(zhuǎn)移瘤患者，這些患者已分別或聯(lián)合接受至少三種先前的HER2指導(dǎo)藥物2020年4月22日，全球首款三陰乳腺癌抗體偶聯(lián)藥物Trodelvy來(lái)襲！2020年4月22日，Immunomedics公司宣布其抗體偶聯(lián)藥物Trodelvy（sacituzumab govitecan-hziy）上市，用于治療既往接受過(guò)至少2種療法的轉(zhuǎn)移性三陰乳腺癌（mTNBC）成人患者，Trodelvy是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)治療三陰乳腺癌的抗體偶聯(lián)藥物，也是全球首個(gè)獲批的靶向人滋養(yǎng)層細(xì)胞表面抗原2（Trop-2）的抗體偶聯(lián)藥物。藥物名稱(chēng)：Trodelvy（sacituzumab govitecan-hziy，IMMU-132）生產(chǎn)廠(chǎng)家：Immunomedics公司FDA批準(zhǔn)時(shí)間：2020年4月22日既往接受過(guò)至少2種療法的轉(zhuǎn)移性三陰乳腺癌（mTNBC）成人患者。2020年11月13日：Keytruda首次獲批三陰乳腺癌2020年11月13日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)了加速批準(zhǔn)了默沙東（MSD）重磅PD-1抑制劑Keytruda與化療聯(lián)用，用于腫瘤表達(dá)PD-L1（[CPS]≥10，經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測(cè)確定）的不可切除局部復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌（TNBC）患者。
這是Keytruda首次在治療乳腺癌這一適應(yīng)癥方面獲得FDA的批準(zhǔn)，代表著其研發(fā)歷程中的一個(gè)重要里程碑。
2020年5月15日：死亡風(fēng)險(xiǎn)降低85%，胃腸間質(zhì)瘤新藥ripretinib上市2020年5月15日，美國(guó)FDA宣布，批準(zhǔn)蛋白激酶抑制劑Qinlock（ripretinib，瑞普替尼）片劑上市，成為首款專(zhuān)門(mén)4線(xiàn)治療晚期胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）的創(chuàng)新療法。此藥的適應(yīng)癥為GIST成年患者，他們已經(jīng)接受過(guò)3種以上蛋白激酶抑制劑療法，其中包括伊馬替尼（imatinib）。藥物名稱(chēng)：ripretinib（瑞普替尼 DCC-2618）生產(chǎn)廠(chǎng)家：Deciphera Pharmaceuticals優(yōu)先審批時(shí)間：2020年2月13日FDA預(yù)計(jì)裁定時(shí)間：2020年8月13日適應(yīng)癥：晚期胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）患者2020年1月9日：FDA批準(zhǔn)Avapritinib用于胃腸間質(zhì)瘤2020年1月9日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)Avapritinib ，（AYVAKIT TM）用于患有不可切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）的成年人，該成年人具有血小板衍生的生長(zhǎng)因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變，包括D842V突變。該批準(zhǔn)基于I階段NAVIGATOR試驗(yàn)的功效結(jié)果，以及來(lái)自avapritinib多項(xiàng)研究的綜合安全性數(shù)據(jù)。在特定的PDGFRA外顯子18突變患者人群中，avapritinib引起了84％的總有效率。7％的患者病情完全緩解，77%患者部分緩解。專(zhuān)門(mén)針對(duì)PDGFRA患者D842V突變，有效率為89％，完全緩解患者占8％，部分緩解為82％。2020年4月17日：全球首個(gè)膽管癌靶向藥pemigatinib閃亮登場(chǎng)2020年4月17日，膽管癌患者迎來(lái)了一個(gè)重磅好消息！FDA加速批準(zhǔn)Incyte公司Pemazyre（pemigatinib），用于治療既往接受過(guò)治療的攜帶成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體2（FGFR2）融合或重排的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌患者，批準(zhǔn)時(shí)間比預(yù)定的5月30日審批日期提前了一個(gè)半月，這也是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)膽管癌靶向療法。此藥二線(xiàn)治療膽管癌患者的有效率ORR達(dá)35.5%，疾病控制率DCR為82%，成為膽管癌歷史上第一個(gè)靶向藥物！具有劃時(shí)代的意義！藥物名稱(chēng)：Pemazyre（pemigatinib）
生產(chǎn)廠(chǎng)家：Incyte公司
FDA預(yù)計(jì)裁定時(shí)間：2020年5月30日
獲批時(shí)間：2020年4月17日加速獲批
適應(yīng)癥：既往接受過(guò)治療的攜帶成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體2（FGFR2）融合或重排的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌患者
2020年6月11日：FDA批準(zhǔn)Opdivo用于食管癌2020年6月11日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)nivolumab治療化療后進(jìn)展的食管鱗狀細(xì)胞癌的晚期復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性成人患者。該批準(zhǔn)基于III期臨床試驗(yàn)的結(jié)果，其中表明與標(biāo)準(zhǔn)化療相比，nivolumab改善了總生存期。Opdivo是被批準(zhǔn)用于上述ESCC患者群體、無(wú)論P(yáng)D-L1表達(dá)水平如何的第一個(gè)腫瘤免疫療法。
2020年4月8日：BRAF結(jié)直腸癌患者迎來(lái)首款靶向療法2020年4月8日，輝瑞（Pfizer）公司宣布美國(guó)FDA已經(jīng)批準(zhǔn)Braftovi?（encorafenib，康奈非尼）和Erbitux?（cetuximab，西妥昔單抗）聯(lián)合用藥方案（Braftovi二藥方案），用于治療攜帶BRAF V600E突變的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌（mCRC）患者。這些患者已經(jīng)接受過(guò)一種或兩種前期療法。此次批準(zhǔn)，也使Braftovi二藥方案成為FDA批準(zhǔn)的針對(duì)攜帶BRAF基因突變mCRC患者的首個(gè)靶向療法。
2020年6月29日：FDA批準(zhǔn)Keytruda一線(xiàn)治療結(jié)直腸癌2020年6月29日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)使用派姆單抗（KEYTRUDA，Merck＆Co.）作為一線(xiàn)治療不可切除或轉(zhuǎn)移性微衛(wèi)星不穩(wěn)定性高（MSI-H）或錯(cuò)配修復(fù)缺陷（dMMR）大腸癌的患者，該批準(zhǔn)基于II期臨床試驗(yàn)的結(jié)果，該結(jié)果表明，與接受標(biāo)準(zhǔn)治療的患者相比，接受pembrolizumab的患者疾病進(jìn)展之前的時(shí)間幾乎翻了一番。
2020年3月10日：FDA批準(zhǔn)O+Y方案治療肝癌2020年3月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)將nivolumab與ipilimumab聯(lián)合使用來(lái)治療肝細(xì)胞癌患者，在I / II期臨床試驗(yàn)中顯示該藥物可使33％的標(biāo)準(zhǔn)治療失敗的患者腫瘤縮小。2020年5月29日：FDA批準(zhǔn)阿特珠單抗用于肝癌一線(xiàn)治療2020年5月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)atezolizumab聯(lián)合貝伐單抗（Avastin）治療無(wú)法通過(guò)手術(shù)的轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌初始治療方法。
2020年12月2日：FDA批準(zhǔn)Gavreto用于甲狀腺髓樣癌2020年12月2日，F(xiàn)DA宣布已經(jīng)加速批準(zhǔn)普雷西替尼（Pralsetinib，Gavreto，也就是我們熟悉的“明星藥”BLU-667）的擴(kuò)展適應(yīng)癥，用于治療RET突變陽(yáng)性的晚期或轉(zhuǎn)移性甲狀腺髓樣癌成年及12歲以上兒童患者，和RET融合突變陽(yáng)性、需要進(jìn)行全身治療聯(lián)合放射性碘治療的難治性晚期或轉(zhuǎn)移性甲狀腺癌患者。這是繼非小細(xì)胞肺癌之后普雷西替尼的第二項(xiàng)適應(yīng)癥。2020年6月16日：Keytruda第二項(xiàng)不限癌種適應(yīng)癥獲批2020年6月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)pembrolizumab治療具有高組織腫瘤突變負(fù)荷（TMB-H）≥10個(gè)突變/兆堿基（使用FDA指定的檢測(cè)）的無(wú)法切除或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤的成年和兒科患者。批準(zhǔn)是基于來(lái)自II期臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，使用pembrolizumab治療可使30％的具有不可切除或轉(zhuǎn)移性腫瘤縮小。
