在人類與疾病的斗爭面前，任何戰(zhàn)爭都不值一提。放在2020年新冠病毒席卷全球的背景下看，尤能體會這句話的真實與殘酷。自人類誕生以來，與疾病的殊死搏斗就從未休止，每一次的交鋒都成為生命科學向前發(fā)展的動力。
21世紀，隨著創(chuàng)新療法和藥物的爆炸式發(fā)展，掌握豐富“武器庫”的科研人員，逐漸取得主動權，并在與疾病較量的戰(zhàn)場上樹起座座豐碑：使影響全球公共健康的傳染病得以控制、推動致命癌癥邁向精準治療，讓難以攻克的罕見病迎來治愈曙光……讓我們重溫近20年人類在疾病攻堅戰(zhàn)中取得的累累碩果。 丙肝：從治療到治愈 圖片來源：諾獎官網(wǎng)截圖 在醫(yī)學史上，只有屈指可數(shù)的慢性疾病能夠被治愈，丙肝正是其中的一種。2020年諾貝爾生理學或醫(yī)學獎授予三位丙肝病毒的發(fā)現(xiàn)者，正是他們的研究，讓人們獲得了用來篩選丙肝藥物的工具，為開發(fā)直接抗病毒藥物（DAAs）奠定基礎，徹底變革丙肝的治療格局——現(xiàn)有的丙肝療法已能在短短2-3個月內(nèi)，以90%以上的成功率治愈所有主要類型的丙肝！基于現(xiàn)有的篩查和治療手段，到2036年，曾經(jīng)在世界傳染病中排名前列的丙肝將成為罕見病。 艾滋?。焊膶懰劳雠袥Q 不到40年前，人們還不知道艾滋病的存在。而如今，人們不僅找到了疾病的根源，還能為患者提供有效治療。2000年以來，隨著多種核苷逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑、非核苷逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑、蛋白酶抑制劑獲批上市，以及雞尾酒療法的廣泛應用，艾滋病不再等同于“死刑判決”，而是成為了一種可防可控的慢性疾病。成功的抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法，更使得HIV感染者的預期壽命達到和普通人群相似的水平。 宮頸癌：首張防癌“護身符” 在人類已經(jīng)發(fā)現(xiàn)的癌癥中，宮頸癌病因明確，可控可防。上世紀末，科學家成功把宮頸癌和特定種類的HPV感染聯(lián)系到了一起，并提出“找到一種疫苗抑制危險病毒的持續(xù)感染，幫助人類徹底消滅宮頸癌威脅”的設想。2001年這個設想在臨床試驗中得到驗證，在此基礎上多款HPV疫苗先后誕生，成為人類首張防癌“護身符”。近些年，隨著篩查技術、預防疫苗和治療手段的推陳出新，宮頸癌更有望成為人類歷史上首個被消滅的癌癥。 肺癌：從至暗時刻到百花齊放 圖片來源：123RF 肺癌是全球范圍內(nèi)最為流行的致命癌癥。上世紀的后半葉，多種診療技術陸續(xù)問世，卻伴隨著不同的風險與問題，使得人們一度在肺癌治療上舉步維艱。世紀之交，分子生物學的快速發(fā)展，讓科學家得以從更為微觀的角度去理解疾病，肺癌的精準治療時代由此開啟。從EGFR抑制劑、ALK抑制劑、到抗BRAF療法、抗VEGFR療法，再到近幾年橫空出世的抗PD-1/PD-L1免疫療法，越來越多的創(chuàng)新療法逐漸浮出水面，為無數(shù)患者帶來了全新的希望。根據(jù)《柳葉刀》發(fā)表的一篇肺癌綜述性文章，過去20年里，無論是男性還是女性的肺癌死亡率均呈明顯下降趨勢。 慢性髓細胞白血病：從絕癥到帶癌生存 在眾多類型的血液腫瘤中，慢性髓細胞白血病（CML）是影響人數(shù)眾多的類型之一。自1845年首次被報道以來，科學家從未停止對疾病治療的探索，但均未能獲得良好療效。直到2001年，人類第一個用于抗癌的分子靶向藥格列衛(wèi)問世。在格列衛(wèi)誕生前，只有30%的CML患者能在確診后活過5年，格列衛(wèi)將這一數(shù)字提高到了89%。在格列衛(wèi)的作用機制被闡明后，科學家進一步開發(fā)出第二代和第三代酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）以克服耐藥性問題。如今，TKI藥物的普及使絕大多數(shù)CML變成了“慢性病”，幫助患者實現(xiàn)了一定意義上的帶“癌”生存。 囊性纖維化：變革罕見病藥物的開發(fā)方式 上世紀80年代末，一場基因?qū)用娴摹皩毟傎悺弊屇倚岳w維化的致病基因為人們所發(fā)現(xiàn)。然而，當時的醫(yī)藥行業(yè)很少涉足像囊性纖維化這樣的罕見病藥物研究，使得囊性纖維化的對癥下藥之路走得漫長。為此，由患者家屬組成的囊性纖維化基金會創(chuàng)新嘗試提供經(jīng)費支持醫(yī)藥公司的藥物開發(fā)。結(jié)果不僅證明了對癥下藥的治療是一條可行之路，更變革了罕見病藥物的開發(fā)方式。一年前，同樣是在基金會和醫(yī)藥公司的通力合作下，具有治療90%患者潛力的創(chuàng)新療法獲批上市，再次締造了人類對抗罕見病的醫(yī)學奇跡。 脊髓性肌萎縮癥：單基因遺傳病的希望之光 圖片來源：123RF 每50個人里就有一個人攜帶可以致病的SMN基因突變，SMN基因決定了人類運動神經(jīng)元的存活。如果它失去作用，就會導致一種叫做脊髓性肌萎縮癥（SMA）的遺傳性疾病。直到2016年的圣誕節(jié)前夕，SMA還是一種無藥可治的可怕疾病。然而就在不到4年的時光里，美國FDA先后批準了三款治療SMA的創(chuàng)新療法，分屬反義寡核苷酸療法、基因療法、以及口服小分子療法，給患者帶來不同的治療選擇。更為可喜的是，其中的一款基因療法不僅給SMA患者帶來治愈的曙光，還為其他單基因遺傳病提供了治療新思路。 撥云見日終有時 回顧本世紀已經(jīng)過去的20年，無論是從傳染病、罕見病、還是癌癥領域，人類都取得了可圈可點的勝利。我們期待，隨著科研人員攻克疾病治療路上一道道堡壘，越來越多的患者能夠迎來疾病治愈的希望。
