近日，總部位于加州的Reneo Pharmaceuticals（下稱Reneo公司）宣布完成了B輪9500萬美元的融資，Novo Ventures和Abingworth共同領(lǐng)投了本輪融資，New Enterprise Associates、RiverVest Venture Partners和Pappas Capital等機構(gòu)也參加了本輪融資。2019年5月，公司完成了5000萬美元的A輪融資。
作為向細胞提供能量的細胞器，線粒體也攜帶自己的遺傳物質(zhì)：線粒體DNA。當(dāng)這些基因發(fā)生突變時，同樣可能會引起疾病的發(fā)生。例如，原發(fā)性線粒體肌病（PMMs）就由線粒體的基因突變引起，是一種罕見的、常危及生命的疾病。PMMs可出現(xiàn)于任何年齡，其癥狀包括肌肉疼痛、無力、痙攣和肌肉萎縮，可伴有活動不耐受、吞咽困難以及橫紋肌溶解的嚴重肌肉組織分解。另一種線粒體基因突變引起的疾病是脂肪酸氧化障礙（FAOD），患者機體無法將脂肪酸轉(zhuǎn)化為能量。目前對FAOD的管理僅限于生活方式的改變，如改變飲食和避免長時間禁食。糖原貯積病5型（又稱McArdle病）同樣由線粒體基因突變引起，影響機體利用肌糖原作為骨骼肌能量來源的能力。肌肉能量的短缺對患者的日?；顒釉斐闪藰O大的挑戰(zhàn)。目前沒有針對以上三種疾病的獲批療法。
Reneo公司是一家專注于開發(fā)針對遺傳性線粒體疾病創(chuàng)新療法的公司，目標(biāo)是改善患者的機體功能，提高患者的生活質(zhì)量。REN001是公司正在開發(fā)的一種口服選擇性PPARδ激動劑，可控制許多與線粒體活性相關(guān)的基因，旨在通過REN001來增強線粒體功能和增加線粒體數(shù)量來改善細胞能量代謝。公司計劃在2021年初啟動針對PMM的2期臨床試驗，此外，公司正在開展針對FAOD和糖原貯積病5型的兩項1b期臨床試驗，相關(guān)數(shù)據(jù)有望于2021年末或2022年初公布。
Reneo公司的執(zhí)行董事長Mike Grey先生在新聞稿中說道：“我們非常高興獲得新投資機構(gòu)的青睞，也非常高興一位經(jīng)驗豐富的首席執(zhí)行官加入我們的團隊。我們現(xiàn)在擁有繼續(xù)開發(fā)REN001的資源和能力，解決線粒體遺傳疾病中高度未滿足的需求”。
今年4月，《細胞》雜志發(fā)表了題為Mitochondrial Diseases: Hope for the Future的綜述文章。文中提到，迄今為止，線粒體疾病的治療策略主要是以緩解癥狀或預(yù)防性策略為主。雖然目前已經(jīng)有超過50項針對治療線粒體疾病藥物的臨床試驗，但目前僅有idebenone獲得FDA/EMA的批準(zhǔn)，用于治療Leber’s遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）患者的急性視覺損失。但是研究人員也相信，在未來10年內(nèi)，線粒體疾病療法的開發(fā)將會取得重大突破：隨著基因療法的進一步發(fā)展和篩選方法的完善，研究人員可以更高效地發(fā)現(xiàn)能改善線粒體功能的新型小分子制劑。我們也期待有更多藥物盡早問世，造福廣大患者。[1] Reneo Pharmaceuticals Raises $95 Million in Series B Financing, Co-led by Novo Ventures and Abingworth. Retrieved December 10, 2020, from https://reneopharma.com/reneo-pharmaceuticals-raises-95-million-in-series-b-financing-co-led-by-novo-ventures-and-abingworth/[2] Oliver Russell et al., Mitochondrial Diseases: Hope for the Future. (2020) Cell, DOI: 10.1016/j.cell.2020.02.05.1Novo and Abingworth back a $95M Series B for Reneo Pharmaceuticals, which aims to treat diseases of the mitochondria. Retrieved December 10, 2020, from https://endpts.com/novo-and-abingworth-back-a-95m-series-b-for-reneo-pharmaceuticals-who-aims-to-treat-diseases-of-the-mitochondria/
