12月9日，開拓藥業(yè)宣布，其將在2021年美國臨床腫瘤學會胃腸道腫瘤研討會(ASCO GI)上通過海報(Poster)的方式，公布ALK-1抗體GT90001聯(lián)合PD-1抗體nivolumab二線治療晚期肝細胞癌(HCC)患者2期試驗的積極數(shù)據(jù)。結果顯示，聯(lián)合療法的療效令人鼓舞且安全性良好。根據(jù)新聞稿，GT90001是一種全人源化單克隆抗體，可抑制ALK-1/TGF-β信號轉導和腫瘤血管生成，是開拓藥業(yè)于2018年自輝瑞（Pfizer）取得獨家全球許可的潛在同類首創(chuàng)抗體。ALK-1抗體可通過阻斷ALK-1受體通路來抑制腫瘤血管生長、減少血流及血管生成，從而減緩腫瘤生長，亦可改變腫瘤微環(huán)境。即將在ASCO GI大會上展示的，是一項單臂、開放式、兩階段的臨床試驗。該臨床研究于2019年5月7日在中國臺灣啟動，旨在評估GT90001聯(lián)合nivolumab對一線索拉非尼或侖伐替尼治療后進展的晚期HCC患者的安全性和有效性。該試驗第一階段（安全評估隊列）以GT90001每2周7mg/kg+nivolumab每2周3mg/kg的劑量入組6例受試者。第二階段（擴展隊列）入組14例受試者使用相同劑量進行聯(lián)合治療。根據(jù)RECIST v1.1，受試者接受治療直到失去臨床療效或出現(xiàn)不可耐受的毒性，主要療效終點為研究者評估的客觀緩解率（ORR）。結果顯示：2019年7月9日至2020年9月30日，在20例可評估的患者中，有8例（40%）患者觀察到部分緩解（PR），且安全性良好。GT90001和nivolumab的藥代動力學參數(shù)與單藥治療相似。開拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官童友之博士表示：“公司在獲得GT90001全球權利后，及時調整了臨床開發(fā)策略，采用與免疫療法聯(lián)合的臨床方案，我們欣喜地觀察到GT90001與nivolumab的聯(lián)合療法具有良好的安全性和有效性，由此我們將在中國和美國積極布局開展多個治療晚期HCC的國際多中心的2/3期臨床試驗，同時對治療其它實體瘤進行探索，使更多腫瘤患者受益?！?/span>
