近日，總部位于紐約的Neurogene宣布完成1.15億美元的B輪融資，本輪融資由EcoR1 Capital領(lǐng)投，BlackRock、Casdin Capital和Avidity Partners等機構(gòu)也參與了本輪融資。公司曾于2019年2月獲得6850萬美元A輪融資。
Neurogene致力于罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病的創(chuàng)新基因療法的研發(fā)，通過與研究人員、患者和護理人員合作，為迄今尚無有效治療方案的神經(jīng)系統(tǒng)遺傳病患者提供新的治療方案。公司以腺相關(guān)病毒（AAV）作為載體，將正?；蜻f送給基因功能失調(diào)的患者。公司正在研究天冬氨?；咸烟前纺虬Y(AGU)、腓骨肌萎縮癥（CMT）和神經(jīng)元蠟樣質(zhì)脂褐質(zhì)沉積癥（NCLs）相關(guān)罕見病的新型基因療法。
AGU是由于體內(nèi)天冬氨酰氨基葡萄糖苷酶（AGA）缺乏而引起的一種常染色體隱性遺傳疾病，患者多數(shù)在幼兒期發(fā)病，可導(dǎo)致發(fā)育遲緩、智力低下、語言障礙、身材矮小，壽命縮短；CMT是常見的遺傳性周圍神經(jīng)病，由于病程進展緩慢，大多數(shù)患者可存活數(shù)十年，其中罕見的CMT病4J型會導(dǎo)致致命的呼吸功能衰竭，目前還沒有針對AGU和CMT的有效治療方式。不久前，歐洲藥品管理局（EMA）授予Neurogene針對AGU基因療法孤兒藥資格。NCLs是Neurogene關(guān)注的另外一個疾病領(lǐng)域，又稱Batten病，是一組進行性加重的罕見神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，其CLN5亞型和CLN7亞型分別是由CLN5和CLN7基因缺陷引起，是一種快速進展的兒科疾病，患者通常在兒童早期出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)癥狀和體征，如癲癇發(fā)作、智力和運動能力的逐步惡化、視力下降，以及在兒童期或青少年期的死亡。公司針對CLN5 and CLN7的基因療法均已獲得FDA授予的孤兒藥資格。
▲Neurogene公司產(chǎn)品研發(fā)管線（圖片來源：Neurogene公司官網(wǎng)）根據(jù)新聞稿的披露，本次融資的部分資金將會推進公司在研產(chǎn)品進入臨床研究階段，公司預(yù)計會在2021年提交針對CLN5基因療法的首個新藥臨床試驗申請（IND）；部分資金還會用來擴增公司的研發(fā)管線和技術(shù)平臺，建立病毒載體制造設(shè)施等。Neurogene公司創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Rachel McMinn博士表示：“我們已經(jīng)具備在公司內(nèi)部制造病毒載體的能力，本輪融資將允許我們進入生產(chǎn)的下一階段：制造GMP質(zhì)量的載體，將它們用于給藥和臨床試驗”。“基因治療為許多患有嚴重遺傳病的患者和家庭帶來了巨大的希望。我們相信，我們對產(chǎn)品設(shè)計的改進、技術(shù)的創(chuàng)新、領(lǐng)先的載體制造技術(shù)和首屈一指的分析將有助于實現(xiàn)基因治療的潛力，”Rachel McMinn博士在新聞稿中說到：“本輪融資將幫助我們執(zhí)行我們的使命，為患有神經(jīng)系統(tǒng)疾病的患者和家庭開發(fā)安全有效的基因療法”。[1] After leaving Wall Street to launch a gene therapy upstart, Rachel McMinn nabs $115M to drive her first candidate to the clinic. Retrieved Dec 17, 2020, from https://endpts.com/after-leaving-wall-street-to-launch-a-gene-therapy-upstart-rachel-mcminn-nabs-115m-to-drive-her-first-candidate-to-the-clinic/[2] Neurogene Closes $115 Million Series B Financing. Retrieved Dec 17, 2020, from https://www.neurogene.com/press-releases/neurogene-closes-115-million-series-b-financing/
