12月28日，和黃中國醫(yī)藥科技有限公司（簡(jiǎn)稱和黃醫(yī)藥）宣布已開始向美國FDA滾動(dòng)提交索凡替尼（surufatinib）用于治療胰腺和非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（NETs）的新藥上市申請(qǐng)（NDA）的第一部分，并計(jì)劃于2021年上半年完成新藥上市申請(qǐng)?zhí)峤唬?strong style="margin: 0px; padding: 0px; max-width: 100%; word-wrap: break-word !important; box-sizing: border-box !important;">這將是和黃醫(yī)藥的首個(gè)美國新藥上市申請(qǐng)。索凡替尼是一種新型的口服酪氨酸激酶抑制劑，具有抗血管生成和免疫調(diào)節(jié)雙重活性。索凡替尼可通過抑制血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體（VEGFR）和成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體（FGFR）以阻斷腫瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子1受體（CSF-1R），通過調(diào)節(jié)腫瘤相關(guān)巨噬細(xì)胞，促進(jìn)機(jī)體對(duì)腫瘤細(xì)胞的免疫應(yīng)答。索凡替尼獨(dú)特的雙重機(jī)制能產(chǎn)生協(xié)同抗腫瘤活性，使其為與其他免疫療法的聯(lián)合使用的理想選擇。2020年4月，F(xiàn)DA授予索凡替尼兩項(xiàng)快速通道資格，用于治療胰腺和非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。此前，F(xiàn)DA還授予其孤兒藥資格，用于治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。這一快速通道資格允許和黃醫(yī)藥以滾動(dòng)提交的方式分批提交索凡替尼新藥上市申請(qǐng)。該申請(qǐng)是基于索凡替尼兩項(xiàng)成功的中國3期神經(jīng)內(nèi)分泌瘤臨床研究，以及索凡替尼在美國治療非胰腺和胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的數(shù)據(jù)支持。其中，中國非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤研究SANET-ep研究結(jié)果顯示，索凡替尼降低患者的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)達(dá)67%，接受索凡替尼治療患者的中位PFS顯著延長(zhǎng)至9.2個(gè)月，而安慰劑組患者則為3.8個(gè)月。索凡替尼具有可接受的風(fēng)險(xiǎn)/效益比。中國胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤研究SANET-p研究結(jié)果顯示，索凡替尼幫助降低患者的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)達(dá)51%，中位PFS為10.9個(gè)月，而安慰劑則為3.7個(gè)月。索凡替尼的安全性是可控的，與之前研究中的觀察結(jié)果一致。和黃醫(yī)藥（國際）董事總經(jīng)理兼首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)arek Kania博士表示，隨著其在美國的首個(gè)新藥上市申請(qǐng)?zhí)峤婚_始，和黃醫(yī)藥進(jìn)一步實(shí)施打造全球化生物醫(yī)藥公司的戰(zhàn)略，將創(chuàng)新癌癥療法帶給全球患者。神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的治療亟待新的療法，而索凡替尼在晚期神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者中表現(xiàn)出顯著的臨床收益。此次向美國FDA提交新藥上市申請(qǐng)，標(biāo)志著他們朝在全球范圍內(nèi)將索凡替尼和其他創(chuàng)新療法商業(yè)化的目標(biāo)邁出了重要一步。神經(jīng)內(nèi)分泌瘤起源于與神經(jīng)系統(tǒng)相互作用的細(xì)胞或產(chǎn)生激素的腺體。神經(jīng)內(nèi)分泌瘤可起源于體內(nèi)很多部位，最常見于消化道或肺部，可為良性或惡性腫瘤。神經(jīng)內(nèi)分泌瘤通常分為胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤和非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。值得關(guān)注的是，與其他腫瘤相比，神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的生存期相對(duì)較長(zhǎng)。值得一提的是，索凡替尼用于治療胰腺和非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的新藥上市申請(qǐng)也已在中國遞交。其中，治療非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的NDA還被納入優(yōu)先審評(píng)。
