2020年已經(jīng)結(jié)束，過去的一年各國雖然受到疫情影響，但是生物醫(yī)藥全球市場發(fā)展良好。近日，Atlas Venture的合伙人Bruce Booth博士撰寫了文章The Biotech Paradox of 2020: A Year In Review，盤點(diǎn)了過去一年生物醫(yī)藥行業(yè)的亮點(diǎn)。Bruce Booth博士認(rèn)為過去一年是科學(xué)勝利的一年。因為疫情的原因，疫苗自然受到了最多的關(guān)注，也取得了令人矚目的成績。在2020年年末，多款新冠疫苗在世界上多個國家和地區(qū)獲得批準(zhǔn)，醫(yī)藥企業(yè)在短時間內(nèi)快速推進(jìn)相關(guān)疫苗的研發(fā)，同時開展多個臨床研究。監(jiān)管機(jī)構(gòu)在盡可能加速藥物研發(fā)過程的同時，也保持了藥效和安全性的高標(biāo)準(zhǔn)。除了疫苗，在其他藥品研發(fā)領(lǐng)域，我們同樣取得了令人矚目的成績。雖然在年初，許多公司的研發(fā)部門受到了疫情的影響，但是公司很快做出調(diào)整，適應(yīng)了新的工作模式。過去一年，FDA一共批準(zhǔn)了53款新藥，是歷史上批準(zhǔn)新藥第二多的年份（與1996年并列），僅次于2018年。在這些獲批的新藥中：包括了治療三陰性乳腺癌的Trodelvy，治療兒童神經(jīng)母細(xì)胞瘤的Danyelza，治療脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）的ridiram等。多款新藥獲批用于治療罕見疾病，如Duchenne肌營養(yǎng)不良癥（DMD）、早衰癥等。今年獲得孤兒藥資格的創(chuàng)新療法獲得批準(zhǔn)的數(shù)目為32個，占全年獲批新藥的60.4%。另外還用兩款新藥獲批用于治療埃博拉和南美錐蟲病。▲圖片來源：藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊制圖，截至2020年12月25日除了這些獲批的新藥，多款在研產(chǎn)品也獲得了突破性的臨床結(jié)果。Bruce Booth博士在文章中提到了5個相關(guān)研究包括：CRISPR Therapeutics和Vertex公司開發(fā)的治療鐮狀細(xì)胞病和β地中海貧血的基因編輯療法CTX001取得積極臨床結(jié)果；MyoKardia公司的心肌病靶向療法mavacamten在3期臨床試驗中改善患者心臟功能；VelosBio公司的VLS-101在重度預(yù)處理的淋巴瘤患者中展現(xiàn)出良好的效果；諾華（Novartis）的Iptacopan（LNP023）在C3腎小球疾病和陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿的補(bǔ)體調(diào)節(jié)中表現(xiàn)出積極的2期臨床試驗結(jié)果；以及Acceleron公司的soatercept在肺動脈高壓的治療中顯示出良好潛力。此外，另外幾個Bruce Booth博士在2019年提到值得關(guān)注的臨床研究在2020年繼續(xù)顯示了積極的3期臨床研究數(shù)據(jù)，例如百時美施貴寶（BMS）創(chuàng)新口服TYK2抑制劑deucravacitinib治療中重度斑塊狀銀屑病患者的首個關(guān)鍵性3期臨床試驗中達(dá)到試驗的雙重主要終點(diǎn)。從Bruce Booth博士提到的臨床試驗中可以看到，所涵蓋的管線范圍非常的廣泛，包括基因編輯和細(xì)胞治療，活性位點(diǎn)和變構(gòu)小分子，抗體偶聯(lián)藥物，以及新一代抗體藥物。
和其他行業(yè)不同，2020年生物醫(yī)藥的資本市場同樣非?；钴S，2020年共有74家生物醫(yī)藥公司完成了IPO，累計融資超過140億美元，均是歷史上表現(xiàn)最好的一年。這些數(shù)據(jù)還不包括通過SPAC IPO完成上市的企業(yè)。風(fēng)險投資在生物醫(yī)藥領(lǐng)域同樣達(dá)到了歷史最高水平：根據(jù)來自Pitchbook的數(shù)據(jù)，2020年美國的生物醫(yī)藥公司獲得累積超過260億美元的風(fēng)險投資。此外，M&A市場也同樣非?；钴S，完成了多筆大額收購，包括：吉利德科學(xué)（Gilead Sciences）210億美元收購Immunomedics；百時美施貴寶（BMS）131億美元收購MyoKardia；強(qiáng)生公司（Johnson & Johnson）斥資約65億美元收購Momenta公司，以及吉利德科學(xué)49億美元收購Forty Seven等。
而2020年生物醫(yī)藥行業(yè)表現(xiàn)良好，Bruce Booth博士認(rèn)為主要是因為以下三個原因：1. 生物醫(yī)藥行業(yè)的經(jīng)營模式和其他行業(yè)是顯著不同的，其他行業(yè)更看重公司的經(jīng)營數(shù)據(jù)，然而生物醫(yī)藥公司更看重公司的研發(fā)數(shù)據(jù)，這也是生物醫(yī)藥公司能不受經(jīng)濟(jì)周期影響的主要原因。2. 受外部環(huán)境影響，投資機(jī)構(gòu)的資金非常充足。3.基于新冠和其他藥品研發(fā)積極的臨床結(jié)果，資本看好行業(yè)的長期發(fā)展。而對于2021年，Bruce Booth博士對于生物醫(yī)藥市場保持樂觀，認(rèn)為在2020年的基礎(chǔ)上，行業(yè)會進(jìn)一步平穩(wěn)發(fā)展。我們也期待，2021年能有更多新藥好藥問世，為廣大病患帶去福音。[1] The Biotech Paradox of 2020: A Year In Review. Retrieved Jan 5, 2021, from https://lifescivc.com/2021/01/the-biotech-paradox-of-2020-a-year-in-review/
