1月7日，中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）網(wǎng)站最新公示，恒潤達生1類生物新藥抗人CD19-CD22 T細胞注射液獲得臨床試驗默示許可，擬開發(fā)用于復發(fā)/難治B細胞急性淋巴細胞白血病。
根據(jù)恒潤達生早前發(fā)布的新聞稿，抗人CD19-CD22 T細胞注射液是一種針對CD19-CD22靶點的基因工程修飾的自體CAR-T細胞制品，其作用機理是經(jīng)逆轉(zhuǎn)錄病毒載體體外基因工程修飾，使得T細胞攜帶CAR元件。這一元件使得T細胞表面表達抗CD19和CD22抗體，能特異性地識別B細胞表面的CD19和CD22分子，與之結(jié)合進而激活活化信號，由此對表達CD19/CD22的細胞發(fā)揮靶向殺傷作用。其中，CD19是在B細胞癌癥中廣泛表達的抗原，它能夠增強B細胞受體介導的信號通路，支持B細胞生存，是靶向B細胞癌癥的重要靶點。CD22是B細胞表面抑制性輔助受體之一，它在大多數(shù)B細胞惡性腫瘤細胞表面都有表達，是這種類型癌癥治療的熱門靶點。研究表明，CD19和CD22能促進B細胞生存，兩種抗原同時丟失的可能性很低。同時針對CD19和CD22靶點進行組合治療，可以覆蓋原發(fā)與復發(fā)的B細胞惡性血液腫瘤患者的各種細胞亞群。當同時遇到兩種抗原時可促進協(xié)同激活，功能更強；相應的，在失去一種靶分子后仍能保留CAR-T細胞的細胞殺傷能力，大大減少丟失一種抗原的腫瘤細胞存活率。急性淋巴細胞性白血病是一種進展迅速的血液癌癥，占兒童急性白血病的80%，發(fā)病率高峰在3歲至7歲之間。其中，B細胞ALL會讓兒童更易受到感染，因為癌變的B細胞無法正常行使它們的免疫功能。ALL也可發(fā)生于成年人，占所有成年人白血病的20%。盡管現(xiàn)有療法可治愈大多數(shù)ALL患者，然而患者一旦復發(fā)，其預后迅速下降，尤其是高危ALL患者。祝賀恒潤達生CD19/CD22雙靶點CAR-T療法獲批臨床，希望該產(chǎn)品在臨床研究中進展順利，早日惠及更多癌癥患者。
