3月2日，百濟(jì)神州宣布其自主研發(fā)的BTK抑制劑百悅澤（澤布替尼膠囊）已獲得加拿大藥監(jiān)部門批準(zhǔn)，用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者。這是繼在美國、中國和阿聯(lián)酋獲批后，百悅澤在全球取得的第四個(gè)國家的新藥上市許可，也是該藥的首項(xiàng)華氏巨球蛋白血癥適應(yīng)癥。
淋巴瘤是一組起源于淋巴結(jié)或其他淋巴組織的惡性腫瘤，近年來，淋巴瘤發(fā)病增速明顯，已成為中國最常見的十大惡性腫瘤之一。淋巴瘤的分型分類復(fù)雜，根據(jù)世界衛(wèi)生組織的標(biāo)準(zhǔn)，淋巴瘤包含大約70多種亞型。其中，華氏巨球蛋白血癥是一種相對(duì)罕見的B細(xì)胞淋巴瘤，在非霍奇金淋巴瘤患者中占比不到2%。該疾病通常出現(xiàn)在年長(zhǎng)患者中，對(duì)于這類患者而言，如何選擇緩解率良好、同時(shí)安全性和耐受性較高的治療方案，是臨床上亟待解決的一大難題。百悅澤是由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的一款布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑。2019年11月，百悅澤在美國獲得加速批準(zhǔn)用于治療既往至少接受過一種治療的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者，成為首個(gè)獲得FDA突破性療法認(rèn)定和首個(gè)在美國獲批的中國自主研發(fā)抗癌新藥。2020年6月，百悅澤在中國獲得兩項(xiàng)適應(yīng)癥的附條件批準(zhǔn)，包括用于治療既往至少接受過一種治療的成人慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者、既往至少接受過一種治療的成人MCL患者，這兩項(xiàng)適應(yīng)癥均已被納入2020年中國國家醫(yī)保藥品目錄，并于2021年3月1日起正式落地執(zhí)行。信息顯示，在中國，百悅澤醫(yī)保后的價(jià)格從每盒（64粒/盒）11300元的上市價(jià)格，大幅降至6336元，降價(jià)超過40%，患者每月用藥費(fèi)用在報(bào)銷前則降至11880元。如結(jié)合各地的報(bào)銷比例，患者每月自付費(fèi)用還將在此基礎(chǔ)上進(jìn)一步降低約60%-90%不等，大大減輕了患者的治療負(fù)擔(dān)。此次百悅澤在加拿大的獲批是基于一項(xiàng)全球3期頭對(duì)頭臨床研究ASPEN試驗(yàn)的有效結(jié)果。在該試驗(yàn)中，百悅澤與伊布替尼相比，在患者中產(chǎn)生了更高的非常好的部分緩解（VGPR）率，并在安全性上更具優(yōu)勢(shì)。盡管此項(xiàng)臨床研究結(jié)果未能達(dá)到主要終點(diǎn)，但在深度緩解率（VGPR或更好）方面達(dá)到了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的優(yōu)效性。經(jīng)獨(dú)立評(píng)審委員會(huì)（IRC）根據(jù)更新緩解標(biāo)準(zhǔn)評(píng)估，百悅澤在總體意向治療人群中的完全緩解（CR）+ VGPR的合并率為28.4%，而伊布替尼僅為19.2%。根據(jù)新聞稿，百悅澤在國際市場(chǎng)的布局正進(jìn)一步深化，其在全球遞交的相關(guān)上市申請(qǐng)超過20項(xiàng)，涵蓋了五大洲的40多個(gè)國家和地區(qū)。其中包括百濟(jì)神州在歐盟、加拿大、澳大利亞、韓國、新加坡和中國臺(tái)灣自主完成的上市申請(qǐng)，以及在多個(gè)地區(qū)通過達(dá)成分銷合作完成的五項(xiàng)上市申請(qǐng)，如拉丁美洲和加勒比海、中東和北非地區(qū)、土耳其、俄羅斯和以色列。隨著百悅澤在全球臨床開發(fā)與商業(yè)化的推進(jìn)，這款創(chuàng)新藥將有望為全球更多患者帶來治療獲益。
