3月10日，Vertex宣布FDA授予干細(xì)胞療法VX-880用于治療1型糖尿病的快速通道資格，并且已經(jīng)啟動(dòng)了針對(duì)伴有嚴(yán)重低血糖和低血糖意識(shí)受損的1型糖尿病患者的I/II期試驗(yàn)。
VX-880是first in class的異體干細(xì)胞源的胰島細(xì)胞療法，具有恢復(fù)胰島細(xì)胞功能（包括胰島素分泌）的潛力，進(jìn)而恢復(fù)人體調(diào)控血糖水平的能力。Vertex在2019年9月以9.5億美元收購生物技術(shù)公司Semma Therapeutics而獲得了該療法。
VX-880是首個(gè)使用完全分化的可分泌胰島素的胰島細(xì)胞治療1型糖尿病的干細(xì)胞療法，也是當(dāng)前唯一一個(gè)被FDA授予快速通道的胰島細(xì)胞替代療法。
該項(xiàng)單臂、開放標(biāo)簽研究計(jì)劃入組17例患者，評(píng)估輸注不同劑量的完全分化的功能性胰島細(xì)胞聯(lián)合長(zhǎng)期使用免疫抑制劑的安全性和療效。目前已經(jīng)有3個(gè)中心開放患者招募，包括邁阿密大學(xué)，賓夕法尼亞大學(xué)和馬薩諸塞州總醫(yī)院，后續(xù)還將有更多中心啟動(dòng)。
Vertex還計(jì)劃與CRISPR Therapeutics公司合作開發(fā)用于治療嚴(yán)重血紅蛋白病的CRISPR/Cas9 基因編輯療法。
