4月23日，賽諾菲宣布，其注射用艾諾凝血素α（商品名：賽玖凝）已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，用于確診為成人和兒童B型血友病患者的控制出血、常規(guī)預防以及圍手術期的出血管理。在中國，賽玖凝是第二批臨床急需境外新藥之一。新聞稿指出，本次獲批使該藥成為了首個在中國境內獲批的個長效重組凝血IX因子。血友病是一種罕見的隱性遺傳性出血性疾病。B型血友病患者因體內凝血因子IX缺乏或活性較低，終生面臨嚴重出血風險。過去，要使B型血友病患者體內的凝血因子Ⅸ保持在一定水平，需要每天輸注1次凝血因子，這對患者的依從性和預后效果帶來極大挑戰(zhàn)。因此，臨床上急需能減少注射頻率、提高患者依從性的治療手段。根據新聞稿，作為全球首個人重組凝血因子IXFc融合蛋白（簡稱rFIXFc），賽玖凝通過Fc融合技術延長了IX因子的血漿半衰期及療效持續(xù)時間，將常規(guī)預防治療上凝血因子每周數次的注射頻次降低到平均每周一次。該藥尤其適合兒童預防治療，促進靶關節(jié)恢復，能為血友病患者帶來全面持久的止血保護。兩項多中心、開放性3期臨床研究（B-LONG和Kids B-LONG）和一項拓展研究(B-YOND)顯示：在預防出血方面，從每周接受傳統(tǒng)重組IX因子（rFIX）預防治療轉換為賽玖凝預防治療的患者中，年化出血率（ABR）從5.5下降至2.9；在個體化預防治療中，賽玖凝可將年化出血率降低80%及以上，超過1/3使用賽玖凝進行個體化預防治療的患者實現零自發(fā)性出血；在控制出血方面，數據顯示在80.8％的大型手術中，僅需單次注射賽玖凝即可維持止血。此外，賽玖凝用于兒童期預防治療，還可有效降低致殘率。血友病患者超過90%的出血發(fā)生在關節(jié)，常在兒童期起病。如若關節(jié)反復長期出血不僅可能致畸、致殘，甚可危及生命。因此，血友病患者在兒童期進行預防治療顯得尤為重要。Kids B-LONG研究顯示：賽玖凝在預防治療上，不同年齡組患兒包括關節(jié)部位在內的年化自發(fā)出血率(AsBR)均為零。
中國醫(yī)學科學院北京協和醫(yī)學院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心主任楊仁池教授指出，“賽玖凝的獲批，為中國B型血友病患者帶來了長效止血模式。它在顯著降低年化出血率的同時可減少患者注射頻率，且其年因子消耗量是目前市場上非長效重組因子的一半，可進一步節(jié)約醫(yī)療資源，減輕患者及家庭因頻繁注射造成的疾病負擔?！?/span>首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院血液腫瘤中心主任醫(yī)師吳潤暉教授認為，“賽玖凝的獲批豐富了B型血友病患者的預防治療選擇，利于減緩關節(jié)病變的進展，提高患者生活質量。對于兒童血友病患者來說，其獲益將更加明顯，因為兒童期是血友病治療的黃金時期，此時進行標準的預防治療，可起到事半功倍的作用，有效降低致殘率?！?/span>賽諾菲大中華區(qū)總裁賀恩霆博士表示：“作為全球罕見病領域的領導者，賽諾菲很自豪將我們在中國的創(chuàng)新產品組合擴展到罕見血液病。賽玖凝的獲批將為血友病患兒帶來全新的治療選擇，填補臨床未被滿足的需求。血友病在兒童期的預防治療非常關鍵，我們將積極與各方攜手努力，加速賽玖凝盡快上市，惠及患者。”
注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究進展，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規(guī)醫(yī)院就診。
[1]降低血友病患兒致殘率，國內首個長效重組凝血九因子賽玖凝?獲批. Retrieved Apr 23，2021, from https://www.sanofi.cn/-/media/Project/One-Sanofi-Web/Websites/Asia-Pacific/Sanofi-CN/Home/media/press-release-center/Press-Release-2021/20210423.pdf?la=zh
