5月19日晚間，百濟(jì)神州宣布，美國(guó)FDA已受理其布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑澤布替尼（zanubrutinib）用于治療先前接受過(guò)至少一項(xiàng)CD20導(dǎo)向療法的成年邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）患者的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)，并授予其優(yōu)先審評(píng)資格。處方藥申報(bào)者付費(fèi)法案（PDUFA）日期為2021年9月19日。該申請(qǐng)主要基于一項(xiàng)澤布替尼用于治療復(fù)發(fā)或難治性MZL患者的單臂、開(kāi)放性、多中心2期MAGNOLIA臨床試驗(yàn)結(jié)果，以及一項(xiàng)澤布替尼針對(duì)B細(xì)胞惡性腫瘤的全球1/2期臨床試驗(yàn)的支持性數(shù)據(jù)。同時(shí)，參與7項(xiàng)澤布替尼臨床試驗(yàn)的847例患者的匯總安全性數(shù)據(jù)也被包含在該項(xiàng)申請(qǐng)中。根據(jù)百濟(jì)神州2020年12月在美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)公布的數(shù)據(jù)，MAGNOLIA臨床試驗(yàn)初步結(jié)果中包括高達(dá)74.2%的總緩解率以及將近90%的臨床受益率，表明澤布替尼的抗腫瘤活性有望為身患這一疾病的患者帶來(lái)益處。而且，在攜有高危特征的患者中觀察到緩解大體一致，且總體耐受。百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示，這是公司針對(duì)邊緣區(qū)淋巴瘤提交的首項(xiàng)藥政申請(qǐng)。在美國(guó)，每年有2000多人被診斷出患有邊緣區(qū)淋巴瘤，卻沒(méi)有統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)療法。澤布替尼在針對(duì)邊緣區(qū)淋巴瘤的臨床試驗(yàn)中顯示出鼓舞人心的有效性和耐受性，為患者提供了一款潛在的全新治療選擇。接下來(lái)幾個(gè)月公司將不斷與FDA溝通，繼續(xù)推進(jìn)針對(duì)這款BTK抑制劑的廣泛的全球臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目。澤布替尼是由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的BTK小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。由于新的BTK會(huì)在人體內(nèi)不斷合成，澤布替尼的設(shè)計(jì)通過(guò)優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實(shí)現(xiàn)對(duì)BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。且憑借差異化的藥代動(dòng)力學(xué)，能在多個(gè)疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。2019年11月，澤布替尼在美國(guó)獲得加速批準(zhǔn)治療既往至少接受過(guò)一種治療的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者，成為首個(gè)獲得FDA突破性療法認(rèn)定和首個(gè)在美國(guó)獲批的中國(guó)自主研發(fā)抗癌新藥。
截至目前，澤布替尼已在以下地區(qū)中獲批如下適應(yīng)癥：
2019年11月，在美國(guó)獲批治療既往接受過(guò)至少一項(xiàng)療法的套細(xì)胞淋巴瘤患者
2020年6月，在中國(guó)獲批治療既往至少接受過(guò)一種治療的成年套細(xì)胞淋巴瘤患者
2020年6月，在中國(guó)獲批治療既往至少接受過(guò)一種治療的成年慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者
2021年2月，在阿拉伯聯(lián)合酋長(zhǎng)國(guó)獲批用于治療復(fù)發(fā)或難治性MCL患者
2021年3月，在加拿大獲批用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）成年患者
目前，除美國(guó)和中國(guó)以外，共有30多項(xiàng)澤布替尼針對(duì)多項(xiàng)適應(yīng)癥的相關(guān)上市申請(qǐng)完成遞交工作，覆蓋歐盟以及其他20多個(gè)國(guó)家。
