2021年5月24日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）宣布，美國FDA已授予口服在研療法BI 425809突破性療法認定（BTD），用于治療與精神分裂癥相關的認知障礙（CIAS）。BI 425809是一種新型甘氨酸轉運體-1（GlyT1）抑制劑。CIAS包括日常生活解決問題的能力、記憶力和注意力，是精神分裂癥患者的主要負擔，目前沒有獲批療法。勃林格殷格翰計劃啟動BI 425809的3期臨床試驗，以評估該藥在改善成人精神分裂癥患者認知方面的安全性和有效性。值得一提的是，今年3月24日，根據(jù)CDE官網(wǎng)顯示，它已在中國默認獲批臨床，擬用于治療精神分裂癥認知癥狀。
這項突破性療法認定和3期臨床試驗項目CONNEX的啟動是基于隨機雙盲、含安慰劑對照的2期臨床試驗的結果。該試驗入組509名患者，試驗組患者每日口服1次2 mg、5 mg、10 mg或25 mg的BI 425809。其主要終點為患者MCCB總體綜合T評分（一種精神分裂癥神經(jīng)認知療效評定測試）較基線的變化值。據(jù)劑量評估模型顯示，與安慰劑相比，10 mg和25 mg劑量組的MCCB總體復合T評分較基線變化最大，各組不良反應發(fā)生率相當。該試驗表明BI 425809能夠改善成年精神分裂癥患者的認知能力。BI 425809是勃林格殷格翰開發(fā)的一款新型Gly-T1抑制劑，旨在通過抑制Gly-T1改善N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受體的功能減退，從而起到治療作用。N-甲基-D-天冬氨酸受體功能低下導致的谷氨酸能途徑異常是精神分裂癥和阿爾茨海默癥發(fā)病的病理原因之一。
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計劃進行的3期臨床試驗項目將由3個臨床試驗組成。精神分裂癥的一些癥狀是由認知和情感過程產(chǎn)生的，可以通過言語輸出的中斷來識別，使用創(chuàng)新的語音分析可能有助于客觀評估治療的后果。這一臨床試驗將采用創(chuàng)新技術平臺來評估患者的語音生物標志物，以及和日常生活相關的其它指標。勃林格殷格翰中樞神經(jīng)系統(tǒng)、視網(wǎng)膜病和新興領域醫(yī)學主任Vikas Mohan Sharma博士說：“這項突破性療法認定進一步強調了精神分裂癥患者對新療法的迫切需要。通過將傳統(tǒng)治療方法與新的創(chuàng)新技術相結合，我們正在開發(fā)靶向治療方法，這將有助于減輕心理健康問題的負擔，并使患者能夠與他們的生活、親人和社會建立更有意義的聯(lián)系?！?/span>
參考資料:
[1] Boehringer Ingelheim's Investigational Treatment for Cognitive Impairment Associated with Schizophrenia Receives FDA Breakthrough Therapy Designation. May 24, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/boehringer-ingelheims-investigational-treatment-for-cognitive-impairment-associated-with-schizophrenia-receives-fda-breakthrough-therapy-designation-301297651.html
