維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals)獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心(CDE)關(guān)于TransConPTH注射液 （即TransCon? 甲狀旁腺素）中國III期臨床試驗(yàn)（PaTHway China試驗(yàn)）批件。
PaTHway China試驗(yàn)旨在評估TransCon?甲狀旁腺素作為激素替代療法的可能性，目標(biāo)是使受試者的血鈣達(dá)到正常的同時停用常規(guī)治療。
TransCon? 甲狀旁腺素每日注射一次的給藥設(shè)計(jì)可實(shí)現(xiàn)PTH在正常生理濃度范圍內(nèi)的持續(xù)暴露，即模擬PTH的持續(xù)輸注，有望為HP患者提供真正理想的激素替代治療方案。
每年的6月1日，是世界甲狀旁腺功能減退日。專注于內(nèi)分泌領(lǐng)域創(chuàng)新藥開發(fā)及商業(yè)化的生物醫(yī)藥新銳維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals)，宣布于6月1日獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心(CDE)關(guān)于TransCon?甲狀旁腺素中國III期臨床試驗(yàn)（PaTHway China試驗(yàn)）批件，即將在中國開展TransCon? 甲狀旁腺素治療HP的研究。
甲狀旁腺功能減退癥（HP） 是一種甲狀旁腺素（PTH）分泌過少和（或）效應(yīng)不足而引起一組臨床綜合征。臨床特征為低鈣血癥，高磷血癥和由此引起的神經(jīng)肌肉興奮性增高及軟組織的異位鈣化[1]。不同國家和地區(qū)的患病率有差異，據(jù)估計(jì)，美國HP的患病率約為為37/10 萬人。TransConPTH 已被FDA及歐盟定義為孤兒藥類別[2]。
PaTHway China試驗(yàn)是一項(xiàng)旨在評估TransCon? 甲狀旁腺素作為激素替代療法的可能性，主要終點(diǎn)包含評價每日一次皮下注射TransCon?甲狀旁腺素治療成人HP的安全性、耐受性和療效的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、平行設(shè)計(jì)、多中心III期臨床試驗(yàn)，目標(biāo)是使受試者的血鈣達(dá)到正常的同時停用常規(guī)治療。
PaTHway China關(guān)鍵次要療效終點(diǎn)包括評估接受TransCon? 甲狀旁腺素患者，關(guān)于“甲狀旁腺功能減退癥患者體驗(yàn)量表（HPES）”和“36項(xiàng)健康調(diào)查簡表”的評分變化。此外，國內(nèi)尚缺少關(guān)于HP患者生活質(zhì)量、就業(yè)情況以及疾病對工作影響的患者報(bào)告數(shù)據(jù)，PaTHway China試驗(yàn)也會以量表的形式，進(jìn)一步獲得患者報(bào)告數(shù)據(jù)，以評估治療前后患者生存狀態(tài)的變化。
維昇藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊軍博士表示，激素替代一直是內(nèi)分泌腺體功能減退癥的基本治療原則。而甲狀旁腺功能減退癥卻迄今仍未實(shí)現(xiàn)真正的激素替代，以糾正相關(guān)的病理生理改變及代謝紊亂[3]。TransCon?甲狀旁腺素是一種在研的創(chuàng)新型長效PTH，計(jì)劃開發(fā)成為每日一次皮下注射的成人HP的激素替代治療，旨在每天24小時提供正常生理濃度的PTH，以同時應(yīng)對HP的短期癥狀和長期并發(fā)癥。在世界甲狀旁腺功能減退日當(dāng)天獲得中國III期臨床試驗(yàn)批件，非常鼓舞團(tuán)隊(duì)士氣，更加鼓勵我們?yōu)榧铀賱?chuàng)新藥物研發(fā)及解決未滿足臨床需求繼續(xù)努力！”
此前，Ascendis Pharma于全球的展開的TransCon? 甲狀旁腺素II期臨床研究（PaTH Forward研究）數(shù)據(jù)已證明TransCon? 甲狀旁腺素作為HP替代治療的潛力。近日發(fā)布的PaTH Forward的開放性擴(kuò)展階段的58周初步研究結(jié)果也持續(xù)支持TransCon? 甲狀旁腺素治療HP具有獲益持久和耐受良好的安全性特征。維昇藥業(yè)負(fù)責(zé) Ascendis Pharma旗下的內(nèi)分泌治療方案在大中華區(qū)的開發(fā)和推廣。
維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官盧安邦先生表示：“全世界超過200,000名患者罹患HP，HP會導(dǎo)致嚴(yán)重的短期癥狀和長期并發(fā)癥，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量，而當(dāng)前常規(guī)的治療難以滿足患者的臨床需求，作為TransCon? 甲狀旁腺素在大中華區(qū)的獨(dú)家授權(quán)研發(fā)及銷售企業(yè)，維昇藥業(yè)將在中國開展相關(guān)臨床試驗(yàn)，希望盡快給中國HP患者帶來新的治療選擇。”
關(guān)于PaTHway China試驗(yàn)
一項(xiàng)旨在研究甲狀旁腺功能減退癥的成人受試者每日一次皮下注射給予TransCon PTH的安全性、耐受性和療效的III期、多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、平行組試驗(yàn)（包含開放性擴(kuò)展階段），為期26周，并有一個3年的開放性擴(kuò)展階段的研究。試驗(yàn)針對術(shù)后慢性HP或自身免疫性、遺傳性或特發(fā)性HP診斷至少26周，且在篩選前已接受骨化三醇≥0.5 μg/天或阿法骨化醇≥1.0 μg/天以及元素鈣≥800 mg/天治療至少12周的成年男性和女性受試者，接受TransCon PTH或安慰劑每日治療。
關(guān)于甲狀旁腺功能減退癥(HP)
HP是一種罕見的內(nèi)分泌缺乏性疾病，其特征是PTH分泌過少和(或)效應(yīng)不足，導(dǎo)致血鈣降低和血磷升高。在美國、歐洲、日本和韓國，HP 影響到約200,000名患者，其中大多數(shù)是因?yàn)樵诩谞钕偈中g(shù)過程中甲狀旁腺受損或意外切除后引起的。短期癥狀包括虛弱、嚴(yán)重的肌肉痙攣（手足抽搐）、異常的感覺如刺痛，灼熱和麻木（感覺異常癥）、記憶力減退、判斷力下降和頭痛。長期會增加發(fā)生重大并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)，例如骨骼外鈣沉積在大腦、眼睛晶狀體和腎臟中（會導(dǎo)致腎功能受損），同時導(dǎo)致患者生活質(zhì)量下降。
迄今為止，HP仍是少數(shù)幾種激素缺乏疾病中還并不能通過補(bǔ)充缺失的激素來治療的疾病之一。補(bǔ)充活性維生素D類似物和鈣劑的常規(guī)治療不能完全控制疾病，并且可能有導(dǎo)致罹患腎臟疾病的風(fēng)險(xiǎn)。事實(shí)上，與健康對照組相比，HP患者并發(fā)腎臟疾病風(fēng)險(xiǎn)高達(dá)4-8倍。
關(guān)于維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）
維昇藥業(yè)致力成為內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域的專家，將全球領(lǐng)先的治療方法及藥品引入中國，期望讓更多的中國患者更早地受惠于全球先進(jìn)可靠的治療方案。
維昇藥業(yè)于2018年成立，由AscendisPharma A/S (Nasdaq: ASND)與維梧資本（Vivo Capital）領(lǐng)導(dǎo)的聯(lián)合投資人共同創(chuàng)立，Sofinnova Ventures參與首輪投資。2021年1月，維昇藥業(yè)完成由紅杉中國基金領(lǐng)投，奧博資本，夏爾巴投資，Cormorant, HBMHealthcare Investments, 鼎豐生科資本，Logos Capital，晨嶺資本跟投的B輪融資。維昇藥業(yè)獲得Ascendis獨(dú)家授權(quán)，將其旗下的內(nèi)分泌治療方案在大中華區(qū)開發(fā)并推廣，授權(quán)覆蓋中國大陸及港澳臺等地區(qū)。
