6月22日，君圣泰宣布，將在2021年6月23日至26日舉行的歐洲肝臟研究學(xué)會(huì)（EASL）年會(huì)暨國(guó)際肝病大會(huì)（ILC 2021）上，展示HTD1801治療原發(fā)性硬化性膽管炎（PSC）的臨床2期試驗(yàn)結(jié)果。本試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)雙盲、安慰劑對(duì)照的國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估HTD1801用于治療PSC的安全性和有效性，由華盛頓州立大學(xué)西北肝臟研究所所長(zhǎng)Kris Kowdley醫(yī)學(xué)博士領(lǐng)銜，在美國(guó)和加拿大的25家臨床中心完成。
公開(kāi)資料顯示，HTD1801是君圣泰自主研發(fā)的一種口服多功能小分子藥物，是由兩個(gè)活性基團(tuán)的離子鹽組成的新型分子實(shí)體。該產(chǎn)品曾先后兩次獲得FDA授予的快速通道資格，分別用于治療原發(fā)性硬化性膽管炎和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中，HTD1801可以改善肝臟組織學(xué)特征，降低炎癥，降低肝臟膽固醇和甘油三酯水平，并且能夠降低血清中的低密度脂蛋白（LDL）膽固醇水平和提高胰島素敏感性。原發(fā)性硬化性膽管炎是一種慢性進(jìn)展性肝病，其特征是膽管炎癥和纖維化，進(jìn)而引起多灶性膽管狹窄。如不進(jìn)行及時(shí)有效的醫(yī)學(xué)干預(yù)，這種膽汁淤積性肝病通常會(huì)導(dǎo)致纖維化、肝硬化并最終進(jìn)展到肝功能衰竭，同時(shí)增加患者罹患惡性腫瘤的風(fēng)險(xiǎn)。目前，PSC患者迫切需要有效且可耐受的治療方案。在本次臨床試驗(yàn)中，55位PSC成年患者被隨機(jī)分配HTD1801（500mg、1,000mg）或安慰劑，一日兩次（BID）給藥，6周后，評(píng)估各組堿性磷酸酶（ALP）的降低水平。隨后，進(jìn)入延長(zhǎng)給藥期（6周）及隨機(jī)撤藥期（6周）。根據(jù)君圣泰新聞稿，試驗(yàn)達(dá)到了主要臨床終點(diǎn)，與服用安慰劑的患者相比，服用HTD1801的患者在6周后ALP顯著降低。同時(shí)，試驗(yàn)結(jié)果也顯示出HTD1801具有良好的安全性和耐受性。此次臨床試驗(yàn)的主要研究者Kris Kowdley醫(yī)學(xué)博士表示，本次臨床試驗(yàn)結(jié)果令人滿(mǎn)意。HTD1801顯著降低堿性磷酸酶（ALP）的作用顯示其針對(duì)此難治疾病具有治療效力，并為未來(lái)的進(jìn)一步試驗(yàn)奠定了基礎(chǔ)。君圣泰創(chuàng)始人及首席執(zhí)行官劉利平博士表示：“原發(fā)性硬化性膽管炎致病機(jī)制復(fù)雜，全球目前尚無(wú)獲批上市的治療藥物，該領(lǐng)域具有重大未滿(mǎn)足的臨床需求。本次臨床2期試驗(yàn)所取得的積極結(jié)果將激勵(lì)我們團(tuán)隊(duì)全力開(kāi)發(fā)HTD1801，早日為全球患者提供安全、有效、同時(shí)兼顧‘腸-肝-膽’多重獲益的綜合性治療方案?！?/span>目前，HTD1801正在全球范圍同步開(kāi)發(fā)原發(fā)性硬化性膽管炎、原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）、非酒精性脂肪性肝炎合并二型糖尿?。∟ASH + T2DM）、二型糖尿病及其合并癥等適應(yīng)癥。在臨床試驗(yàn)中，該產(chǎn)品還在兩項(xiàng)分別針對(duì)PSC和NASH + T2DM的臨床2期試驗(yàn)中，均達(dá)到主要臨床終點(diǎn)及關(guān)鍵次要終點(diǎn)，并展現(xiàn)良好的安全性與耐受性。
